人诱导多能干细胞iPSC因其分化潜力强大、取材不限、细胞一致性良好等特点,被广泛用于体外疾病建模、药物开发和疾病的细胞治疗。随着基因编辑技术的进一步发展,对患者的诱导多能干细胞进行基因编辑,校正致病基因的突变并用于细胞治疗正成为转化医学和再生医学研究的热点。其适应症主要集中在神经、心血管、眼科、肿瘤等疾病领域,尤其是针对神经疾病,已有部分帕金森相关研发进入临床试验。但挑战总是与机遇并存,如iPSC诱导效率不高,细胞稳定培养扩增困难,临床操作难度大等问题,目前尚无稳定制备iPSC细胞的通用方法。为探讨如何提高iPSC的临床前研究效率,推动后期的应用转化,12月21号(周三)晚7点,「结合CRISPR基因编辑的iPSC技术多角度解析及应用」主题课程由赛业生物研发部总监周顺博士担任主讲人,围绕功能基因组学、药物开发、再生医学及干细胞治疗等多个场景应用展开,并针对易分化导致干性丢失、单克隆筛选困难等基因编辑问题,分析具备参考意义的研究案例。周顺博士
赛业生物研发部总监
中国科学院上海生命科学研究院分子生物学和遗传学博士,曾任金斯瑞基因编辑技术资深项目经理,在基因治疗与细胞治疗领域具有丰富的研究经验,在生物制药的临床前研究上具有多年的项目经验。关于CRISPR基因编辑在iPSC项目中的技术难点
iPSC体外疾病模型构建的解决策略
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