70万→3.3万 昆明5岁女孩打上云南首针“天价救命药”

昨天（1月7日）上午，5岁的脊髓性肌萎缩症患儿在云南省第一人民医院（下称“省一院”）顺利注射治疗药物诺西那生钠。这是昔日近70万元一针的天价药诺西那生钠注射液进入医保目录后，云南第一个成功使用该药的患儿。

医生查看朵朵情况  供图

5岁女童患脊髓性肌萎缩症

“天价药”令全家望尘莫及

5岁的朵朵（化名）在出生几个月后，就被确诊为脊髓性肌萎缩症。2019年，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物“诺西那生钠注射液”在中国获批上市。但面对近70万元一针的药费，朵朵一家只能望尘莫及。朵朵的妈妈邹女士表示，即使有援助计划的补贴，一年的药费也不是他们这样的普通家庭能够承担的。不过虽然无法药物治疗，但确诊后的4年多来，他们一家从来没有放弃过治疗。“确诊时医生就告诉我们，孩子活不过2岁，但是我们没有放弃，一边帮女儿做康复治疗，一边在期待着好消息。”

“天价药”诺西那生钠注射液

在国家医保目录药品谈判现场

“天价药”最终降到33180元/针

终于，他们在新闻中看到了那场“灵魂砍价”。2021年11月11日，在国家医保目录药品谈判现场，诺西那生钠注射液价格最终降到了每针33180元。这个好消息，让朵朵一家重新燃起了希望。2022年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地，1月4日，他们就接到省一院儿科的电话，得知孩子可以治疗后立刻住进医院，终于成功进行了第一次的药物注射治疗。

医生为朵朵注射诺西那生钠注射液

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接受药物和康复等治疗

孩子能逐渐恢复运动能力

“这真的是这类疾病患儿的福音。很多家长告诉我，得知这个好消息后，他们非常激动，甚至抱头痛哭。”省一院儿科主任汤春辉表示，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，其特征是脊髓前角运动神经元退化，导致严重的肌肉萎缩、无力和进行性运动功能丧失，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。5岁的朵朵下肢已基本丧失了运动能力，双手也只能进行有限的活动，如果再不进行药物治疗，病情只会发展得越来越严重。而现在，如果朵朵开始接受药物、康复等系统治疗，不仅能延缓病程，还能逐渐恢复运动能力。

省一院药学部副主任赵银表示，为了确保新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》在医院落地，省一院第一时间召开药事会和院长办公会，把推动谈判药品落地作为“为群众办实事”的重要内容，及时将谈判药品纳入医院药品供应目录。同时，省一院药学部、药品采购管理办公室、医保办和有关方面通力合作，确保谈判药品“应配尽配”，保障参保患者受益。

来源：都市时报

文字：都市时报全媒体记者 王柔

编辑：杨莉

审核：马斌涛

终审：彭德光

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