将700万个干细胞注入大脑，17年帕金森患者又能打高尔夫球
近期，干细胞治疗领域捷报频传，瑞典隆德大学研究团队利用干细胞技术治疗了一名17年的帕金森病患者，术后随访一年效果显著。再次展现干细胞在治疗神经退行性疾病的临床应用潜力，提振了行业信心。
2023年2月13日，瑞典帕金森病患者托马斯·马特松（Thomas Mattson）接受了干细胞衍生神经细胞STEM-PD移植，成为了全球首位接受700万个实验室培育脑细胞植入手术的帕金森病患者。
42岁确诊帕金森病后，马特松先生受疾病困扰长达17年之久，每天“如同在糖浆中艰难跋涉，每一次迈步都似乎被无形的力量拽向一边”。
“这是一种残酷的疾病。最糟糕的是，药物的副作用使我的性格发生了变化。我失去了冲动控制，这导致了赌博成瘾、性行为和购买成瘾。”托马斯·马特松讲道。
他希望移植的700万个细胞能够减缓这种疾病的影响。
如今经过细胞移植手术一年后，马特松先生找回了久违的嗅觉记忆，并重拾曾经的高尔夫球爱好，尝试了长距离滑冰、皮划艇、越野滑雪、板式网球等体育运动，减少了治疗帕金森病的药物。
他告诉瑞典广播电台：这真是一个惊人的变化，那粘稠的束缚感消失了，700万个新细胞开始在我体内发挥作用。
视频：
托马斯·马特松谈在手术两周后的感受
帕金森病是一种神经系统退行性疾病，全球估计有850万患者，主要病理特征是脑内黑质多巴胺能神经元进行性丧失，导致纹状体多巴胺含量的缺乏。
其症状表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍等症状，同时伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状，最后导致生活不能自理。
理论上，干细胞的使用将使我们能够制造无限量的多巴胺神经元。
STEM-PD是用于治疗帕金森病的在研干细胞疗法，是由人类胚胎干细胞（hESCs）衍生的多巴胺神经细胞产品，旨在替代帕金森病中丢失的细胞，从而恢复纹状体的多巴胺能神经支配。
该疗法2022年10月已获得监管部门批准，用于I/IIa期临床试验。这是欧洲首个此类试验，试验中使用的细胞是在伦敦皇家自由医院GMP厂房生产，并在实验室进行了严格的临床前测试，以符合瑞典医疗产品局的质量标准。
STEM-PD项目由瑞典隆德大学Malin Parmar教授团队领导，临床前和临床研究由国家和欧盟资助机构资助，此次试验由斯科讷大学医院、剑桥大学、剑桥大学医院和伦敦帝国理工学院合作完成。此外，STEM-PD团队已获得丹麦诺和诺德公司的资助和支持，合作将继续用于未来的产品开发。
项目负责人Gesine Paul-Visse博士表示：“我们期待这能成为一次性的治疗方案，帮助患者减少药物依赖，避开药物副作用，长期享有运动机能的改善。”
不过，治疗的效果不会马上显现出来。
"Paul-Visse说："我们移植的这些细胞实际上是未成熟的，所以它们需要一些时间在成年大脑中成熟，这至少需要一年时间，甚至更长。"
目前，已有五位患者接受了这一疗法，接下来的三名患者将接受双倍剂量的治疗，每人有1400万个脑细胞。以探索安全性和疗效的极限。
“理论上总是存在肿瘤形成的风险，并且存在在大脑中产生过多多巴胺的风险。我认为风险非常小，“主任医师兼首席研究员Gesine Paul-Visse说。
如果前八名患者一切顺利，研究团队将继续与一家制药公司合作进行更大规模的研究。希望培养的细胞将在七到十年内作为药物在世界各地提供。患者群体的兴趣是巨大的。
“甚至有居住在国外的患者想搬到瑞典参加这项研究，但招募已经完成，”Gesine Paul-Visse说。
剑桥大学的临床负责人罗杰-巴克(Roger Barker)说："理论上，干细胞的使用将使我们能够制造出无限量的多巴胺神经元，从而开启了向广大患者群体生产这种疗法的前景。"这可能改变我们治疗帕金森病的方式"。
视频：
科学家将干细胞注入帕金森病患者的大脑
免责声明：干细胞之父平台发布，旨在科普相关知识，传递行业前沿进展，不作为医疗指导建议，如需就医请咨询正规医院医生。未经授权，请勿转载！
你若喜欢，别忘了点个在看哦