里程碑│脐带血扩增技术临床试验完成受试者入组

2018年6月26日星期二，加拿大科学家Anne Mariner和Guy Sauvageau在蒙特利尔大学的研究中心交流。

Anne Mariner博士和Guy Sauvageau博士共同发现了用于治疗癌症患者的新分子技术，可以帮助扩增脐带血中的造血干细胞数量。研究人员表示，他们已准备好进入下一阶段，证明该项技术可以实实在在的挽救生命。

上周，验证这项技术的临床试验已经完成了最后一名受试者的入组治疗。

造血干细胞可以帮助严重血癌（包括急性白血病）患者重建造血功能。从新生儿脐带血中提取的干细胞通常容易移植到成人体内，因为该干细胞更容易与受体匹配，具有较少的并发症。而脐带血干细胞的数量一直是血液科专家关注的一个焦点。

蒙特利尔Maisonneuve-Rosemont医院负责该试验的血液学专家Sandra Cohen说道：“你无法再对婴儿（脐带血供者）说‘我还想要更多的干细胞’”。

不过，研究人员已经找到了一种方法，能在七天内将单位体积的脐带血干细胞增加35倍。这种脐带血扩增技术目前正在进行I/II期临床试验。

虽然试验参与者还需要进行三年的观察，但研究人员表示，目前的研究成果已经让他们深受鼓舞。研究结果表明这些细胞能够增殖，而且与常规脐带血移植相比，通常增殖速度更快。

Cohen博士说：“这技术看起来很有前途，但我们需要更多的患者和更长时间的随访来证实。”

接受扩增型脐带血移植的患者12个月后的总生存率目前为75％，而常规脐带血移植的生存率为60％。Cohen博士及其合作者现在希望针对高危白血病患者开展二次临床试验，以提高这些患者的生存几率。

该技术基于名为UM171的小分子，该小分子由蒙特利尔大学Guy Sauvageau和Mariner所发现。

该分子与细胞结合，使新生血液细胞免于分化，保持干细胞活性并继续增殖，直至从实验室培养基中提取它们。在将它们输入患者体内后，干细胞植入成功后可以生成恢复健康血液所需的所有细胞类型。

2018年6月26日星期二，Mariner博士在其蒙特利尔大学的研究实验室工作。

根据Mariner博士的说法，该方法的另一个优点是：用于扩增脐带血的化合物不直接用于患者，这意味着只需更少的步骤就能显示其疗效和安全性。

如果一切顺利，该方法可以极大地增加与患者匹配的脐带血数量。

目前，Marinier博士、Sauvageau博士已与不列颠哥伦比亚大学干细胞生物工程研究员Peter Zandstra博士一起创建了ExCellThera公司，致力于将该技术推向全球市场，同其它脐带血扩增技术展开竞争。

负责监管渥太华国家公共脐带血库的Heidi Elmoazzen说，每一天都有数百名加拿大人正在寻找造血干细胞匹配的供体。在这个国家，由于人口种族多样化，这个问题变得更加复杂，降低了找到一个良好匹配成人供体的机会。

Elmoazzen博士非常看好这项新技术的前景， 她表示：“我们的技术使患者有更多机会接受移植手术。如果最终患者都能负担得起、能用到这项新技术，那么它将有可能颠覆脐带血行业。”

-END-

欢迎关注

成体干细胞国家地方实验室

---

www.theglobeandmail.com/canada/article-canadian-cord-blood-procedure-passes-key-milestone-in-cancer-trial/