耶鲁大学最新案例:静脉输注干细胞治疗脊髓损伤,12位患者神经功能得到改善
脊髓损伤(Spinal cord injury,SCI)通常指脊髓受到外部影响,造成损伤部位及其以下部分瘫痪或全部瘫痪,它是致残的主要原因。
长期以来,脊髓损伤主要通过手术脊髓减压来恢复其稳定性,或通过药物、高压氧等抑制其继发性损伤,但这只能在一定程度上减轻患者症状,并未在神经功能方面得到根本改变。临床上急需新的治疗选择。
而干细胞由于强大的自我复制、旁分泌等功能,被科学家和医生在治疗脊髓损伤方面寄予厚望,但干细胞治疗真的安全、可靠吗?
近日,耶鲁大学和日本札幌医科大学的研究者共同发布了一项研究成果,他们利用干细胞修复脊髓损伤患者,在进行的临床试验中,13位接受自体间充质干细胞治疗的患者,六个月后神经功能均得到明显改善,超过一半患者的关键机能(如走路和用手)有了实质性改善。
该项试验证明了使用干细胞治疗这类患者的可行性、安全性和有效性,更为这部分患者带来了新希望。
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激动人心!13位患者均得到明显改善
间充质干细胞(MSCs)是本次临床试验的主要细胞来源,在II期临床试验中,有13例有持续的、非穿透性的脊髓损伤患者接受了间充质干细胞的静脉输液。输注六个月后,13例患者中有12例神经功能得到改善,且无严重不良事件发生。
让我们一起来看几个典型的案例:
患者在助行器下迈出了第一步
一名34岁男性因从高处坠落,结果判定为C5,脊髓损伤(AIS A),间充质干细胞输注后8天,肛门出现感觉,评分升为B,输注两周,出现下肢自愿运动,评分为C。在最终检查中(间充质干细胞输注后184天),患者可以进食,并用带有座位的助行器装置开轮椅约100 m。
患者重获独立自主生活的能力
一名47岁男性因潜水事故造成了C5脊髓损伤(AIS A),在接受间充质干细胞输液后的第一天,他的运动功能迅速改善,AIS评分降至D。
值得注意的是,在输注的第一天他就能自己开车坐轮椅,输注后2周就获得了行走、爬楼梯的能力,在8周时可独立进食,12周时自行置入导管。在最终检查中(间充质干细胞输注后167天),患者能够执行多项独立的生活任务,包括穿衣和打扮。
患者自我护理能力提升,活动能力改善
一名57岁男子从高处摔下导致C4 脊髓损伤(AIS B),间充质干细胞治疗前的等级评分在AIS C达到稳定水平,仍然卧床不起。
在接受自体间充质干细胞输注第一天,运动功能迅速改善,他能够使用轮椅参加站立训练。他可以在两周内使用上肢矫形器进餐,并在三周内由步态训练器支持训练有素的步行。间充质干细胞输注后170天,他可以借助单尖拐杖走路。间充质干细胞输注后209天,由于自我护理、括约肌管理和活动能力的改善,SCIM-III评分提高至79 。
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干细胞为脊髓损伤患者带来希望
干细胞被称为“万能细胞”,其中的间充质干细胞(MSCs)因具有易于分离扩散、免疫调节、抗凋亡、血管生成、抗瘢痕和营养支持等多种生物学功能,常被应用于临床中。
不仅如此,间充质干细胞治疗脊髓损伤还无明显副作用,成为了更受推崇的细胞来源,那么在针对性治疗脊髓损伤中,干细胞是如何发挥功效的呢?
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这主要与干细胞的机理有关,移植后的干细胞通过提供修复损伤的细胞因子,促进原受损组织自然修复,或防止损伤进一步加重。
另外,干细胞可替代受损细胞(如神经元和少突胶质细胞等),促进脊髓损伤空洞区形成桥接,引导神经再生、调节免疫微环境、修复脊髓中非神经组织等,从而促进神经损伤的恢复。
目前,临床上已经开展多项干细胞治疗脊髓损伤及其他难治性疾病的临床试验,并显示出良好成效。,在日本,用于急性脊髓损伤患者的干细胞产品已获临床批准,而在我国,干细胞产品的安全性、功效和质量还在接受考验,政府也在不断出台相关政策鼓励和大力支持细胞产业发展。
干细胞治疗脊髓损伤的探索脚步从未停止,如何让干细胞疗法更安全有效应用于脊髓损伤,这是科学家们和细胞企业正在做的事情,相信每一项临床试验的进展,都在牵动更多人的关注,也将改变更多人的命运。
参考资料:
Intravenous infusion of auto serum-expanded autologous mesenchymal stem cells in spinal cord injury patients: 13 case series.
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