这个疾病吸引超过10家基因编辑技术公司，魔力何在？
囊性纤维化（CF）作为第7对染色体CFTR基因突变引起的常染色体隐性疾病，在全球约有7万5-9万患者，患者预期寿命约为40岁。然而凭借仅仅7万5-9万的患者，根据clinicaltrials.gov的数据，却占了1328项研究与临床。如果将前大火的细胞治疗CAR-T作为对标，以CAR-T词条在clinicaltrials.gov中搜索仅有1047项研究与临床。也就是说涵盖领域宽泛的CAR-T竟然被一项罕见病的临床数比过去了。
不仅如此，囊性纤维化还吸引了许多著名基因编辑公司，其中包括但不限于，基因编辑先驱张锋的公司Editas Medicine，Arbor Biotechnologies，Beam Therapeutics和CRISPR Therapeutics，精准DNA整合公司SalioGen Therapeutics，甚至于Moderna母公司Flagship Pioneering旗下一众基因编辑公司打算联合推出疗法治疗10%仍无法治愈囊性纤维化患者。
目前囊性纤维化市场由Vertex制药一家独大，但尽管如此，仍有许多制药公司在此之中布置了许多管线。这里将从Vertex药物销售额，囊性纤维化基金会（CFF）等多个因素分析其中的逻辑，其中囊性纤维化基金会（CFF）扮演了重要的角色。
作为囊性纤维化的龙头企业，Vertex占据着囊性纤维化治疗药物的主要市场。作为罕见病药物，Vertex旗下CF治疗药物TRIKAFTA/KAFTRIO，SYMDEKO/SYMKEVI，ORKAMBI，KALYDECO也并不便宜。2012年KALYDECO被FDA批准时，是当时最昂贵的药物，治疗费用每年超过30万美元。ORKAMBI则每年将花费27.2万美元，另外两款药物同样在每年30万美元上下浮动。
但在这项天价之下，Vertex的销路却意外得好。这其中的逻辑或许部分建立在囊性纤维化的主要患者群体是北美白人为主，也或许建立在TRIKAFTA这项三联疗法能将治疗范围扩大到全球90%的囊性纤维化患者上。
根据VERTEX财报显示，2021年第一，第二，第三季度的囊性纤维化药物总销售额分别为17.2，17.9，19.8亿美元，前三季度总和约为54.9亿美元，尽管第四季度尚未统计在内，去年Vertex在囊性纤维化药物上的总收入为60.2亿美元，也就是说只要Vertex保持增势，就能够突破70亿美元大关。
如果将以世界最贵药物一针210万美元的Zolgensma作为对标，那么Zolgensma在2021年预期销售额也只有13亿美元，2020年全年销售额为9.2亿美元。
如此一看，作为罕见病研发药厂Vertex在囊性纤维化上取得的成就可谓瞩目。
2007年一项报道指出，CFF比美国其他任何疾病基金会相比，CFF获得的投资都要多，是孤儿疾病风险慈善事业的典范，仅在1998年-2007年的时间段就已经在早期研发阶段投资超过3亿美元。
囊性纤维化基金会成立于1955年，一直以来致力于囊性纤维化疾病的治疗与构建患者群体社区，根据囊性纤维化基金会的数据，在近20年来，该基金会为各项试图拓宽囊性纤维化管线的公司提供了数额不菲的资金。仅从2020年第四季度至今开始计算，每隔2-3个月（一季度），囊性纤维化基金会就会为制药公司提供高达上亿美元的庞大资金支持。
图：2020年第四季度至今CFF的投资
而在得到基金会投资小型药企之外，不少巨头的名字也名列其中，其中间接或直接参与囊性纤维化这项病症的合作项目。
2005年CFF为RNAi龙头企业Alnylam Pharmaceuticals提供了150万美元资金共同发现和开发RNAi方面囊性纤维化药物，但搜索Alnylam官网以及clinicaltrials.gov临床数据库并未发现后续跟进。
2018年曾受到CFF资助的Galapagos NV与艾伯维共同开发囊性纤维化药物临床失败而选择中止。
2020年10月罗氏集团子公司基因泰克收购了受到CFF700万美元资助的Enterprise Therapeutics公司，并将开发针对囊性纤维化药物ETD002。
可以见得，为了应对囊性纤维化这一疾病，CFF几乎投资了各类技术，从抗生素到最前沿的基因编辑技术，这导致大量公司的囊性纤维化管线扎堆，但目前在市场效益上取得成功的管线却只有Vertex一家。
诚然，囊性纤维化管线扎堆对于解决患者的需求来讲是一大利好，但是在管线扎堆的基础上，其他产品并没有在赛道上成功跑赢，让价格维持高位，对于患者来说可能负担要更重。
此外，在CFF与众多制药公司的合作方面，缺乏后续进展和跟进，很难让人了解CFF药物的相关进度。
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