2021生物制药故事Top10

2021年12月29日，BioSpace发表文章，通过对今年最有价值的新闻的研究，总结了2021年的10个重要的生物制药故事。

1 COVID-19

毫不奇怪，排名第一的故事不是一个故事，而是很多很多故事，都是关于COVID-19的。尽管每个人都希望2021年能减少对这一流行病的关注，但它仍然主导了新闻。COVID-19的大新闻包括Pfizer-BioNTech和Moderna的疫苗推广，这实际上发生在2020年的最末端。Pfizer-BioNTech的疫苗在8月得到了美国FDA的全面批准，并获得了扩大年龄组和加强注射的授权。

不幸的是，当我们似乎对这一流行病有了把握时，6月出现了Delta变体，并最终成为全世界的主导菌株。现在，在今年年底，人们对高传染性的Omicron变体和似乎是第四种病毒的担忧正在激增。不过也有新的希望。因为12月1日，美国FDA授权Merck的molnupiravir，一种口服抗病毒药物，似乎对治疗COVID-19有一定的效果。Pfizer也为自己的抗病毒药物Paxlovid寻求了紧急使用授权（EUA）。与安慰剂相比，在没有住院治疗的高危成人中，Paxlovid已被证明可将住院死亡的风险降低89%。而这些仅仅是国内关于COVID-19的一些热门报道。

2 COVID-19的错误信息

可悲的是，今年关于COVID-19的报道， 错误信息大流行（如WHO所说）。美国国立卫生研究院（NIH）院长Francis Collins博士指出，科学家和公共卫生官员低估了错误信息将如何破坏疫苗的"惊人成就"。"死亡仍在继续......其中大部分人没有接种疫苗，大部分没有接种疫苗的人是因为某个地方有人给他们提供了绝对错误和危险的信息"。

例如认为疫苗会导致月经改变或不孕，或将ivermectin作为万能药。而在5月，美国FDA发表了一份对CytoDyn的不寻常的公开责备，指责该公司歪曲了其作为COVID-19治疗方法的leronlimab的临床试验结果。

3 Biogen的Aduhelm

6月，FDA批准了Biogen的Aduhelm（aducanumab），这是近20年来第一个被批准用于治疗阿尔茨海默症的药物。在批准之前，它是有争议的，但在批准之后变得更加有争议。美国FDA的周围和中枢神经系统药物咨询委员会的成员投票反对推荐该药，3名成员因批准该药而辞职。卫生与公众服务部监察长办公室和众议院对批准过程进行了调查，而且该药物在市场上的发展非常缓慢。

4 基因治疗的挫折

尽管基因疗法是当今生物制药领域的最前沿，许多基因疗法有望在未来几年内获得批准，但2021年该领域出现了一些挫折。这些挫折包括BioMarin Pharmaceuticals的BMN 307 Phearless I/II期临床试验被搁置，因为临床前安全数据发现实验动物有肝脏肿瘤。Rocket Pharmaceuticals的基因治疗Danon疾病的临床搁置，最终在8月被取消。Novartis于2019年进行的OAV-101腹腔内临床试验的部分搁置于8月被解除。Bluebird Bio的elivaldogene autotemcel基因疗法治疗脑肾上腺白质营养不良症（CALD）的临床搁置，等等。

5 Merck收购了Acceleron

这一年的收购，其中最大的一次是Merck以115亿美元收购Acceleron，该收购于11月结束。有传言说Novartis可能会出售其仿制药部门Sandoz，但到目前为止，这方面的消息还没有得到证实。其他重要的交易包括Jazz Pharmaceuticals以72亿美元收购GW Pharmaceuticals，Sanofi以32亿美元收购Translate bio，以及Horizon Therapeutics以30.5亿美元收购Viela Bio。

6 Bluebird bio的分拆

1月，基因治疗领域的宠儿Bluebird bio宣布计划分拆其肿瘤业务，并继续专注于严重的遗传疾病。Bluebird的Nick Leschly将领导肿瘤学公司，同时继续担任Bluebird bio的执行主席。Andrew Obenshain接任Bluebird Bio的首席执行官。

一项战略审查导致了分拆这两项业务的决定。Leschly 指出："具体而言，我们相信现在是加倍努力开展各自业务的正确时机，这让为我们所服务的患者提供变革性基因和细胞疗法的持续创新、开发和部署，得以充分实现和优化。"

7 美国FDA严厉打击加速审批

加速审批是指美国FDA根据生物标志物证据，而不是临床效益来批准一种药物，然后要求公司进行批准后的临床研究，以确定药物是否真正改善了病人的健康。3月份，FDA似乎对这些审批越来越严厉。4月份，据报道，该机构将审查在该途径下批准的用于特定癌症的药品，特别是Merck的Keytruda（pembrolizumab）、Bristol Myers Squibb的Opdivo（nivolumab）和Roche的Tecentriq（atezolizumab），所有的检查点抑制剂。

8 COVID-19的起源

与更多关于COVID-19的传统生物制药故事不同，今年标志着情报机构、研究人员和记者对COVID-19的起源进行了挖掘。它主要分为两个阵营：自然产生于动物，可能是蝙蝠，然后转移到人类身上；以及人为的实验室泄漏。而目前的证据似乎在"湿货市场"和"实验室泄漏"的理论之间各占一半。

9 几个SPACs

特殊目的收购公司（SPACs）是在IPO中筹集资金的空壳公司，然后将这些资金放入一个信托基金，直到他们与一家私人公司合并，使其上市。这是今年异常常见的做法，包括Roivant Sciences与Montes Archimedes Acquisition Corp（MAAC）合并，Aerami Therapeutics Holdings和FoxWayne Enterprises Acquisition，Blade Therapeutics和SPRIM Global Investments附属生物技术收购公司，Science 37和LifeSci Acquisition II Corp。其他包括23andMe和Virgin Group，Tango Therapeutics和BCTG Acquisition Corp，EQRx和CM Life Sciences III，Nautilus Biotechnology和SPAC Arya Sciences Acquisition III以及其他许多公司。

10 病毒突变

冒着抛出另一个与COVID-19有关的话题的风险，科学界和公众从未对病毒变异给予如此多的关注。人们不禁要问，在今年之前，普通公众是否曾关注过病毒突变。尽管可能值得深思的是，媒体对新变种的一些关注是否过度（例如Delta-plus），但毫无疑问，有关SARS-CoV-2新变种的故事，从Alpha（B.1.1.7）到Delta、Delta-plus和新的Omicron变种都引起了媒体和公众的关注。

参考资料

https://www.biospace.com/article/the-biggest-biopharma-stories-of-2021/

--------- End ---------

感兴趣的读者，可以添加小邦微信（zhiyaobang2020）加入读者实名讨论微信群。添加时请主动注明姓名-企业-职位/岗位 或

姓名-学校-职务/研究方向。

- 历史文章推荐 -

【2021】