一家Biotech计划裁员75%，折腾四年回到原点
编译丨Tim
Rubius Therapeutics在四年后断臂求生，开启战略重组，但留给他们的时间不多了。
Rubius Therapeutics放弃了它的既定战略，正式开启重组计划。在审查了主要候选药物的人体数据后，Rubius 决定取消其正在进行的两项试验，解雇75%的员工，并考虑出售其在罗德岛的制造工厂。
Rubius的员工正在为战略的转向买单。在75%的计划裁员名单中，临床开发、制造以及一般行政人员首当其冲。Rubius在1月份结束时有269名全职员工，这意味着大约200人将失去工作。据了解，大部分裁员已于周二完成。在员工与 Rubius的合同到期之前，只有“精选的一小部分人”将在短暂的过渡期内留在公司。
Rubius于2018年上市，总部位于马萨诸塞州。在IPO时获得了18亿美元的市场估值，并融得2.77亿美元，所得资金用于资助开发基于生物工程红细胞的疗法。该计划旨在开发针对罕见疾病、癌症和自身免疫性疾病的高选择性、有效和即用型细胞疗法。然而，该计划近年来逐渐瓦解。
Rubius由Flagship孵化，资料显示，Flagship Pioneering是全球顶级的生命科学基金，孵化了 Moderna 等一系列上市公司。与传统 VC 机构不同，Flagship 先看到需求，再孵化公司。
Rubius的蓝图很美好：研究人员通过基因工程劫持红细胞并让它们携带对抗各种疾病所需的蛋白质，这有望为临床医生省去提取患者细胞和运输它们的麻烦。
事实证明，将想法变为现实充满挑战。首先，Rubius遭受持续不断的制造问题，因而延迟了临床工作。这家生物技术公司不得不放弃其曾经主导的罕见代谢疾病PKU项目。
随后转向癌症似乎更令人鼓舞，公司最初宣称在15名患者中针对转移性实体瘤出现两起治疗反应，这表明其细胞疗法可以发挥作用。但随后的数据更新使重新燃起的希望再次破灭。
Rubius放弃的主要临床项目是RTX-240和RTX-224。两者都计划用于治疗晚期实体瘤。RTX-240是一种共表达4-1BBL和IL-15TP的细胞疗法，临床中单药治疗患者36例，与Keytruda联合治疗的患者为14例。但最新的数据显示，最佳反应是疾病稳定。
同时被放弃的临床项目尚在进行中。在一项评估RTX-224的I期试验中，七名晚期实体瘤患者实现了给药，包括非小细胞肺癌，皮肤黑色素瘤，头颈部鳞状细胞癌，尿路上皮（膀胱）癌和三阴性乳腺癌。RTX-224在其表面上表达4-1BBL和IL-12，并被设计为适应性和先天性反应的广泛免疫激动剂。
最后一搏，Rubius决定重新开始，该公司现在将希望寄托在开发新的细胞偶联平台上。Rubius总裁兼首席执行官Pablo J. Cagnoni在13日上午与投资者和媒体的电话会议上表示，公司重组的底气来源于其下一代基于红细胞的细胞偶联平台取得的进展。
Cagnoni透露，RED平台的这些进步有可能对公司现有平台进行实质性改进，因此有必要终止其目前的两个临床候选药物。目前的RED平台旨在对红细胞疗法进行基因工程改造和培养，这些疗法是“高选择性、有效和即用的同种异体细胞疗法，可用于治疗多个治疗领域的多种疾病”，包括实体瘤以及自身免疫性疾病等。
周二宣布的进展预计将通过提供更高的功效、增强的多功能性和改进的耐受性来改善技术平台的现有优势。Cagnoni说，预计细胞结合的进步将提供更高的预期剂量，延长循环时间并改善药效学效果。
Cagnoni指出，细胞结合的进步有望通过使用来自血库的红细胞而不是生物工程细胞来降低产生细胞的成本。预计这将降低未来临床研究的成本，并提高公司将生产的药物的市场潜力。Rubius的首席科学官兼研究和转化医学负责人Larry Turka解释说，细胞偶联方法的进步使其成为“更加可预测和稳健的过程”。这使其能够用于临床开发和临床治疗。Turka指出， Rubius将保持其临床前肿瘤学和自身免疫研究能力，以快速推进新平台和新开发项目。
Cagnoni表示，随着这一转变，公司已经开始了“实现红细胞疗法力量的下一阶段”。然而投资者反应消极，开盘以来，公司股价已下跌超过20%至每股85美分。据推算，重组带来的成本削减最多帮助公司支撑到2023年底。
9月13日，Guggenheim将Rubius Therapeutics评级从买入下调评级为中性。Rubius Therapeutics日前发布的2022年中报显示，截至2022年6月30日，公司营业收入0.0000美元，净利润-9665.30万美元，基本每股收益-1.07美元。
参考来源
Rubius makes hard pivot after reviewing clinical data, dumping lead assets and laying off 75% of staffers
Rubius resorts to layoffs and abandons its lead programs as its survival strategy
Rubius Returns to Starting Board, Dismisses 75% of Staff