2021年，RNAi卖了多少钱？

小编有话说

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多年以来，RNAi领域一直是Alnylam公司的“自留地”。在2021年12月末，诺华的降胆固醇RNAi药物Leqvio (Inclisiran)获得FDA批准上市，打破了这一格局，但是Leqvio背后也有Alnylam公司的影子。

近日，Alnylam公司公布了2021年第四季度和全年财务业绩报告，我们来看一看，在过去的一年中，RNAi药物的具体销售如何。

Alnylam共拥有三款已经获批上市的RNAi药物：Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)和Oxlumo(lumasiran)。

Onpattro(patisiran) 

Onpattro在2021年第四季度实现了产品净收入1.39亿美元，全年为4.75亿美元。与2021年第三季度和2020年相比，季度和年度分别增长了15%和55%。

截止2021年12月31日，全球超过2050名商业患者接受了Onpattro治疗。

Givlaari(givosiran)

Givlaari在2021年第四季度实现了产品净收入4100万美元，全年为1.28亿美元。与2021年第三季度和2020年相比，季度和年度分别增长了28%和132%。

截止2021年12月31日，全球超过350名商业患者接受了GIVLAARI治疗。

Oxlumo(lumasiran)

Oxlumo在2021年第四季度实现了产品净收入1900万美元，全年为6000万美元。与2021年第三季度相比，季度增长了29%。

截止2021年12月31日，全球超过140名商业患者接受了Oxlumo治疗。

Leqvio（inclisiran）

另外，Inclisiran (Leqvio)获得FDA的上市批准也触发了来自诺华向Alnylam的2500万美元的里程碑付款。

以上总计，Alnylam获得高达6.88亿美元的全年收入。

未来的研发重点

首先是Vutrisiran，一款用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性和Stargardt病的RNAi疗法。

目前Vutrisiran已经在日本提交了一份JNDA，用于治疗hATTR淀粉样变性的多发性神经病。根据财报，如果成功获得FDA的批准，Alnylam计划2022年将在美国推出Vutrisiran。同时，针对Stargardt病，Vutrisiran预计将于2022年进行第三阶段开发。

Lumasiran，针对1型原发性高草酸尿症（PH1）的RNAi产品，目前也正在被开发用于治疗复发性肾结石病，已经启动了一项针对复发性肾结石的2期研究。目前该公司已经向美国FDA和EMA提交了监管申请，以支持Oxlumo用于治疗晚期PH1的扩展标签。

Cemdisiran，一种用于治疗补体介导疾病的研究性RNAi治疗产品。Alnylam的合作伙伴Regeneron启动了Cemdisiran联合pozelimab治疗重症肌无力和阵发性夜间血红蛋白尿症的3期研究。该公司计划将在2022年初报告Cemdisiran在IgA肾病患者中的 2 期单药治疗研究结果。

Fitusiran，Alnylam与赛诺菲合作的一种用于治疗A型和B型血友病的研究性RNAi治疗产品。在赛诺菲报告的研究数据中，显示Fitusiran能够在有或没有抑制剂的情况下显著减少了A型或B型血友病患者的出血。

其他管线包括，针对高血压控制不佳的Zilebesiran、针对痛风的ALN-XDH（Alnylam计划在2022年初启动临床）、针对阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的ALN-APP、针对SOD-1基因（包括 SOD-1特异性ASL）的ALN-SOD，以及针对青光眼的新项目。

同时，Alnylam公司还推出了GEMINI平台，能够实现使用单一化合物同时沉默两种基因，并揭示了该平台的第一个研究化合物GEMINI-CVR，其针对与心血管疾病有关的两个基因：ANGPTL3 和血管紧张素原 (AGT)。

此外，Alnylam公司还确定了新的、全资的、肝脏表达的靶标“基因X”，与代谢综合征和内脏肥胖高度相关，可能在2023年提交IND申请。

参考资料：

1.http ://www.businesswire.com/news/home/20220210005090/en

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