40亿美元收购生物技术公司，拜耳建细胞与基因治疗平台

PART 01

建立细胞和基因治疗平台

图片来源：拜耳官网

即使是在新冠病毒大流行中，德国制药巨头拜耳也在积极推进其基因和细胞疗法的发展。在收购了美国基因治疗专家AskBio之后，这家总部位于勒沃库森的德国集团现在在制药部门内建立了一个独立的细胞和基因治疗(C＆GT)平台，目的是扩大自己在该领域“日益领先的地位”，并且支持其不断增长的先进治疗药物产品线。

拜耳制药部门的负责人Stefan Oelrich解释说，这是该业务领域“深刻彻底的转型步骤”。他表示，这对于拜耳而言是非常重要的时刻。细胞和基因疗法已成为医疗保健领域最具创新性的方法之一。“我们的目标是站在科学革命的最前沿。”

据拜耳称，该集团在基因和细胞疗法领域的开发项目组合目前包括5个处于开发的后期阶段的项目和超过15个临床前项目。从战略上讲，基因治疗平台的重点是干细胞疗法（着重于诱导性多能干细胞“iPSC”），基因扩增技术（其中缺陷基因可通过转移其他基因来补偿），以及基因编辑和同种异体干细胞疗法。

前勃林格殷格翰以及赛诺菲的高层Wolfram Carius现已被任命为拜耳新成立的细胞和基因治疗平台的负责人。长期以来，他一直在制药公司负责生物技术生产。Carius在一份声明中表示，该平台“对于从根本上加速创新，并确保将其转化为无时间等待的患者的切实疗法至关重要”。

PART 02

通过两笔收购在该领域持续发力

图片来源：AskBio官网

拜耳于2019年完全收购了美国私营生物技术公司BlueRock Therapeutics，该公司专注于利用专有的诱导性多能干细胞平台开发神经病学、心脏病学和免疫学领域的工程细胞疗法。

此次收购是迈向细胞治疗领域领先地位的重要里程碑，拜耳将加强对具有突破性创新潜力技术的投资，根据这一战略，拜耳决定基于BlueRock Therapeutics行业领先的诱导性多能干细胞技术平台建立自己的细胞治疗产品线。这标志着拜尔在细胞治疗领域迈出了第一步，未来将努力为目前仍未得到满足的医疗需求提供新的治疗选择。该集团的战略旨在：在目前开发计划的基础上，每年再补充三个处于临床阶段的开发项目。

今年10月底，拜耳同意以高达40亿美元的价格收购美国生物技术公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)。该公司专注于研究、开发和生产不同治疗领域的基因疗法，其开发组合包括用于治疗神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢性疾病的临床前和临床阶段候选药物。

交易完成后，拜耳将获得AskBio基因治疗平台广泛的专利技术组合，为腺相关病毒(AAV)治疗领域的未来合作奠定了基础。此次收购也是对拜耳2019年收购BlueRock Therapeutics的补充，标志着拜耳在细胞和基因治疗领域的扩张中迈出了决定性的一步。收购金额的一半已在12月1日交易完成时支付，其余金额将在特定开发项目成功后支付。

值得注意的是，AskBio拥有一个合同研发生产组织(CDMO) Viralgen（与Columbus Venture Partners合资建立），专门从事AAV基因疗法的生产。由于有限的制造能力一直是基因疗法快速发展的障碍，因此收购CDMO可以帮助拜耳消除对其计划进度的限制。

PART 03

大型制药企业的多笔重大收购

图片来源：BlueRock Therapeutics官网

近年来，基因治疗技术获得了许多批准，已进入医疗实践。近期，许多其他大型制药公司也在该领域进行了重大收购：

瑞士制药巨头诺华公司以87亿美元的价格收购了美国基因治疗公司Avexis，后者开发了针对遗传性疾病脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma。

罗氏在去年年底以43亿美元收购了美国公司Spark Therapeutics，该公司致力于开发和销售治疗遗传性疾病的基因疗法，包括失明、血友病、溶酶体贮积病和神经退行性疾病。其基因疗法Luxturna适用于经证实为双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良的患者，已经获得了美国FDA和欧盟委员会的批准。

吉利德以近120亿美元的价格吞并了生物技术公司Kite Pharmaceuticals，美国FDA在交易完成两个月后批准了Kite的药物Yescarta，这也是第二个获批的CAR-T疗法，用于双重或多重全身治疗系统之后的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的治疗。

但拜耳与上述制药巨头不同，该德国集团没有将BlueRock和AskBio整合进自己的业务部门，而是选择允许这两家企业作为独立公司运营，以维护其文化。但是，拜耳还希望使这些公司实现作为大型集团的一份子所能带来的收益。通过两次收购，拜耳正在逐步加码基因和细胞治疗领域，这一新兴领域正处于蓬勃发展的阶段，期待拜耳能够为更多患者带来福音。

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