圆桌会议︱徐富强/贾怡昌/韩蓝青/蔡磊等探讨神经退行性疾病和眼科疾病的基因治疗创新

来源︱赛业生物

责编︱王思珍，方以一

编辑︱夏   叶

2022年10月19日（周三）19:00-21:00，赛业生物联合药融圈共同举办【最火热赛道基因治疗创新华山论剑】，将重点讨论基因药物研发难点、开发思路、“AI+AAV”载体设计、基因治疗在眼科疾病及中枢神经系统疾病的效用等问题。渐愈公益计划发起人，京东集团副总裁蔡磊、惟佑基因董事长魏继业、赛业生物董事长，清华珠三角研究院人工智能创新中心主任韩蓝青、布林凯斯生物技术有限公司创始人，中科院深圳先进技术研究院研究员徐富强、清华大学医学院，清华-IDG麦戈文脑科学联合研究院研究员贾怡昌及神济昌华（北京）生物CEO彭林受邀参加，希望能给基因药物研发领域的科研工作者带来启发！

部分直播议题预告

1、基因治疗的第一步是拿到合适的动物模型，哪些动物模型是更适合基因治疗的？

2、AI这个领域，模型和算法还是比较关键的，但作为一种新技术手段，有不少需要优化或者提升的关键技术点，有哪些可以优化或者提升之处？

3、神经退行性疾病是全球基因治疗产业的“硬骨头”，又是基因治疗产业最重要的应用领域之一。基因治疗对于治疗神经退行性疾病来说前景如何？有哪些特别的优势？

4、随着生物技术、基因组学等技术的发展，神经退行性疾病取得突破性进展，多个新机制新靶点的生物药被批上市或处于临床后期研发，未来神经退行性疾病领域有哪些治疗方法？

5、神经环路研究的最新进展。

6、针对渐冻症全球研发的情况。

7、针对渐冻症，疾病机制，从基因治疗什么角度解决？

8、咱们在渐冻症很多数据在临床前，从动物模型等方面分享一下。

9、我们在渐冻症上区别于别人的差异化的思考？

10、聊聊未来渐冻症疾病这块用什么方式来解决，前景是什么？

11、关于基因治疗这块相当于给AAV装上了安全开关，这方面给大家介绍一下。

12、针对这种精准靶向，在开发的关键点，有哪些注意的？

13、针对眼科这一端是怎么切入的，解决什么样的问题？

14、针对我们精准的基因治疗开关，开发是什么样的思路，结构是什么方向的？

15、一方面未来在开关的技术上会不会跟干扰RNA形成一个竞争，两边做一下对比，以及像我们跟Crispr 的技术一样停不下来，有什么样的处理方法？

以上仅为部分议题预告

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嘉宾简介

韩蓝青

 赛业生物，董事长

清华珠三角研究院人工智能创新中心，主任

个人简介（上下滑动阅读） 

韩蓝青先生本科毕业于清华大学，后获得加拿大麦吉尔大学工程硕士和加拿大女王大学工商管理硕士，并于麻省理工学院研修，曾任职三洋电器和阿尔卡特等公司。2006年韩蓝青回国创立了赛业生物并任董事长至今。公司专业从事基因工程模式动物、基因治疗、细胞治疗、细胞生物学产品及服务等前沿技术的研究开发。在韩蓝青先生的带领下，赛业生物已成为一家知名的以数据、算法和模型加速新药研发的创新型CRO企业。

2017年韩蓝青先生受聘于清华珠三角研究院任人工智能创新中心主任，承担过多个国家和省市级科研项目，深入探究AI在生物医学领域的应用。韩蓝青带领的团队已经在专业顶级学术刊物发表数篇重要文献，获得大量发明专利。

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蔡磊

渐愈公益计划，发起人

京东集团，副总裁

个人简介（上下滑动阅读） 

蔡磊，京东集团副总裁、北京爱斯康医疗科技公司创始人、大象慧云执行副董事长、益世商服执行董事、云京科技董事长，“中国十大财会人物”、“互联网+财税”联盟会长、中国电子发票的开创者和推动者。加入京东后，蔡磊多点发力，为集团的资金和税务业务、财税创新、媒体公关、学术研究等方面做出大量贡献，并且成功助力京东在美国上市。

