突破！脐带血干细胞治疗先天性心脏病临床研究启动

成体干细胞国家地方实验室 2022-12-21

近期，梅奥诊所（Mayo clinic）与洛杉矶儿童医院（CHLA）心脏研究所等机构联合开展了一项临床试验，使用脐带血干细胞帮助患儿治疗一种名为左心发育不良综合征（HLHS）的先天性心脏病，有望为该病探索出一种革命性的治疗方法。

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左心发育不良综合征（HLHS）是一种罕见的先天性心血管畸形，左侧的心脏严重发育不良，主要累及左心室、主动脉、主动脉瓣或二尖瓣。

图片来源：维基百科

HLHS发病率约为16/10万活产婴儿，占先天性心血管畸形的1.4%左右。

美国每年大约有1000名儿童患有这种疾病，不通过手术矫正的话会导致死亡。患儿需要在3岁内做三次手术重建心脏血运，让右心室成为主要泵血腔室。

健康人类的心脏是一块带有两个“泵”的肌肉，这两个在我们有生之年永不停息的泵就是我们的左心室和右心室。

右心室通常将缺氧的血液从心脏输送到肺部。左心房从肺部接收含氧血液，然后左心室将其输送至全身。当左侧心脏发育不良时，血供将受到影响。手术治疗的方式是让右心室接替左心室向全身输送含氧血液的职责。

但是，健康心脏的左心室肌肉很厚，而右心室较薄，使它不太容易承担向全身供血的工作。因此，随着时间的推移，患儿到了青春期后就开始出现心肺功能恶化的迹象。

科学家希望通过向HLHS患儿右心室注射干细胞，增加这个区域的肌肉，使其能够更好的完成“双重任务”。

梅奥诊所创立于1863年，是美国最大的医疗机构之一，早期就以心脏科著称于世。梅奥诊所发起的HLHS研究联盟计划在一项I 期临床试验中招募20位HLHS患儿，CHLA是指定的医疗机构之一。

这项研究将检验新生儿脐带血中的干细胞能否刺激新生心肌生长，从而延缓甚至阻止HLHS患者的心力衰竭。

Jasmine Garcia是这项研究的第一批参与者之一。当她于2017年12月出生时被确诊患有HLHS，研究人员收集了她的脐带血，从中获得了他们希望用来加固心脏的干细胞。

Jasmine的妈妈说：“我相信这是女儿和她未来的第二次机会。

Jasmine Garcia

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手术步骤

心胸外科医生Ram Kumar Subramanyan 医学博士是这项研究的负责人，他说：”我们已经非常擅长通过手术治疗HLHS患儿，现在我们的目标是为他们探索革命性的治疗方式。”

Cel G 整理

Cel Z 校对

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