国内首款：复星凯特CAR-T细胞疗法阿基仑赛注射液正式获批

昨日，根据中国国家药监局（NMPA）公示，复星凯特CAR-T细胞疗法阿基仑赛注射液正式获批，成为我国首个获批的CAR-T细胞疗法。自此，我国细胞治疗领域开启了新的篇章。

阿基仑赛注射液

2017年，复星凯特从美国Kite Pharma引进CAR-T免疫细胞治疗产品YESCARTA®(Axicabtagene Ciloleucel)，代号FKC876，并获得了Kite Pharma关于该产品的全部技术授权，以及在中国大陆、香港特别行政区和澳门特别行政区的商业化权利。而阿基仑赛注射液（此前又称益基利仑赛注射液）就是根据Kite Pharma的Yescarta经过技术转移而进行本地化生产得来。

Yescarta是一款嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），即将患者的T细胞改造成为可以识别B细胞淋巴瘤和白血病细胞表面抗原CD19的CAR-T细胞。具体而言，就是采集到患者T细胞后在体外进行修饰，并使用逆转录病毒载体表达嵌合抗原受体（CAR），该CAR包含了与CD28共刺激域和CD3-zeta信号域相连接的CD19单链可变片段。得到的抗CD19 CAR-T细胞将进行体外扩增并重新回输患者体内，达到抗肿瘤效果。

Yescarta的CAR结构设计与作用机制

Yescarta的批准主要基于一项名为ZUMA-1的关键临床研究。该研究为一项单臂，开放标签，多中心III期临床，共招募了111名曾接受过两次其他疗法治疗的弥漫大B细胞非霍奇金淋巴瘤成年患者，其中101人接受了单次输注治疗，总缓解率为87%，完全缓解51%。

三年随访随访数据显示，患者总生存率为50%。而在去年ASH年会上，四年随访数据显示总生存率依然有44%。此外，21名提供血样的患者中，67%可以测得CAR-T细胞标志物，而91%具有正常的B细胞。这似乎表明CAR-T细胞的持久性对于疗效的持续并不是必需的。

复星凯特

复星凯特生物科技有限公司为上海复星医药集团与美国Kite Pharma（吉利德科学旗下公司）的合营企业。2017年4月，公司在上海注册成立，致力于肿瘤免疫细胞治疗技术的产业化和规范化。

2017年，复星凯特从Kite Pharma获得Yescarta的全部技术授权和在中国大陆以及香港澳门特别行政区的商业化权利，同年12月，复星凯特临床样品GMP制备基地落成。

2018年5月，Yescarta（FKC876）完成技术转移工艺验证及可比性研究，递交注册临床试验申请。同年8月，获得IND批件，开展临床试验。10月，通过中国人类遗传资源办公室审批。

2019年9月，复星凯特完成了中国的注册临床试验，并在张江创新药产业基地建立了近10000平米的CAR-T产业化生产基地。

2020年2月，NMPA正式受理复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（拟定名）的新药上市申请（NDA），受理号：CXSS2000006国。一个月后，该产品被纳入优先审评。

2021年6月22日，阿基仑赛注射液获得NMPA正式批准。

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近年来，随着国家大力支持医药创新和配套监管政策的不断完善，创新药研发步入快车道，新型的创新疗法不仅拥有数量庞大的在研项目，更是逐渐开花结果。

作为首款正式获批的CAR-T疗法，阿基仑赛注射液的获批填补了我国CAR-T商业化的空白，标志着我国细胞疗法领域进入了一个全新的篇章。

从国外数据来看，已上市CAR-T疗法销售收入逐年攀升。Yescarta表现略好于诺华的Kymriah。而对于中国来说，新的市场已经开启，根据弗若斯特沙利文报告，预计中国的CAR-T市场规模将从2021年的6亿元人民币迅速增至2024年的54亿元人民币，并继续以28.7%的复合年增长率在2030年达到243亿元人民币。

图片来源：医药魔方

受利好影响，截至上午收盘，复星医药A股上涨4%，每股价格逼近70元，港股上涨5.7%，每股价格接近60港元。

药明巨诺的瑞基仑赛注射液（暂定名）（代号：JWCAR029）于去年6月申报上市，时间上比阿基仑赛注射液晚约4个月。鉴于此次阿基仑赛注射液顺利获批，预计瑞基仑赛注射液有望在接下来的数月内获批。除此之外，传奇生物BCMA CAR-T ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）也已进入临床后期阶段，该产品获得了我国首个突破性疗法认定。今年5月，cilta-cel的生物制品许可申请（BLA）获得FDA受理，预计于今年11月29日前做出批准决定。如果cilta-cel最终能够顺利获批，那么我国首款国产CAR-T疗法将正式走出国门，进军国际市场。

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