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诺西那生钠之后,渤健与Ionis能否在SMA上另立山头,面对Zolgensma的挑战

星源之汐 佰傲谷BioValley 2022-03-15

在此前备受关注的诺西那生钠注射液Spinraza(nusinersen)纳入医保的巨额降价事件后,渤健和他的此前在诺西那生钠上合作的老伙伴Ionis打算在脊髓性肌萎缩症SMA疾病治疗上翻一些新花样。1月4日,双方就一项关于治疗SMA的新ASO药物BIIB115达成了商业化和开发合作。Biogen将预支付6000万美元的一次性预付款。

据悉BIIB115是一种用于SMA的研究性反义寡核苷酸(ASO),目前处于临床前研究阶段,可能有助于解决患者尚未被满足的需要,并且能够延长给药间隔。而在此之前,Ionis并未披露任何BIIB115的相关信息。尽管这一消息公布对双方股价并无引起太大波动,Ionis和渤健的决定很可能是由于市场竞争,急需要一款能够替代诺西那生钠注射液的药物弥补不足。
在诺西那生钠之后
近年来Ionis的拳头药物Spinraza备受zolgensma挑战,根据Ionis和biogen在第三季度财报中披露的信息,2021年前三季度Spinraza的总收入为4.44亿美元,同比下降10%(按照固定汇率下降11%)。

而与此同时,竞争对手诺华的最贵的天价药Zolgensma却在稳步上升,临床方面来看,FDA2021年解除了Zolgensma鞘内注射的部分临床,部分关于SMA的三期临床试验于2021年第四季度进行,目前还未公布结果。

于此同时,Zolgensma在2021年前三季度的销售额为3.75亿美元,同比增长28%,已经相当接近诺西那生钠的总销售额,可以预见,在明年一升一降的情况下,Zolgensma完全有可能超过诺西那生钠的总销售额。接过SMA药物的龙头位置。

而市场上来看,Zolgensma的这一增长受欧洲和新兴增长市场扩大市场准入的推动。其中,从我国市场来看,在去年10月21日,Zolgensma在我国获批临床。

尽管相比于最贵药物Zolgensma,诺西那生钠的价格有比较优势,然而Zolgensma却只需要注射一剂,诺西那生钠却需要长期注射。

小编观点

渤健在2021年的表现不佳,其中备受争议的阿兹海默症药物Aduhelm的第三季度销售额仅为30万美元,总收入同比去年同期下降了18%,此次合作的SMA药物可以被视为渤健急需的一根稳定增长点。

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