2019年被确诊为“渐冻症”需直面死亡的蔡磊选择拼搏，成立了医疗科技公司和“渐愈互助之家”，至今已链接超万名患者成为世界最大的“渐冻症”民间数据平台。因病双臂活动受限的他每天工作十六七个小时，拜会投资机构路演200多场、还发起“渐愈公益计划”率先捐出百万元，推动了10余条治疗药物管线。

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贾怡昌

清华大学医学院,清华-IDG麦戈文脑科学联合研究院，研究员

个人简介

贾怡昌，现为清华大学医学院长聘教授，清华/北大生命联合中心、清华-IDG/麦戈文脑科学研究院、清华大学脑与智能实验室研究员。中科院神经科学研究所博士，美国小鼠遗传圣地杰克逊研究所博士后，一直致力于利用小鼠遗传学研究神经退行性疾病的发病机制。

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彭林

神济昌华（(北京）生物，CEO

个人简介（上下滑动阅读） 

彭林，清华大学博士，普渡大学工学院访问学者。先后在清华大学生命科学学院、浙江西湖高等研究院等单位工作，在西湖高研院任施一公院长助理，参与筹备西湖大学具体工作。全职加入“神济昌华（北京）生物科技有限公司”前任“南京天印健康开发有限公司”（注册资金10亿元）法人、总经理。具有很强的开拓精神和领导力：在分子生物学领域接受过严格的科研训练;有丰富的管理、创业及企业管理经验。

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徐富强

布林凯斯生物，董事长，CSO

中科院深圳先进技术研究院，研究员

个人简介（上下滑动阅读） 

徐富强，“国家杰青”，深理工生命健康学院教授，国科大特聘教授；中科院优秀“百人”、脑科学与智能技术卓越中心首批核心成员（上海）、武汉精测院研究员；武汉光电国家研究中心教授；化学和生理学双博士，耶鲁大学博士后、副研究员；现任国家药监局细胞基因治疗病毒载体技术研发与评价重点实验室、广东省药监局病毒治疗制剂质控重点实验室、深圳生物医药病毒载体研发重点实验室、广东省教育厅病毒技术重点实验室、脑计划病毒载提平台、深圳先进院脑转化中心主任，中国神经科学会常务理事、技术委员会副主任；布林凯斯科技公司董事长研究方向：近十几年来主要从事病毒载体的研发、制备、应用和监管，发表论文100余篇，包括~30篇CNS子刊，总IF >1000；申/批专利60余件

主持项目：科技部中国脑计划病毒技术平台、“973”（课题组长），国家基金委集成、重点（2）、国合等，中科院战略先导B专项（2）、方向性和重点项目，广东脑专项（课题组长）和武汉高新3551人才等项目8000万元。

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魏继业

惟佑基因，董事长

个人简介

魏继业博士毕业于中国科学院上海生理所，后赴美在耶鲁大学医学院眼科中心完成博士后训练。留任于耶鲁大学（Yale）副研究员工作6年，然后转入工业界，曾在诺华旗下的爱尔康、Intrexon, Allergan及Skyran Biologics任职，然后回归亚太圈，在新加坡国立眼科中心，新加坡科技署A*STAR的IMCB分子细胞研究所任新生血管所长三年，负责两千万新加坡币，三年的BMRC国家项目，完成后在国内何氏眼科任首席科学家两年。

关于赛业生物

赛业生物成立于2006年，是一家以数据、算法和模型加速新药研发的创新型CRO企业。赛业生物以动物模型为依托，结合在人工智能的深度探索，在基因编辑动物模型领域走在行业前沿，从动物模型资源库、模型定制、饲养繁育、无菌鼠技术服务到表型功能验证，全方位智能化满足客户在基础研究和新药研发领域动物模型需求。同时，赛业生物不断丰富产品线，强化数据和模型优势，前瞻性布局基因治疗与细胞治疗领域，结合靶点预测与验证平台、病毒载体研制平台、评价模型构建平台和有效性评价平台，在赛道转换中再次腾飞。

赛业生物目前员工人数超900名，总规模超40000平方米，在中国广州、苏州、固安设立有全资子公司，在成都、北京、上海、武汉、长沙等地设有办事处，在美国Santa Clara和日本东京设有子公司。赛业生物已和全球100多个国家和地区的科学家及企事业单位建立了广泛的合作，产品与技术已直接应用于包括CNS（Cell、Nature、Science）三大期刊在内的6500余篇学术论文。秉承着为生物科技创造无限可能的企业愿景，赛业生物愿与全球医药研发人员共拓美好未来！

本文完