十年磨一剑 | 大连干细胞与精准医学创新研究院落成

0411，是大连的区号。

0411，更是大连医科大学附属第一医院在我国，乃至世界范围内打出的响亮名号。

从2008年10月，中英再生医学应用研究中心的创建；到2016年10月31日，首批通过前国家卫计委与食药监总局联合备案的30家干细胞临床研究机构；再到特意选择2017年4月11日，启动我国唯一“神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”项目——0411大连行动，如今，历经十年砥砺前行，大连医科大学附属第一医院早已成为中国干细胞临床研究实至名归的领跑者。

经过一年紧锣密鼓地建设及各方通力配合，12月28日，高新区与大连医科大学附属第一医院联合建立的大连干细胞与精准医学创新研究院现已基本完工，具备启用条件。研究院召开了首届理事会成立大会，并举行研究院落地项目签约仪式。未来，研究院将作为集干细胞采集和存储、干细胞技术及产品研发的区域中心，促进大连在新型干细胞产业的新突破，形成“干细胞存储-研发-应用”的完整产业链，为构建干细胞精准医学产业创新网络，实现优势资源的最佳整合提供良好的范本与保障。

大连干细胞与精准医学研究院

十年砥砺前行

规范开展终结果

在研究院一楼大厅，有一面雪白的墙，上面记录了大医一院干细胞临床研究走过的风雨历程。

刘晶教授站在墙前，望着10年的时间轴，眼中有欣喜，有骄傲，更有坚定。

她如数家珍般地道来：

2007年，时年已经37岁的刘晶教授赴英国牛津大学做博士后，其间，她把干细胞和神经损伤修复联系在一起，主要开展干细胞技术。

2008年，大医一院创建中英再生医学应用研究中心。

2009年，刘晶教授结束在牛津大学的博士后工作回到大医一院。当年年底，参照国内外标准，自主设计建设分区独立、满足临床最高标准的一站式组合平台，以最短的距离实现复合功能干细胞临床研究平台。

2010年，组建东北唯一科技部“干细胞移植与再生医学”国际科技合作基地。

2011年1月，Elsevier出版一套生物工程领域英文工具书（Comprehensive Biotechnology，2011），第一次载入干细胞临床平台的设计。因大医一院此前设计并建成了这个不同分区临床最高标准的一站式组合平台，该设计方案被作为新理念，被该书收录，成为中国唯一干细胞临床研究机构设计标准。

2012年12月，中心获批大连市卫计委细胞治疗质量控制中心。

2013年10月，组建前辽宁省卫生厅唯一“再生医学与生物治疗”重点实验室。

在许多场合，规范，都是刘晶口中的高频词。

2015年7月，相关文件相继出台，中国干细胞临床研究重新步入正轨。文件指出，中国干细胞临床研究必须在三级甲等医院。医疗机构和干细胞临床研究项目实行均需提前向前国家卫计委和食药监总局备案，也就是所谓的“双备案”制度。

2016年10月31日，大医一院首批获批成为两委联合备案的30家干细胞临床研究机构。同月，中心获批成为国家发改委国家地方联合工程实验室。

至此，大医一院干细胞临床研究进入了规范、前沿、创新的快车道。

2017年1月，大医一院成为全国首批备案的6个干细胞临床研究示范项目之一。

2017年4月11日，启动中国唯一干细胞治疗小儿脑瘫临床研究项目——0411大连行动。

2017年6月，组建了辽宁省干细胞临床研究专家委员会，并毫无争议地成为领军者。

2017年10月，作为牵头单位获批发改委国家基因检测技术应用示范中心。

2017年11月，刘晶教授主编并出版了中国首部基于医院系统的、干细胞临床研究机构质量管理体系著作——《干细胞临床研究质控体系的建立》（人民卫生出版社出版），该著作合计374页，55万字，各种记录表格143个。

2017年12月，与大连市政府签署大连干细胞与精准医学创新研究院战略合作协议。

今年更是硕果累累的一年。

2018年7月，神经干细胞治疗小儿脑瘫临床研究项目在国家卫健委做示范报告；11月，与辽宁和润德健康管理有限公司签订战略合作协议；12月，与辽宁自贸试验区大连片区签约干细胞前沿技术临床研究项目。

