阿兹海默症药物要来了？

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本周五FDA将就阿兹海默药物aducanumab的上市审评召开会议。昨日，FDA在其官网上发布了此次会议材料。材料中，FDA对aducanumab展现出了积极态度，或许意味着该药物最终将获得FDA批准。

文件内容非常详细，不仅对aducanumab进行了全面介绍，还给出了FDA对于相关材料的意见与立场。这里仅截取部分内容予以展现。完整资料可以登录FDA官方网站进行下载（https://www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/november-6-2020-meeting-peripheral-and-central-nervous-system-drugs-advisory-committee-meeting）。

不得不说，如果最终获批，aducanumab将成为首款通过靶向和消除β-淀粉样蛋白团块来治疗认知能力下降的药物。毫无疑问，这将是一项超重磅医学成就。

FDA：非常具有说服力的阳性研究

FDA表示，在103研究取得了早期临床与生物标记物数据后，申请人开始了两项设计基本相同的试验，即301和302研究，以验证aducanumab的有效性。2019年，在进行了无效中期分析后，申请人终止了301与302研究。不过在此后的研究结果分析中，包括对无效分析期间累计的额外数据显示出了不同的结果，其中最引人注目的是302研究中明显的阳性结果。此后，申请人立即将这些结果提交FDA。经过考虑FDA认为有必要进行额外工作，对这些数据进行严格分析。而这些证据最终使得FDA建议申请人继续寻求批准。

那么，302研究就是此次审批的重点。对于该研究FDA立场如下：

FDA同意302研究非常具有说服力，并且能够为aducanumab的有效性提供重要证据。

302研究是一项针对多个不同临床指标的强阳性研究，对众多敏感因素分析稳健，并且得到了良好的生物标记物数据支持。有证据显示，临床结果与剂量反应相关，并且阿尔兹海默病相关的病理学生物标记物与剂量和时间呈依赖关系，支持了该药物对临床获益的影响。

对两个担忧进行回应

一直以来，关于aducanumab主要有两个担忧。首先是301研究与302研究一阴一阳。其次是aducanumab常见副作用所导致的患者提破盲。

对于第一个担忧FDA是这样回应：

FDA同意，一小部分病情快速发展的患者可能扭曲了研究结果。当这些数据被排除时，结果对aducanumab有利，并且与其他研究是一致的。

对于第二个担忧，FDA是这样回应：

一直以来，有人担心aducanumab所导致的一项名为ARIA的常见副作用会导致患者提前知道自己接受了药物治疗，从而提前破盲造成研究结果偏差。对此，FDA认为，ARIA所导致的功能性破盲并没有造成研究产生显著的系统性偏差，一定程度的功能性破盲无法避免，但申请人已经采取了措施将该影响最小化。申请人所提交的分析必须基于随机化后的因素，因为基线因素无法有效预测ARIA发生。这一结果并不意味着ARIA导致了系统性偏差。

争议依旧，但是股价已经暴涨

显然，一阴一阳的临床结果和生物标记物证据并不能说服所有人。有专家认为，这些试验都没有提供令人信服和实质性数据以支持治疗效果或者减缓疾病进展，需要另一项研究来证实或否认现有一阴一阳的两项研究。

不过，无论还有何种争论，市场态度非常积极。利好推涨渤健股价一度上涨近50%。

目前，FDA尚未批准任何用于治疗阿兹海默症的药物。鉴于该市场存在巨大的未满足需求。一旦成功上市，aducanumab可能迅速成为史上最畅销的药物之一。以每年预估的每年5万美元治疗费用计算，三分之一美国阿兹海默症患者接受治疗就将为渤健创造360亿美元的年销售额。而去年最畅销的药物修美乐，年销售额为197亿美元。

对于近期砍掉了不少项目（详情请点击此处）的渤健来说，无疑是完成突破的绝好机会。

参考资料：

1. FDA，November 6, 2020: Meeting of the Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee Meeting Announcement，

https://www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/november-6-2020-meeting-peripheral-and-central-nervous-system-drugs-advisory-committee-meeting

2. FDA scientists appear to offer major endorsement of Biogen’s controversial Alzheimer’s treatment，DAMIAN GARDE/STAT

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