福泰制药与Arbor达成12亿美元合作，基因编辑助力新型细胞疗法，能否续写黑马神话？
8月24日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与华人科学家张锋联合创立的Arbor Biotechnologies宣布达成一项新合作，利用Arbor的CRISPR基因编辑技术开发离体工程化细胞疗法。
根据协议内容，Vertex将获得使用Arbor的基因编辑技术开发离体工程细胞疗法的权利，以推进血液疾病（镰状细胞和β地中海贫血）的下一代体外细胞疗法，以及开发用于1型糖尿病治疗的低免疫胰岛细胞。Arbor将获得一笔未公开数额的预付款和最高12亿美元的里程碑付款。此外，Arbor还将获得合作产品的未来销售分成。
早在2018年，Vertex就与Arbor达成首次合作。Arbor获得超3000万美元预付款，助力Vertex开发囊性纤维化（CF）药物。Vertex是CF治疗领域的绝对领导者，目前已有4款CF产品获批。随着拳头产品三联疗法Trikafta®（VX-445+tezacaftor+ivacaftor）的获批，Vertex将治疗范围扩大至约90%的CF患者。
Vertex的4款CF产品（来源：Vertex官网）
Trikafta不负众望，自2019年获批以来，截至2021H1，上市仅20个月销售额累计高达67.37亿美元，给Vertex带来了强大的资金支持。有了现金储备作支撑，Vertex开始着手谱写CF以外的故事。公司目前在1型糖尿病、疼痛、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、肾病、肌肉萎缩症、自身免疫性疾病、肿瘤等领域都有布局。
Vertex治疗领域布局（来源：Vertex官网）
从Vertex临床在研管线可以看出，CF领域之外管线布局较为薄弱，目前尚没有其他适应症的产品处于Ⅲ期临床阶段。Vertex急须寻找下一个爆款药物来续写制药“黑马”的神话。
Vertex在研临床管线（来源：医药魔方NextPharma）
Vertex由出走默沙东的化学家乔舒亚·博格创立，以往专注于小分子创新药的研发，是“基于结构设计药物”理念的先驱。近几年，Vertex把目光对准了大热的基因编辑技术和细胞疗法。
在Vertex具有统治地位的CF领域，现阶段的囊性纤维跨膜传导调节因子（CFTR）矫正剂或加强剂仍有10%的患者不能覆盖。Vertex先后与专注基因编辑技术的CRISPR Therapeutics、Arbor Biotechnologies和Affinia Therapeutics等公司开展合作，开发能惠及所有CF患者的新一代治疗方法。Vertex还于2019年斥资10亿美元收购了基因编辑疗法开发公司Exonics Therapeutics，显示了其在该领域布局的决心。
针对镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT），Vertex与CRISPR Therapeutics合作开发、利用基因编辑技术的CTX001目前已进入I/II期临床。CTX001可改善患者体内的血红蛋白F（HbF），能降低TDT患者的输血需求、减少SCD患者的镰状细胞。Vertex于今年4月扩大了与CRISPR Therapeutics的合作，追加9亿美元用于推进CTX001的开发和商业化。
利用基因编辑技术治疗地中海贫血/镰状细胞病的项目（来源：医药魔方NextPharma）
在治疗1型糖尿病方面，Vertex着手开发细胞疗法。2019年9月，Vertex以9.5亿美元收购了专注1型糖尿病干细胞疗法的Semma Therapeutics公司。今年3月10日，其干细胞疗法VX-880被FDA授予快速通道资格，也是目前唯一一个拥有此资格的胰岛细胞替代疗法。此次与Arbor合作，目的之一也是利用Arbor的基因编辑技术合作开发针对1型糖尿病的胰岛细胞疗法。
不断变化才是唯一的不变，在日新月异的制药界更是如此。Vertex能否拓宽疆土，续写CF领域的黑马神话，还需要时间给我们答案。
参考资料：
[1] Vertex andArbor Biotechnologies Establish New Partnership to Develop Novel ex vivoEngineered Cell Therapies. （来源：Arbor官网）
[2] 福泰制药2021H1业绩：营收35亿美元，CF三联疗法获批不到2年收入逼近70亿美元（来源：医药魔方）
[3] 首个！干细胞疗法治疗1型糖尿病获FDA快速通道资格（来源：医药魔方）
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