骨癌治疗革命性创新！探索UEA诺里奇医学院的非凡实力
近日，来自英国东安格利亚大学（UEA）的研究人员开发出一种针对所有主要类型的原发性骨癌的新药。这种突破性药物无需通过手术或化疗，就将存活率提高了50%。而且与化疗不同的是，它不会导致脱发、疲倦和恶心等副作用，这可能是该领域近45年来最重要的药物发现。
原发性骨癌是发生于骨骼中的罕见癌症类型，与在身体其他部位发生、然后扩散至骨骼的继发性骨癌不同，它的高发人群主要为儿童。目前，医学上对于原发性骨癌的主流治疗方案仍局限于化疗或截肢。然而，由于骨癌会以极快的速度扩散至患者肺部，因此两种疗法都不尽人意，五年内存活率仅为42%。
此次新药项目的首席研究员Darrell Green博士来自UEA诺里奇医学院（Norwich Medical School）。孩童时期，Darrell最好的朋友因该病不幸离世，这让他在很长一段时间都深陷悲痛，无法自拔。在最绝望之际，父亲将Darrell从丧友之痛的深渊中拉了回来：“与其继续难过，为何不向前看，想办法拯救更多不幸患上病痛的人。”父亲的一席话如同黑暗中的一道曙光，自那之后，Darrell立下了投身医学研究的决心，并在长大后开始了儿童骨癌的研究。
Darrell博士表示：“原发性骨癌是一种始于骨骼的癌症，是第三大常见的儿童实体癌症，仅次于脑癌和肝癌，全球每年约有5.2万例新发病例。原发性骨癌可以迅速扩散到身体的其他部位，这也是该疾病的难点。因为一旦癌细胞扩散，就很难进行治疗。”
研究团队从伯明翰皇家骨科医院的19名患者身上收集骨骼和肿瘤样本，然后使用新一代测序技术来识别在骨癌发展过程中的小RNA遗传调控类型。研究表明，原发性骨癌会激活患者身上的RUNX2基因，而正是这种基因推动癌细胞扩散。该团队研发的新药——CADD522，能够起到阻断RUNX2蛋白的作用，目前已在动物实验阶段取得初步成果。
Darrell Green博士补充道：“目前为止，我们的实验表明，新药对身体其他部位没有毒性，这久意味着许多患者将不再需要通过截肢来治疗骨癌。此外，新药对所有的主要骨癌亚型都有效。我们希望它能够拯救很多生命。”
该药物现在正在进行正式的毒理学评估，随后团队会将所有数据汇总，并向英国药品和健康产品管理局（MHRA）申请批准开始进行人体临床试验。
该项研究由UEA牵头，与谢菲尔德大学、纽卡斯尔大学、伯明翰皇家骨科医院以及诺福克和诺维奇大学医院合作，同时获得了来自William Coxen爵士信托基金以及Big C的资助。
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