首位被CAR-T治愈的女孩，已无癌生存10年无复发
她是世界上第一位接受 CAR-T 细胞治疗的白血病 (ALL) 患儿，如今，她体内癌细胞已经完全消失了10年，连前美国总统奥巴马都被她的抗癌经历震撼而亲自接见，她也成为这一史诗级疗法的代言人被载入史册。
世界上第一位被CAR-T“治愈”的幸运儿
2010 年，活泼健康的5 岁女孩艾米莉突然被诊断为白血病，当时的选择只有化疗。但不幸的是，经过2年的化疗后，还是无法控制疯狂进展的病情，当时骨髓移植似乎是唯一的希望，可她的情况已经严重到无法接受任何治疗。
医生遗憾的通知艾米莉的父母，他们已经无能为力了，并建议将艾米莉带回家，让她在家人的陪伴下结束病痛的折磨。
但是艾米莉的父母拒绝放弃治疗，他们开始四处寻找能够挽救艾米莉的方法，最终他们决定前往治疗儿童肿瘤最好的医院之一——费城儿童医院。
一切仿佛早有安排。
就在他们去医院前一天，费城儿童医院刚刚获得批准，在儿童复发/难治性 ALL 患者中开展CAR-T疗法的临床实验，而这个病的要死的小女孩仿佛注定被历史铭记。
CAR-T疗法当时并没有在儿童肿瘤中进行过多的尝试，只在三名成人中进行了临床实验，其中两人得到了快速和完全的缓解。而对于艾米莉来说，会不会起效，会不会更糟，一切都是未知的。
艾米莉的父母决定放手一搏，没有比即将失去心爱的女儿更糟的结果了。
2012 年 3 月 1 日，Emily开始在费城儿童医院接受CAR-T治疗。
医生先在她的脖子上放置了单采导管，她的T细胞被提取并送到实验室进行生物工程改造和扩增。期间艾米莉被隔离接受了大剂量的化疗，等待接受全新的CAR-T疗法。
4月初，艾米莉体内提取的那些被改造和扩增的T细胞，已经成为了既携带着识别肿瘤的“导航头”，又增强了杀伤肿瘤的“弹药库”的CAR-T细胞，被回输到已经奄奄一息的艾米莉体内，这些CAR-T细胞，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。
大家都以为Emily会像火中的凤凰一样从灰烬中重生。但大部分人不知道的是，Emily最初并没有像大家期待的那样涅槃重生，反而差点因为CAR-T疗法引起的最严重的副作用-细胞因子释放综合征 (CRS) 丧命。
艾米莉的血压下降到 53/29，体温上升到105°F，她的身体肿胀得面目全非，呼吸困难，医生说她随时可能死去。
就连June博士也说，Emily 活不过一夜，他希望Emily的父母停止所有ICU的干预，让Emily舒适的离去。
June博士认为这场免疫疗法革命因此结束，他甚至起草了相关的说明文件：“当试验中的第一位患者死亡时，是因为被称为细胞因子释放综合征的5级毒性。”所有的努力功亏一篑，一切也许要从零开始。
但幸运的是，大家都没有放弃最后一丝希望。
在最后时刻，费城儿童医院收到了艾米丽体内细胞因子的测试结果，尽管 Emily 有许多细胞因子异常，但最引人注目的异常白细胞介素6（IL-6），医生们决定尝试托珠单抗，这也是最后的一丝希望。
值得一提的是，如今，托珠单抗是 CRS 的标准治疗方法，也是 FDA 批准用于治疗该并发症的唯一药物。艾米丽的康复对整个CAR-T治疗领域来说都是意义重大的，她作为实验者为这项成功的疗法踏平了前进的道路。
奇迹就这样出现了，艾米莉终于安详地睡了一夜。
之后她开始迅速好转，23天后，令所有人惊喜的是，艾米莉的癌症已经完全消失，检测不到了。
如今，艾米莉已无癌十年，她的故事远远没有结束。正是因为在她身上的实验成功，才让CAR-T疗法顺利的向前探索，改变了现在癌症治疗的格局。全球数百家制药企业也在不断开发创新，推出效果更好的CAR-T产品造福人类。
关于CAR-T疗法
CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。
CAR-T疗法为全球癌症治疗带变革
2017.08
诺华于2017年率先推出了一种名为 Kymriah 的 CAR-T 疗法。这种针对 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的一次性治疗在三个月后显示出对无标准治疗无反应患者的 83% 缓解率！
2017.10
吉利德是第二家将 CAR-T 疗法 Yescarta 推向市场的公司。该疗法使 72% 的侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者获得缓解。
2020.07
第三款CAR-T疗法Tecartus获批用于复发性或难治性套细胞淋巴瘤。
2021.02
FDA 批准了第四款 CAR-T 细胞疗法Breyanzi ，用于治疗某些类型的非霍奇金淋巴瘤。
2021.03
FDA 批准了第五款，也是首款针对BCMA靶点的CAR-T疗法 Abecma，用于多发性骨髓瘤。
2021.06
国内首款CAR-T疗法，复兴凯特的阿基伦塞注射液上市，治疗复发难治性淋巴瘤。
2021.09
第二款CAR-T疗法，药名巨诺的瑞基奥伦塞注射液在美国成功上市，治疗复发难治性淋巴瘤。
2022.02
首款国产CAR-T疗法在CARVYKTI美国成功上市，治疗难治性骨髓瘤。