血友病基因治疗进入上市倒计时，信念，天泽云泰位于赛道

近日（3月28日），血液制品龙头公司CSL Behring宣布欧洲药管局（EMA）已根据其加速评估程序，接受该公司用于治疗B型血友病的AAV基因疗法EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）的上市申请（MAA）。

etranacogene dezaparvovec

etranacogene（AMT-061，CSL222）是采用AAV5载体装载人FIX基因突变体（FIX-Padua），靶向转染肝细胞并表达hFIX的高活性突变体Padua hFIX。

这款被寄予厚望的产品已经获得了FDA的突破性疗法指定和EMA的PRIME（欧盟优先药物资格）资格，PRIME是EMA推出的一个快速审评项目，旨在加速医药短缺领域的重点药物的审评进程，因此才有了上文提到的加速。

此前这款产品由uniQure公司研发，2020年6月24日，uniQure以4.5亿美元的前期现金付款和价值16亿美元的里程碑付款和产品销售分成向全球最大的血液制品公司CSL Behring“出售”了这款药物。历经Glybera此前黯然退市在商业上的失败后，为该公司换取了巨额现金流。

同赛道的竞争对手

血友病ABC的区分是缺乏不同凝血因子，A缺乏促凝因子Ⅷ，而B缺乏凝血因子Ⅸ，C缺乏FXI，其中AB型为性染色体关联遗传，而C型为常染色体不完全隐性遗传，相对罕见。而在AB型之中A型最多约占85%而B型只占15%，尽管目前关于血友病的基因疗法主要集中在A型，但B型的竞争者绝不在少数。

从国外来看Spark/辉瑞合作的基因疗法fidanacogene elaparvovec（SPK-9001）在18年8月就已经进入了关键的III期临床，是这一领域的最大挑战者，Sangamo Therapeutics公司的SB-FIX以及Freeline公司的FLT180a也紧随其后。

从国内来看，信念，天泽云泰都是这一领域的有力竞争者。

去年5月国家药监局受理了信念医药子公司信致医药科技申报利用AAV基因治疗BBM-H901关于血友病B型的临床试验申请。

而就在今年1月，天泽云泰自研的AAV候选药物AAV8基因治疗VGB-R04也获得了CDE的临床试验申请受理。

市场影响

基因治疗对于传统凝血因子疗法必然会产生冲击，基因治疗的“一针管终身”与需要时常预防性输液的传统疗法相比具有显著优势。

如果EtranaDez能够顺利上市，那么例如赛诺菲治疗血友病的Alprolix（重组人凝血因子IX融合蛋白）可能受到冲击而销售额下滑。类似的产品还有诺和诺德的Rebinyn，CSL Behring该公司本身的Idelvion等等。当然，这也可以很好诠释uniQure为何要与CSL Behring达成商业合作协定，CSL Behring本身就兼具巨大的市场资源。

不过，值得一提的是，赛诺菲在这方面并非没有准备，在基因治疗领域呈现出井喷态势之时，赛诺菲也暗度陈仓，旗下Genzyme公司与Alnylam公司联手开发了一款可同时治疗血友病AB型的RNAi疗法fitusiran，并于19年8月获得CDE临床默示许可。

小编总结

此前Biomarin的血友病A型基因疗法valrox被FDA拒绝并要求提供更多数据，为血友病基因治疗打上了一个大大的问号，如果EtranaDez能够成功上市，相信能够为天泽云泰与信念等我国企业在AAV基因治疗血友病方面提供宝贵的经验和信心。

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