莎拉的故事│自体脐带血减轻自闭症患儿症状

文：Cel G  校：Cel Z

2010年，Anna和她的丈夫决定将他们儿子Ryan的脐带血保存在新英格兰脐带血库（NECBB）。两年后，他们也保存了女儿Sarah的脐带血。

不幸的是，Sarah在3岁时被诊断为自闭症。

不过，Anna很快就想到了使用脐带血干细胞治疗自闭症的可能性，她加入了脸书群组，在互联网上了解干细胞治疗自闭症的各项研究进展，为Sarah寻找适合的治疗方法。

一年后，杜克大学开展的一项自体脐带血治疗自闭症的临床试验进入了Anna的视野，她联系到杜克大学，希望能让女儿参加这项临床试验。

2016年6月，Sarah被杜克大学纳入临床试验，母女俩满怀希望前往北卡罗来纳州。随后，在NECBB的协调下，Sarah的脐带血被安全及时运抵，她终于可以使用自己的脐带血干细胞治疗自闭症。

Sarah第一阶段的治疗于2017年2月完成，家人感觉Sarah没有任何变化。她的语言技能还是低于同龄人，她的绘画只是纸上简单的线条，她在社交方面也仍然有些笨拙。

由于这项临床试验是随机双盲对照交叉设计，受试者可能会在第一阶段接受干细胞治疗，在第二阶段接受安慰剂，或者刚好相反。所以我们并不能确定Sarah的第一次治疗接受的是脐带血干细胞还是安慰剂。

根据Sarah的表现，Anna推测可能是安慰剂。因为，Sarah在第二阶段治疗后发生了戏剧性的改善。

在不到一年的时间里，Sarah的语言从两到三个单词组成的短句发展为16个单词组成的长句，她在纸上的涂鸦也变成了精致的花朵图像。此外，她发脾气的次数急剧下降，社交能力评估显示她“非常出色”。

Sarah仍然处在学前个人教育计划（IEP）中，但她的母亲认为一切都变好了。

“虽然仍有一些障碍和发育迟缓，但Sarah各方面都有所改善。”Anna指出，女儿取得的进步让他们感到振奋。

Sarah的故事并未结束。

哥哥Ryan与她是HLA半相合，因此Ryan的脐带血干细胞也可用于延续她的治疗。今年5月，Anna为Sarah在杜克大学的一项扩大应用范围的临床试验中完成了注册，这项临床试验允许使用患者兄弟姐妹储存的脐带血干细胞。

“我们应该立即停止将这些干细胞（脐带血）当做医疗废物扔掉，它们是宝藏。我将孩子的脐带血储存下来，作为他们的一种保障。我压根不希望会需要用到这些干细胞。通过自体脐血库，我们有自己的干细胞供我们自己使用。现在，我很高兴我们做的这个决定（储存脐带血）。“Anna说。

Anna对于不久的将来会出现间充质干细胞（MSCs）治疗自闭症的临床试验感到乐观。MSC不仅是可以自我复制的种子细胞，而且还可以分化成许多不同的细胞类型。有了这种特质，它们有朝一日可以修复或替代各种各样的组织，如骨骼，软骨，神经细胞，肌肉细胞等。MSC可以在脐带组织和牙髓中找到。

Anna说，她真希望当初在保存Sarah脐带血的同时，也保存了脐带（间充质干细胞）。此外，NECBB的附属公司National Dental Pulp Laboratory，Inc.（NDPL）处理和储存从牙齿中提取的牙髓干细胞。

Anna补充说，“我对治疗的潜力感到兴奋。我希望FDA能够尽快打开这项治疗的大门。治疗是安全的，所以我们应该让人们从中受益。“

NECBB已将兄妹的标本运往杜克大学，以便给Sarah提供进一步的治疗。Anna希望这能帮助Sarah在与自闭症的斗争中坚持下去。

现在的Sarah已经是一名5岁半的女孩。她在学校里茁壮成长，与朋友一起享受生活。

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