肝病药物临床3期失败，股价大跌

以下文章来源于生物药大时代 ，作者药圈涛哥

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。

2022年9月30日，Intercept Pharma(纳斯达克:ICPT)是一家专注于开发和商业化治疗进展性非病毒性肝病的新型疗法的生物制药公司。今天宣布，在非酒精性脂肪性肝炎(NASH)导致的代偿性肝硬化患者中评估OCA安全性和疗效的3期研究REVERSE未达到主要终点，即在治疗18个月后，纤维化的组织学改善≥1个阶段，且NASH未恶化。在这一肝硬化患者人群中，未观察到OCA的新的安全性信号。

受到此消息影响，Intercept 股价周五收盘大跌15%，目前市值5.73亿美元。

“在 NASH 引起的代偿性肝硬化的组织学终点上实现统计学意义已被证明是临床试验中的一个极高标准，”Intercept 的首席医疗官 Michelle Berrey 说。反过来，这“强调了在 NASH 进展为肝硬化之前治疗肝纤维化的重要性，”她补充说。“我们对OCA在NASH导致的肝纤维化中发挥的潜在作用仍然有信心，Intercept Pharma正专注于根据积极的第三阶段REGENERATE 数据重新提交我们的NDA。”

该研究共纳入919名患者，11.1% (p=NS)的受试者被随机分配接受每日1次口服OCA 10 mg；11.9% (p=NS)的受试者被随机分配接受每日1次口服OCA 10 mg至25 mg (OCA 10- 25 mg)；9.9%的受试者接受安慰剂。

Intercept的研发管线

虽然REVERSE研究未能成功对主要终点进行组织学评估，但在OCA 10 mg组和OCA 10 ~ 25 mg组中均观察到对肝脏硬度(通过瞬时弹性成像定义)有积极影响。

916名受试者接受了至少一剂研究药物(安慰剂、OCA 10 mg或OCA 10 ~ 25 mg)的安全性评估。在REVERSE研究中，治疗中出现的不良事件(teae)、治疗中出现的严重不良事件(tesae)和死亡在各治疗组间平衡。

最常见的TEAE是瘙痒(安慰剂组为31%，OCA 10 mg组为41%，OCA 10 ~ 25 mg组为57%)，瘙痒是停止治疗的最常见原因。两组的严重胆囊相关事件平衡(安慰剂组0.6%，OCA 10 mg组1.0%，OCA 10 ~ 25 mg组1.0%)。与fxr激动剂（即法尼醇X受体激动剂,代表品种为奥贝胆酸）的已知作用机制一致，OCA 10 ~ 25 mg组的胆结石发生率较高。

OCA是一种法尼酯X受体激动剂，在2015年1月被FDA授予了治疗伴有肝纤维化NASH患者的突破性药物资格，在2016年5月获FDA批准治疗原发‍性胆汁性胆管炎。Intercept 已经以 Ocaliva 品牌销售一种用于治疗原发性胆汁性肝硬化和胆管炎的药物制剂，去年在美国的收入约为 2.6 亿美元，另外还有1亿美元左右来自海外市场，现在由 Advanz Pharma 销售。

资料来源：

https://www.interceptpharma.com/our-research/pipeline/