医生说她活不到三岁，但爱和干细胞撑起她的生命奇迹！

渐冻症，学名为"肌萎缩侧索硬化症"(ALS)，被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列的5大绝症之一。

这是一种渐进性的神经退行性疾病，它会影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。

ALS又被称为“渐冻症”，是因为患者就像被冰雪冻住一样，丧失任何行动能力。但这个过程极其残酷：患者不是迅速地失能，而是身体一部分、一部分地萎缩和无力——今天是腿，明天是手臂，后天到了手指，连控制眼球转动的微小肌肉也不例外，最后是呼吸衰竭。而且这一切都在患者神志清醒、思维清晰的情况下发生，他们清晰地逼视着自己逐渐死亡的全过程！从出现症状开始，患者的平均寿命在2-5年之间。

在中国大约有20万渐冻症患者，实际上可能更多。今天要向大家分享的，就是一位患有渐冻症的中国小女孩的感人故事。

01

“如果真只有几个月生命，

我就跟着孩子栽下去算了。”

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2004年，刘宣诺出生于河北衡水市武强县。不到三岁的时候，她就被确诊为“渐冻症”，当时医生告知家人，小宣诺的肌肉会逐渐萎缩，最后会连吞咽都变得困难，她的生命没有剩下多少了，活不过三岁。

这个结果对小宣诺奶奶张瑞欣的打击很大，“孩子确诊的时候我头脑一片空白，甚至想着干脆抱着孩子从楼上一起栽下去算了。”

02

“我的父亲和丈夫都是军人，

遇到问题不能软弱。”

但好在她并不甘心放弃，她让孩子的父母留在工作岗位上继续挣钱，自己办了提前退休，带着孙女四处求医。

求医的过程让人难熬——“有时候会等很久，从早等到晚，就为了让一位专家看看孩子，哪怕给我一片药、打一针也行。但是每次兴冲冲找到一家医院，结果都是三个字：没有治。”每次回忆，张瑞欣的泪水就止不住地流下来。

神经、肌肉、病毒……张瑞欣带着孩子几乎看遍了相关方面的专家，然而一次次的尝试带来的是一次次回到原点。

中医、西医、针灸……只要有一线希望奶奶就带刘宣诺去试试。功夫不负有心人，沈阳一家医院的干细胞移植治疗方案救了小宣诺，虽说还不能彻底治愈，却能延缓病情，让小宣诺继续活下去！

接下来的十余年，小宣诺每年暑假都做一次干细胞移植，原本可能活不过三岁的她，现在已经十八岁了！

03

“我为什么不让她过正常人的生活，

我就当她的腿。”

令人感动的是，为了让小宣诺可以过上一个正常孩子的生活，张瑞欣开始带着她上学。从3年级开始，她就陪着小宣诺住校，每天四五点起来做早餐，喂完早餐以后就陪着孙女上课，背着小宣诺上厕所，晚上还要给小宣诺翻身。

一整天下来，奶奶要弯二十多次的腰，要使三十多次的力。常年背着几十斤重的小宣诺，做过两次手术的奶奶，胳膊都已经伸不直了，并且手腕手肘的疼痛也经常发作。

这一背，就是十几年……

张瑞欣认为，读万卷书，还要行万里路！所以她还带着小宣诺去旅行开阔眼界。

小宣诺回忆起跟奶奶的旅行：“奶奶带我去了三峡，还有黄果树瀑布，还有神农架，就是那个有野人的地方”，脸上洋溢着藏不住的幸福，“奶奶想让我看看外面什么样，让我知道世界多美好！”

相对于学习成绩，张瑞欣更关注小宣诺的心理健康。“从她小时候我就鼓励她，每个人都有自己的长处和短板。你的短板是腿不好，但是你聪明，也挺漂亮，你和别人没有什么不同。”

相对于学习成绩，奶奶更关注小宣诺的心理健康。“从她小时候我就鼓励她，每个人都有自己的长处和短板。你的短板是腿不好，但是你聪明，也挺漂亮，你和别人没有什么不同。”

04“奶奶你带我飞，我会一直好好活着。”

奶奶乐观的精神影响了小宣诺的人生观。老师同学们是这样评价小宣诺的：“开朗”、“幽默”、“学霸”、“不服输”。你很难想象这些标签，都贴在一个连最基本的生活都不能自理的孩子身上。

小宣诺对抗疾病时的勇气让奶奶忘记了照顾孙女的累，而小宣诺面对死亡的乐观态度也让奶奶很欣慰。张瑞欣曾回忆起孙女这样对她说：“奶奶，虽然我身体残疾，但是器官还是好的。希望器官能捐献给善良的人，让他们替我继续活着！”

祖孙俩的事迹，吸引了中央电视台、中国青年报、河北电视台等多家国家、省级媒体，争相对祖孙俩进行报道。央视《中国少年说》栏目还特别邀请二人，面对全国的电视观众，讲述了她们不惧病魔，微笑面对苦难，乐观面对生活的感人故事。2020年11月14日晚上7时，节目在央视少儿频道播出，“奶奶妈妈”的事迹传遍大江南北，感动了无数人。

05干细胞治疗，延续生命的奇迹

干细胞疗法为小宣诺渐冻症的治疗带来了希望，让她的生命得以延续，也让奶奶的爱获得最好的回报！

在过去，由于尚无有效药物，大约80%的患者会在发病后5年内死亡。

但随着再生医学的发展，干细胞被治疗渐冻症被寄予厚望，未来，干细胞很可能成为延缓和阻止ALS进展的主要选择，这为全球的渐冻症患者带来了福音和希望！

干细胞是一类具有多分化潜能细胞，具有多向分化、免疫调节和再生修复等功能。目前相关的基础研究和临床研究，均发现干细胞移植治疗渐冻症是安全有效的。

干细胞修复渐冻症的基础研究

• 分化：干细胞是一类具有多分化潜能的原始细胞群体，它可分化为运动神经元样细胞，替换退化或死亡的神经元。
• 分泌：干细胞能分泌6种不同的神经营养因子（NTF）促进病变运动神经元的存活，修复受损的运动神经元。
• 免疫：ALS患者往往具有神经炎症。有科学家将干细胞与ALS患者外周血单核细胞共培养，发现干细可发挥免疫调节功能，减少炎症反应。

通过临床观察治疗后，发现患者的主要改善有 

• 肌肉力量的增加；
  
• 四肢肌张力下降；
• 肌束震颤次数明显减少；
• 言语及吞咽功能明显好转。

在药物开发方面，进展较快的是美国BrainStorm Cell Therapeutics公司治疗渐冻症的干细胞药物NurOwn，该药已经到了临床III期，一旦通过，就能上市。

这是一款自体干细胞疗法，源自于患者自身间充质干细胞，在体外采用分化培养后，诱导定向分化为可使之分泌神经营养因子的干细胞，再回输到患者体内。

这种神经营养因子是胚胎、新生儿和成人神经元的有效存活因子，将多个神经营养因子递送到患者受损神经元的直接环境中，有望提高患者的存活率，从而减缓疾病的进展，减轻症状。

这款干细胞疗法正在美国六大顶级医疗中心开展III期临床试验

另外还有以色列生物制药公司 Kadimastem 研发的AstroRx，这款源自于胚胎干细胞的治疗产品也进入了人体临床试验阶段。

我们衷心希望攻克“渐冻症”的那一天，不会太遥远。

来源：细胞生态圈

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