2022年细胞基因药物研发公司前途看好
对于细胞和基因药物的研发公司来说，过去的几年申请上市的道路似乎不是很顺畅。2020年FDA拒绝了BioMarin Pharmaceutical治疗A型血友病的基因药物Roctavian，理由是要继续观察长期疗效，导致公司股价一天内下跌了超过20%。2021年11月，FDA推迟了推迟了传奇公司和强生公司的多发性骨髓瘤CAR-T候选药物cilta-cel的审评决定，导致传奇公司的股票下跌近8%。
现在这些公司比以前更加乐观。4D Molecular Therapeutics、Sangamo 和 Freeline Therapeutics这三家公司治疗法布瑞氏症的基因药物也在最佳公布了良好的临床数据。Biomarin预计将在2022年向FDA提交其基因疗法Roctavian的新数据。在今年的美国血液学会（ASH）会议上，传奇公司推出了cilta-cel的阳性生存率数据，有望2022年2月份获得批准，成为百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的CAR-T药物Abecma的竞争产品。
2022 年蓝鸟公司的Zynteglo将面临FDA的审评。该公司将与 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 展开激烈竞争，后者计划在明年年底前将其治疗β地中海贫血的基因编辑药物 CTX001 提交审批。
UniQure 公司与其全球营销合作伙伴CSL Behring 公司可能于2022年在美国和欧洲提交其治疗血友病B 的药物AMT-061。来自辉瑞、Sarepta 和 Solid Bio 的杜氏肌营养不良症基因药物可能会在明年报告它们的关键数据。
但对所有基因药物的研发商而言，医保仍然是一个挑战。2019年被罗氏收购的Spark以其Luxturna每只眼睛需要42.5万美元。诺华公司的Zolgensma定价为210万美元。两家公司都尝试了另外一种支付方式，如诺华为其CAR-T，即Kymriah，与医疗保险和医疗补助服务中心共同设定了一个基于疗效的支付方法，但这种方法对这些药物的使用率的影响仍然是未知的。
但并非所有的基因和细胞药物的研发公司都如此乐观。8月蓝鸟公司表示，在未能与几个国家的当局达成基因药物Zynteglo的定价协议后，它将结束其欧洲业务。Zynteglo在2019年获得欧洲药品管理局有条件地批准用于治疗β地中海贫血。
尽管有来自监管机构和药费支付方的压力，2022年从细胞和基因药物公司预计收入会增加。据基因药物的病毒载体研发公司Regenxbio的首席执行官Ken Mills介绍部分原因是生产成本的下降和销量的上市。
在美国，目前有五种FDA批准的白细胞CAR-T药物和两种治疗罕见疾病的基因药物已经上市。更多的抗癌CAR-T细胞药物和治疗一系列疾病的基因药物已经进入研发后期。吉利德科学公司（Gilead Science）的Yescarta和Bristol Myers Squibb公司的Breyanzi努力将其CAR-T药物应用到大B细胞淋巴瘤（LBCL）的二线治疗阶段。在ASH会议上两家公司都推出了他们在二线治疗中的漂亮的数据。吉利德科学公司甚至预计将在2022年4月收到FDA批准其CAR-T作为二线治疗药物的批复。如果获批，Yescarta的销量可能翻倍。据估计，Gilead的细胞药物总收入将从2021年的8.71亿美元上升到2022年的11亿美元。
在基因药物市场，罗氏公司治疗遗传性视网膜营养不良症的Luxturna和诺华治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的Zolgensma都有进展。如杰富瑞（Jefferies）公司估计Zolgensma的销售额将从2021年的13亿美元增长到2022年的16亿美元，将来的峰值为27.5亿美元。
据诺华公司介绍，未来有四个关键驱动因素，即新的市场（俄罗斯和欧洲一些小国）的开发、新生儿SMA筛查率的提高、欧盟对Zolgensma价值的认可度增加（德国、意大利和英国的使用率都在提高）。
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