2018年12月28日，经过十年的砥砺前行、规范开展，大连干细胞与精准医学创新研究院落成！

研究院大楼

理事会成员

研究院标志

刘晶介绍，LOGO设计将大连拼音首字母“DL”与细胞“cell”融入其中

外圈为研究院英文全称及成立年份

干细胞技术

为小儿脑瘫带来新希望

全球发病率3‰~5‰

中国每年新增患儿4.5万~5万名

900万小儿脑瘫患者

40%智力障碍

20%无法行走……

12月28日，大连干细胞与精准医学创新研究院会议室内阳光明媚，但屏幕上，这几个数字却显得格外触目惊心。

对于许多普通人来说，小儿脑瘫，是一个陌生的疾病名称；干细胞临床研究，则是一个特别“高大上”的医学名词。

但在儿童疾病领域，小儿脑瘫已经不是罕见病了，干细胞临床研究也早已成为世界各国“软实力”竞争的重要内容。

近年国内外科学研究显示，干细胞可能是治疗小儿脑瘫的有效手段，哪怕这在全球范围内尚处于临床试验阶段，但仍给无数患儿家庭带来了黑暗中的光明。

今年夏天，在大医一院二部18楼的病房走廊，一个小小的身影正在倔强地蹒跚学步，他就是6岁的脑瘫患儿锦轩（化名）。

当时的小锦轩已历时3个月，完成一个治疗疗程，即3次神经干细胞输注。第一次神经干细胞输注完成以后，锦轩就可以自己站起来走路，虽然走得不是很稳，也走得踉踉跄跄，但看到锦轩可以摆脱轮椅，他的妈妈泪流满脸，脸上难掩喜悦和感动。

锦轩自己行走

会议上，刘晶教授介绍，锦轩在出生5个月时被确诊为脑瘫，2018年年初的一次脑炎让其脑部受到二次损伤，丧失了本就不稳的行走能力。

目前全球范围内，小儿脑瘫尚无有效治疗手段，终身残疾率高，生命周期高额的花费给国家、社会和患儿家庭造成沉重经济与情感负担。但经过几次神经干细胞治疗，目前，锦轩不仅已经可以自己行走800多步，而且能够自主单音节发音，成功摘掉了以往寸步不离的口水巾，还能与他人进行简单的情感沟通。

听到这个消息，世界范围内的专家、学者及患儿家庭都为之振奋不已。

“小儿脑瘫发病归根到底是神经组织受损，神经组织损伤修复是世界性难题，干细胞治疗提供了一种新途径。”刘晶教授坦言，目前，需要治疗的患者比想象中的要多，目前来自全国各省市申请加入小儿脑瘫临床研究的患儿已有300多例，还有来自美国、英国、以色列等国家的十几位外国患儿要求加入临床研究，机构也在积极探索合规临床研究方案。

新建成的大连干细胞与精准医学创新研究院，其容纳能力为原设在大医一院院内中心的10倍，将造福更多患者。

做转化技术

“最后一公里”的生命驿站

脑瘫，是指从出生前到出生后1个月内由多种原因引起的脑损伤或发育缺陷所致的运动障碍及姿势异常，临床主要表现为中枢性运动功能障碍和姿势异常。常合并有癫痫、智力障碍、行为异常、感觉障碍、听力障碍等。

为了帮助更多的脑瘫患者家庭，大医一院率先建立起干细胞治疗小儿脑瘫临床研究专业团队出诊体系、‘互联网+小儿脑瘫医护康患’互助体系，同时设立包括电话、网页和微信平台在内的多种预约模式，方便患者就诊，希望籍此唤起全社会对小儿脑瘫患儿和家庭的关注，提高患儿的生活质量。

刘晶介绍，目前项目进展顺利，结果积极。初步证明，患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善，特别是精细运动和行走能力尤为明显。值得指出的是，这个疗效不是来于主观，而是各种客观数据，包括磁共振、脑电图、肌电图等，是一整套完善的、行业认可的科学评估体系。

不过刘晶也强调，干细胞是新兴医疗技术，临床应用中一定要谨慎。任何一种药物或者医疗制剂，其临床转化都需遵循严格的规范和流程，需要以科学、完善、经得起检验的临床试验为基础。

与大连天星生物技术有限责任公司签署细胞工程合作协议

双方就标准化细胞制备平台建设及相关产品研发达成合作意向

此次，大连干细胞与精准医学创新研究院的成立，是一个重大的探索性、综合性的科研转化的平台集成。它将转化出口真正融入研究院平台内，真正打通生物医药产品临床转化“最后一公里”，建立产业化快速通道。为难治性疾病，例如小儿脑瘫带来了新机遇、新手段、新希望。

稿件来源 | 宣传与文化建设部

编辑&图片 | 宣传与文化建设部

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【大连医科大学附属一院】