ASCO后的最大赢家，股价上涨162%

今年的ASCO落下帷幕，围绕着肿瘤治疗公布了众多重磅研究成果。但其中的最大“赢家”是一家名不见经传的小药企Effector，是一家专注于选择性转化调节剂小分子抗癌药物临床开发的药企。也正是其股价和市值的足够低，让其有了大幅上涨的空间。

自Effector在ASCO上公布数据以来，Effector的股价在两周内最高上涨了162%，截止发布已回落到140%左右的涨幅。

ASCO上的数据披露

在今年的ASCO上，Effector公布了其zotatifin 1/2期临床的最新数据。zotatifin是EIF4A选择性小分子抑制剂，它采用基于配体的计算方法与小分子晶体结构分析相结合设计而成，并且能够同时抑制几种关键肿瘤基因的表达。EIF4A是一种RNA螺旋酶，调节重要的肿瘤基因和肿瘤生存因子的表达。

在高难治性ER阳性转移性乳腺癌患者中的2期临床数据中，在接受zotatifin/ fulvestrant（ER拮抗剂）/abemaciclib（CDK4/6抑制剂）三联疗法治疗的患者中，26%的患者（19名）出现了部分缓解（PR）。此前所有患者接受了大量的预先治疗，接受了转移性疾病治疗的中位数为4线。其中5名达到PR的患者先前都接受过CDK4/6和ER拮抗剂治疗，都接受过一种或多种化疗。

而在fulvestrant /abemaciclib双联治疗中，仅仅只有6%的客观缓解率（ORR）。在安全性方面ZFA三联治疗总体耐受良好，有3例患者因不良事件(ae)而停药，绝大多数ae为1级或2级。Zotatifin展现出了令人鼓舞的安全性和有效性数据。

背后的更深含义

实际上，Effector的zotatifin变相拯救了在前线乳腺癌领域苦苦挣扎的CDK4/6抑制剂。

对于市场而言，将CDK4/6抑制剂用于晚期末线乳腺癌患者的治疗似乎已是一种“定式”，这种“定式”也限制住了CDK4/6抑制剂在乳腺癌的市场空间。

乳腺癌是一个庞大的市场，但只有早期乳腺癌才能称得上是其中的“大蓝海”。在每年新发病患者群体中，中早期患者数要比晚期患者数量多出40%，而且乳腺癌患者需要持续用药，早期患者的持续用药周期明显较长于晚期患者，也因此，获批早期乳腺癌适应症的市场会大得多。

目前全球已获批上市的、用于乳腺癌治疗的CDK4/6抑制剂有四款，为：礼来的 abemaciclib 、辉瑞的Ibrance、诺华的 Kispali、恒瑞的达尔西利。但这4款CDK4/6抑制剂均均只获批了末线乳腺癌治疗。

将CDK4/6抑制剂迈向前线并非没有药企努力过，但结果却不尽人意。此前辉瑞的两项3期CDK4/6临床试验于前线乳腺癌治疗的两项临床试验都宣告了失败，与安慰剂+来曲唑相比，CDK4/6抑制剂+来曲唑一线治疗未能延长患者生命。

而此次ASCO上zotatifin联用CDK4/6抑制剂和ER拮抗剂，能够将末线晚期乳腺癌患者的ORR提高到20%以上。而单独使用CDK4/6抑制剂在末线晚期乳腺癌患者的ORR也仅仅10%左右，这代表了被限制在末线乳腺癌治疗的CDK4/6抑制剂有机会向前线迈进。

Zotatifin在如此情形下搭上了似乎能够协同治疗的“马车”，机缘巧合之下，使得Effector这家小公司的股价开始疯狂上涨。不过，如今公布的数据仍然早期，未来zotatifin是否真的能够协同CDK4/6抑制剂还需要更多的临床试验来验证。

近期热门视频

更多精彩视频，尽在佰傲谷视频号，欢迎关注~

本周好文推荐

如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处

﹀

点亮在看，传递信息♥