植物源重组人血清白蛋白最新临床试验结果发布

人血白蛋白是一种药用血液制品，临床广泛应用于多种疾病的治疗，需求量大。血液制品存在病原体传播风险，且来源受限，不能满足临床需求。基因重组技术是人血白蛋白药物研发的重要方向。

白蛋白是人血浆中的主要蛋白质，具有维持血浆胶体渗透压、扩充并维持血容量、物质在血液中的转运、自由基清除和抗氧化作用、参与血小板聚集过程和维护血管通透性、参与细胞内信号传导及营养供给和免疫调节等多种生理功能。从20世纪40年代开始，人血白蛋白作为临床急救的一种特殊药品应用于临床，目前已经广泛应用于多种疾病导致的低白蛋白血症的补充以及其它多种疾病的治疗。

目前，临床使用的人血白蛋白药物均来自人类血浆的分离提取，存在资源短缺和病原体的传播风险。自上世纪80年代以来，国际上试图采用基因工程技术生产重组人血白蛋白，但在技术上一直没有突破，主要原因是人血白蛋白临床使用剂量高、用量大，对安全性、成本、规模化生产和环保要求高，成为国际上一直没有攻克的技术难题。

我国从“十二五”开始把重组人血白蛋白项目纳入新药创制重大专项，将重组人血白蛋白列为“培育重大品种，解决重大问题，满足重大需求”的生物药 “三重”品种给予持续滚动支持。我国生物医药创新企业禾元生物研发的植物源重组人血白蛋白项目于2013年和2018年均被列入新药创制重大科技项目和转基因科技重大专项，新药创制重大专项专家组评价“该技术是一项原始创新技术，具有广泛的应用前景，为医药生产开辟了一条新途径”。

禾元生物利用基因重组技术，实现在水稻胚乳中表达重组人血白蛋白。该创新药物植物源重组人血白蛋白产品已先后在美国完成健康受试者的I期临床试验和在失代偿肝硬化腹水患者中治疗低白蛋白血症的II期临床研究。从最近中国医药创新促进会举办的“第七届中国医药创新与投资大会”上该项研究人员发布的信息，这项II期临床研究结果显示其疗效不劣于人类血浆提取的人血清白蛋白，且安全性、耐受性良好。

如果这项拥有我国自主知识产权的创新药物完成临床研究成功上市，将为人血白蛋白的生产与供应提供新的来源，从源头上解决血液制品资源短缺难题、消除血液制品病原体传播风险，必将颠覆性改变现有血液制品的生产途径，为人类健康提供“绿色、安全、可及、充足”的生物医药产品。