FDA监管科学发展简史（一）

【编者按】人们迫切希望把干细胞技术应用于临床来治疗许多无法治愈的疾病，然而如何评估其有效性和安全性一直是个难题，各国政府采取保守严格控制的策略。现在，对干细胞临床研究和应用，中国将采用药物监管科学的概念来严格监督管理，为让读者了解国外的监管现状，本报专栏将系列介绍：监管科学（Regulatory Science）概念；美国FDA如何监督管理干细胞的临床研究和应用；干细胞临床应用研究的主要挑战；为什么干细胞临床应用要按药品来管理；成功的干细胞临床应用启示未来的研究方向。此系列一主题为《FDA监管科学发展简史》。 

近年来，随着科学技术的迅猛发展，医疗新技术、新产品不断涌现，特别是以干细胞为代表的医疗新技术蓬勃发展，为了释放这些创新成果的转化潜能，迫切需要建立一套健全的监管体系，使其不仅能确保医疗产品的安全性和有效性还能保障公共健康，激发医疗企业在治疗方法和干预措施上的研发创新活力。

监管科学“雏形”形成时期是1969年至20世纪80年代末。美国的物理科学家Alvin Weinberg为该学科的形成发挥了重要作用。首次提出“Regulatory Science”监管科学这个概念并进行学科构建的是哈佛大学从事科学技术研究的Jasanoff教授。1985年春，Moghissi在弗吉尼亚州建立了监管科学研究院，该研究院为研究科学与监管关系的非盈利组织，对监管科学发展历程做了深入研究与全面阐述，日后为美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）所接受。

从2004年开始，FDA就以“关键路径报告” (Critical Path Report)的形式进行倡议，使医用产品的研发、审评及生产过程转换成一种更加科学的方式。2010年，FDA首次用“公共卫生的高级监管科学(Advancing Regulatory Sciencefor Public Health)”的报告形式，提出了监管科学的基本架构。2011年8月，FDA提出了2011-2015年的近期优先规划内容，其目的是建立新工具、新标准及新方法以评价FDA所管控产品的安全、功效、质量及性能，保证公共健康需要并为今后面临的挑战和机遇做好充分准备。

FDA的官方监管科学的定义：即采用一种新工具、新标准和新方法来评价新兴医疗产品的有效、安全、质量和性能以在风险收益评估中可以做出科学合理的决策，以满足国家公共卫生、医疗保健、经济发展需要的一门学科。

以严格的科学研究和支持数据为基础，应用先进工具和有效方法来确保药品和医疗器械的安全性和有效性以及满足患者的卫生需求，已然成为全球发展趋势。然而，对于干细胞技术在临床上的应用，FDA还没有出台完善的监管措施，至今，FDA批准过的类似干细胞的产品有：Prochymal、Hemacord、Multistem、Maci  （https://www.sohu.com/a/190428500_166261）。这些产品的应用范围非常局限，规定有严格适应证，仅适用于与造血系统或免疫系统紊乱有关的疾病。

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许俊才

上海市东方医院干细胞临床研究质量保障顾问，上海杰医医药科技有限公司创始人兼首席医学官。曾任上海医药临床研究中心副主任、上海医药临床研究中心有限公司总经理、美国药品信息协会（DIA）专家委员顾问、英国临床研究者杂志（Clinical Researcher）编委。具有20余年跨国公司工作或服务经验，国际药物研发管理经验，经历过中国、美国、欧盟、印度的药物报批注册工作，通晓国内国际药政法规。曾为卫健委、科技部、CFDA在临床研究和伦理管理规划方面的工作建言献策。已发表中英文文章近30篇，著书 5本。