开发传统药物治疗老年痴呆有多难，干细胞治疗就有多迫切

美国时间2021年6月7日，美国FDA宣布Aducanumab（商品名为Aduhelm）获得加速/附条件批准上市，用于治疗阿尔茨海默病患者/阿尔茨海默病人群中特定患者（Alzheimer disease，AD）。

自2003年来，阿尔茨海默症领域没有任何新药获得批准，因此Aducanumab的审评过程吸引了业内多方人员的关注。

不过Aducanumab的上市之路可谓饱受争议。2020年8月，美国FDA受理Aducanumab的生物制剂上市许可申请，并授予其优先审评资格，但在2020年11月，FDA药物咨询委员会成员对该药物提出反对意见，原因是Aducanumab在两项设计相同的3期临床试验中获得了截然相反的试验结果，而且由于部分患者出现了淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）。

截图自JAMA

2021年3月，FDA外周和中枢神经系统（CNS）药物咨询委员会的3名成员在JAMA杂志发文再次表达了他们对该药物的反对意见。最后FDA不得不将该药的上市审批时间推迟到2021年的6月7日。

在美国市场：Biogen的Aducanumab的定价为每次注射4312美元（以平均体重74kg计），每年治疗成本高达5.6万美元。

在此之前，中国附条件上市的治疗阿尔茨海默的971，虽然开发了20多年，其疗效也是饱受争议。971的价格（规格：150mg*14粒*3板）为895元，月费用为3580元。

由此可见开发一个老年痴呆的药（此处指传统化学、小分子或大分子药物）有多难，我们其实还是应该更多的关注阿尔茨海默的细胞疗法。

已有多项临床前和临床试验均证实利用干细胞治疗阿尔茨海默病具有安全性和可行性。

2020年7月6日，国际学术期刊《Advanced Science》在线发表了军事科学院军事医学研究所和华南干细胞与再生医学研究中心的最新研究成果“HGF介导临床级人脐带间充质干细胞改善功能恢复在衰老加速的阿尔茨海默氏病小鼠模型中”。研究证明：脐带间充质干细胞 (hUC-MSCs)具有修复损伤神经细胞的功能，能够通过HGF-cMet-AKT-GSK3β通路调节tau蛋白磷酸化，显著提高阿尔茨海默病模型动物的学习记忆和认知能力。

2018年3月初，韩国生物技术公司Nature Cell宣布，该公司旗下干细胞研究机构Biostar在美国已经开始开展一项名为“ASTROSTEM”的干细胞药物的I/II期临床试验，通过静脉注射相应干细胞10次（1亿细胞/次）的方式来治疗阿尔茨海默病，而这也是在干细胞疗法开发上的里程碑事件。

与此同时，该干细胞药物获批在日本福冈三一诊所（TrinityClinic Fukuoka）商业化使用。同年4月12日起，该诊所可开始使用干细胞药物治疗阿尔兹海默病，使之成为全球首个干细胞药物治疗阿尔茨海默病。

目前，在clinicaltrial.gov上共有23项利用干细胞治疗阿尔茨海默病的临床试验。众多的临床试验表明干细胞移植治疗阿尔兹海默症不仅能够调节脑内炎症性环境，而且促进神经再生和突触连接，有效改善病症。

类似阿尔茨海默这类退行性疾病，传统药物已经束手无策，干细胞的研究和发展对于人类健康和生命将会是一个颠覆性的变革。随着干细胞新药研发的发展，人类医学的发展也将进入全新的阶段——一些过去无计可施的疾病有望结束“病无所医”的临床困局。

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