地中海贫血患者新希望，中国首个β-地贫创新药物纳入医保
春节前夕，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》(“以下简称《国家医保目录》”)公布，全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽(通用名“注射用罗特西普”)纳入医保目录，用于β-地中海贫血(“β-地贫”)成人患者治疗。作为十余年来首个针对β-地贫无效造血的创新型药物，利布洛泽有望减少β-地贫患者的临床用血量，降低患者铁过载，提高患者生存质量。此次利布洛泽被纳入医保，将更好地满足患者的长期治疗需求，减轻患者及其家庭的经济压力。
广西是地贫高发地区，我们特此采访了广西医科大学第一附属医院血液科赖永榕教授，就地贫防治、创新药纳入医保为患者带来的获益等话题进行深度探讨。
传统治疗方式未能满足患者需求
患者面临多重挑战
地贫是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，临床上以α和β-地贫最为常见。据赖永榕教授介绍，地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病，根据病情严重程度，地贫有不同的分型，比如轻型、中间型、重型。现存的重型地贫患者多为β-地贫。
我国南方特别是两广地区是地贫的高发地区，在我国中间型、重型地贫（包括α-地贫）患者约有30万人，广东和广西两地的地贫患者占了很大一部分。
“地中海贫血疾病是可防可治的，但是还存在许多临床上未被满足的治疗需求。” 赖永榕教授称，重型成人患者往往在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，部分患者由于种种原因无法完成规范化治疗，加上血源紧张、长期输血导致“铁过载”等问题，导致并发症的发生和预期寿命的减少。
造血干细胞移植是目前唯一可治愈地贫的手段，但同时存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题。患者亟须创新治疗方案。
创新治疗药物
为地中海贫血患者提供治疗新选择
令人欣慰的是，经过各方努力，作为十余年来首个针对β-地贫无效造血的创新治疗药物，全球首款红细胞成熟剂罗特西普于去年在国内获批上市，有效填补了创新治疗领域的空白，为患者提供了对抗疾病的有力武器。
不同于传统输血及祛铁治疗，罗特西普通过促进晚期红细胞成熟，有效降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，同时显著降低患者血清铁蛋白，有望减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。目前，罗特西普已获中华医学会血液学分会和国际地贫联盟（TIF）的双重推荐，分别被纳入《中国输血依赖型β地中海贫血诊断与治疗指南（2022版）》（1A类推荐）和《2021输血依赖型地中海贫血管理指南》，成为该治疗领域的全新标准治疗。
创新药物纳入医保
“用得上”和“用得起”同步可及
赖永榕教授表示，在临床治疗中，实现“用得上”和“用得起”同步可及才能最大化让患者获益。一个重型的地贫患者是会给一个家庭带来极大的经济负担的，国家的医保政策应该覆盖。
“地贫创新治疗药物纳入医保之后，相信可以帮助患者家庭解决极大的经济问题，能更好地满足患者长期治疗的需求，给患者带来更多的希望。更为关键的是，地中海贫血是一个对社会影响很大、严重制约社会和谐的疾病，血源紧张的问题在全国多地不少见，如果不解决地中海贫血的输血依赖问题，那么很可能导致其他疾病患者用血困难。此次罗特西普纳入医保，也为缓解社会血源紧张、改善患者生存质量、节约关键医疗资源带来积极意义，彰显了创新药物为患者及社会带来的临床和社会价值。”
新版医保目录预计于2023年3月1日起实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。期待全国各地，特别是地贫高发地区能尽快推进政策的落地，更好地满足患者的长期治疗需求，帮助更多β-地贫成人患者获益于创新治疗。
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