70万降至3.3万元！遭到“灵魂砍价”的救命药，佛山第一针开打！
2月18日，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的8岁患儿心心（化名），在佛山市妇幼保健院成功注射治疗药物诺西那生钠，成为首位在佛山市内成功注射靶向药的SMA患儿。
8岁的心心在幼时运动能力就较同龄儿差，在同龄人学走时，心心只能在父母的帮助下扶站，而且四肢无力，心心父母发觉孩子发育有问题后，便带她辗转多家医院求医，但是当时这种罕见病不被熟知。2016年在广州进一步全面检查后，心心被确诊为脊髓性肌萎缩症，然而苦于当时未有靶向药物可以治疗这一罕见疾病，心心父母无奈之下，只能一边康复治疗，一边等待医学进步，突破无药可治的难关。
（心心在病房内绘画）
2019年，诺西那生钠在中国获批上市，但面对70万元一针的药费，心心一家只能望而却步，盼着孩子好起来，却无法承担如此高昂的费用。
2021年国家医保目录谈判现场，国家医保局谈判代表一席话“每一个小群体都不应该被放弃”，为广大患者争取到诺西那生钠降价至3.3万元一针，这个好消息给心心一家带来了曙光。
心心父母得知佛山市妇幼保健院儿科，正筹备开展SMA相关治疗方案，于是慕名而来，找到儿科刘志刚主任带领的脊髓性肌萎缩症多学科诊疗团队（SMA-MDT），期盼让心心尽早接受药物治疗。
2月18日，心心在佛山市妇幼保健院新城院区儿科住院部顺利注射了第一针诺西那生钠，成为在佛山市第一位注射诺西那生钠的患儿。
治疗费中，诺西那生钠注射液的药费由医保报销了近九成，心心父母自付的药费近八千元。
刘志刚主任介绍，根据临床治疗需要，患儿首年需注射6针，此后每年注射3针。
医生进行鞘内注射诺西那生钠
世界罕见病 天价治疗费
脊髓性肌萎缩症(SMA)，是一种由基因缺失所导致的常染色体隐性遗传病，也是导致婴幼儿死亡的最常见遗传疾病之一，国内患者人数约为25000人。
肌无力、肌萎缩是最典型的症状，在缺乏医学干预的情况下，一些重症患儿撑不过2岁，因此SMA也被视为婴幼儿的“头号遗传病杀手”。SMA作为严重的致残致死性疾病，给患者及其家庭与社会造成严重的负担。
今年正式列入我国医保
70万元/针降至3.3万元/针
自诺西那生钠注射液被新增进国家医保药品目录，广大患者及其家庭燃起了希望。诺西那生钠是全球首款针对SMA致病原因的药物，在国内获批上市之初，每瓶药液定价为70万元。
2022年新年伊始，新版国家医保药品目录正式执行，曾经的天价药物降至每瓶约3.3万元，经过基本医保等报销后患者自费的费用大幅降低，这意味着更多SMA患儿用得起药了！
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来源：佛山市妇幼保健院
编辑：郭大强责编：马涛监制：谢超贤