首次证明：单份扩增脐带血可独立移植 | Nicord 临床试验结果披露

一项新的研究表明，体外培养及扩增后的脐带血干细胞在成人恶性血液病患者的骨髓移植中的应用是安全的，而且造血功能恢复加快。

以色列的Gamida Cell公司的在研新药NiCord已完成Ⅰ/Ⅱ期临床试验，这将推动脐带血在成人恶性血液病患者中的应用。

这项试验由杜克癌症研究所Mitchell Horwitz教授牵头，同时在欧洲、美洲及亚洲的11个临床试验中心进行，研究结果在12月4日在线发表于《临床肿瘤学杂志》(journal of Clinical Oncology)。

脐带血已被科学家证明是干细胞的丰富来源，通常用于儿童造血干细胞移植，在欧美较少用于成人。「注：亚洲和欧洲的血液病专家在这一领域存在分歧，亚洲更关注脐带血移植技术的改进，而欧洲更看重双份移植及脐带血扩增技术」

Gamida Cell公司是使用扩增脐带血干细胞治疗血液恶性疾病的领跑者，其核心产品Nicord是通过在细胞培养液中加入烟酰胺来保持体外培养脐带血干细胞的稳定性。NiCord已经获得FDA（美国食品药品管理局）的突破性治疗药物认定，并被FDA和EMA（欧洲药品管理局）认定为孤儿药。

脐带血扩增前后细胞含量

Mitchell Horwitz说：“虽然脐带血移植技术已经使用了30年，但脐带血扩增技术的发展仍然为拓展脐带血在成人患者中的应用前景提供了一个契机。这项研究表明，每一份脐带血扩增产品都可以安全地交付给世界各地的患者。”

在这项研究中，Horwitz和他的同事分析了36名接受NiCord脐带血移植的成人恶性血液病患者实验结果。这组患者与CIBMT（国际血液和骨髓移植研究数据库）列出的一组接受普通脐带血移植（未扩增干细胞)的患者进行了比较。

研究结果显示，94%接受NiCord的患者在6周内植入成功，只有2例患者因病毒感染发生继发性移植物衰竭。

造血功能恢复（A：中性粒细胞，B：血小板）

在NiCord组中，血细胞计数恢复明显要快的多，这是患者抗感染能力的一个重要标志。这些患者的中性粒细胞恢复的中位时间为11.5天，血小板恢复中位时间是34天，而接受普通脐带血移植的患者分别为21天和46天。

因此，应用烟酰胺体外扩增脐带血干细胞，可使中性粒细胞恢复中位时间缩短9.5天（95％CI，7-12天），血小板恢复中位时间缩短12天（95％CI，3-16.5天）。

Horwitz说:“与普通脐带血移植相比，血细胞技术恢复时间的缩短意味着移植过程安全性得到了显著的提高。当血细胞计数低时，患者容易受到感染。通过干细胞体外扩增技术将血细胞计数恢复时间缩短到11.5天，意味着我们大大缩短了患者易受感染的时间。”

免疫重建

而且，Nicord组不仅能明显更快植入，还能获得更好的免疫重建效果，减少住院时间、发生感染的可能性以及患者的相关花费。

本次研究首次证明，扩增的单份脐带血可作为独立移植物输注，并且能够提供强大而持久的造血功能。NiCord的III期试验正在进行，如果实验结果相同，Gamida Cell公司将计划寻求FDA对NiCord的批准。

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参考资料

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ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.18.00053