全球首款 | 本导基因VLP体内基因编辑疗法BD111注射液FDA获批

近日，上海本导基因科技有限公司（简称“本导基因”）宣布，其提交的BD111注射液临床试验申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，该药适应症为Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎，是全球首个FDA批准的CRISPR抗病毒孤儿药。

本导基因CEO徐芳女士表示：“BD111 FDA的获批是公司中美双报策略下的重要里程碑，是本导产品出海的第一步，接下来我们会尽快推进各项工作，期待早日造福病人。”

HSV-1是引起多种疾病的重要病原，比如口腔疱疹、生殖器疱疹、角膜炎和脑膜炎等，甚至帕金森等神经系统疾病也被认为与其有关。由于HSV-1潜伏感染的特点，通常这些疾病容易反复发作且无法根治。HSV-1感染角膜炎导致病毒性角膜炎，多次发作后角膜混浊逐渐加重，可导致角膜瘢痕形成、新生血管化、角膜穿孔等，是临床上较为常见的致盲眼病之一。BD111利用本导基因原创性的新型基因治疗载体——类病毒体VLP转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割单纯疱疹病毒的基因组，达到降低甚至清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。

BD111是继Editas与Intellia的体内基因编辑治疗管线之后，全球第3个进入IND和临床阶段的体内基因编辑治疗候选药物，也是全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物。BD111已于2022年6月获得了美国FDA孤儿药资格批准。此外，在黄斑变性与地中海贫血的基因治疗上也取得了重要的临床突破。

关于本导基因

本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。公司依托自身的研发能力与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。本导基因拥有国际领先VLP mRNA递送平台（BDmRNA）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条first-in-class的产品管线，开展了多项first-in-human临床研究，与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型疗法的合作研发。本导基因在国际上率先开展了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，在黄斑变性与地中海贫血的基因治疗上也取得了重要的临床突破。公司的核心技术发表在Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering等期刊上。公司的CRISPR抗病毒疗法HELP成功入选了2021年度“中国眼科学十大进展”。公司拥有近千平的小试与研发中心，4000平的GMP中试基地即将投入使用。本导基因秉持“稳扎稳打、锐意创新”的企业精神，立足中国，服务世界，为重大难治性疾病提供首创性解决方案！

E.N.D

往期文章推荐：