干细胞衍生免疫细胞，为“现货型”CAR-T、CAR-NK提供稳定、大量、相对均一的细胞来源。年末，时间充裕，稍微梳理一下全球干细胞企业及其进展，发现不乏Bayer，BMS，富士胶片,诺和诺德等巨头身影。1.Allele Biotechnology and Pharmaceuticals公司简介：成立于1999年，专注于开发临床和治疗用途的前沿技术，包括RNA干扰、荧光蛋白、诱导多能干细胞(iPSCs)、基因组编辑和单域抗体。2015年，圣地亚哥建立了cGMP厂房，以进一步推进基于iPSC的细胞治疗的临床开发。Allele的创始人和CEO Dr. Jiwu Wang (王继武博士)公司网址：https://www.allelebiotech.com公司简介：2018年建立，致力于干细胞治疗神经系统疾病。创始人为The Scripps Research Institute再生医学中心，干细胞中心创始主任Jeanne Loring’教授。技术基础由Jeanne Loring教授开发，自体诱导多能干细胞(iPSCs)分化多巴胺能神经元。ANPD001目前拟递交IND，适应症：散发性帕金森病。公司网址：https://www.aspenneuroscience.com/公司简介：Avery是一家致力于开发组织工程疗法，治疗疾病和人体肌肉损伤的公司。Avery主要产品MyCardia™用于治疗心力衰竭。MyCardia是一种稳定和坚固的异体工程组织移植物，可以大规模生产，冷冻保存，并在4℃运输。在心力衰竭的临床前研究中，与未经治疗的队列相比，MyCardia改善了心肌功能，并改善了日常活动和运动耐量等生活质量指标。公司网址：https://averythera.com/公司简介：2016年Bayer与Versant Ventures 合资成立BlueRock Therapeutics，2019年8月8日，拜耳公司（Bayer AG）和BlueRock Therapeutics联合宣布了一项协议。根据该协议，拜耳将完全收购BlueRock Therapeutics。BlueRock Therapeutics专注于利用专有的诱导性多能干细胞（iPSC）平台开发神经病学、心脏病学和免疫学领域的工程细胞疗法。MSK-DA01：临床1期（NCT04802733），治疗晚期帕金森氏病，2022年1月第一个病人用药2021年5月，BlueRock、富士细胞和Opsis治疗公司建立了研发联盟，开发异基因ipsc衍生的眼病细胞疗法。公司网址：https://bluerocktx.com/公司简介：位于比利时戈斯利，致力于将未分化的干细胞转化为“成骨细胞”，这些细胞可以通过微创手术使用，避免侵入性手术。临床重点开发ALLOB®，这是一种来自健康供体干细胞的异体“现货型”细胞治疗产品，目前正在进行II期研究，用于治疗延迟愈合骨折。公司网址：https://bonetherapeutics.com/6.Brooklyn Immuno Therapeutics（纳斯达克：BTX）公司简介：Brooklyn Immuno Therapeutics(BTX)是一家临床阶段的生物制药公司，使用最新技术，如合成mRNA、细胞重编程、基因编辑、细胞因子开发等，推动正在进行的项目，包括iPSC衍生的MSC(iMSC)、基因编辑的iMSC和体内基因编辑。细胞因子药物IRX-2，正在进行2B期临床研究，适应症头颈部鳞癌。公司网址：https://brooklynitx.com7.Cellectis（纳斯达克：CLLS，和泛欧交易所增长市场：ALCLS)公司简介：使用其注册的TALEN® 技术，产生UCART (Universal Chimeric Antigen Receptor T-cells)。Cytovia Therapeutics 和 Cellectis基于TALEN®，通过iPSCs诱导产生NK细胞，进行细胞治疗，这部分合作由再凌生物CytoLynx Therapeutics（Cytovia Therapeutics中国合资公司）完成。公司网址：https://www.cellectis.com/8.Cellino Biotech（AI驱动的干细胞疗法公司）公司简介：Cellino使用机器学习、人工智能和激光技术来使细胞治疗制造变得自动化。细胞是在一个封闭的盒式格式中创建的，这允许数千个患者样本在一个单一的设施中并行处理，填补干细胞行业的一个关键空白，即无法大规模制造个性化的细胞。公司网址：https://www.cellinobio.com/公司简介：Century是一个创新的生物技术公司，位于西雅图，集成前沿基因编辑、蛋白质工程生成异基因iPSC衍生NK和T细胞。2022年1月10日，施贵宝(BMY.US)与Century Therapeutics(IPSC.US)宣布就联合开发iPSC衍生的同种异体细胞疗法达成一项研究合作和许可协议。根据协议，Century将获得1.5亿美元现金(1亿美元预付款和5000万美元股权投资)，并有可能获得超过30亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。公司网址：https://www.centurytx.com/10.Citius Pharmaceuticals（纳斯达克：CTXR）公司简介：CTXR是一家生物制药公司，专注于一流的重症护理产品的开发和商业化，包括辅助癌症护理、肿瘤、干细胞治疗、抗感染药物。Citius通过真皮成纤维细胞创建克隆iPSC主细胞库，再诱导产生i-MSCs，为未来所有的细胞提供了一个同质的、经过验证的细胞来源。Citius的i-MSCs具有优越的效力和高细胞活力，分泌免疫调节蛋白，可减少或预防与呼吸窘迫综合征（ARDS）相关的肺部症状，预计2022年提交IND申请。公司网址：https://citiuspharma.com/11.Cynata Therapeutics（ASX:CYP）公司简介：澳大利亚干细胞和再生药物公司，2017年，全球领先的影像和医疗器械巨头富士胶片(FUJIFILM)公司支付了397万澳元收购了Cynata Therapeutics的9%的股权，成为Cynata Therapeutics的大股东之一。根据入股协议，双方将合作开发和商业化CYP-001用于移植物抗宿主病（GvHD），富士胶片(FUJIFILM)有权利优先获得干细胞药物CYP-001全球独家的商业化销售权益。2019年9月日本住友制药会社（Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd）提出的每股2澳元的收购要约，总价值2.02亿澳元。但10月份放弃收购。Cymerus™是从诱导多能干细胞(iPSCs)生成间充质血管母细胞(MCAs)，再用此中间细胞中生成细胞产品。这项技术最初是由威斯康星大学麦迪逊分校(UWM) Igor Slukvin教授（Cynata创始人之一）开发。目前，Cynata正专注于利用Cymerus技术生产基于间充质干细胞(MSC)的产品。目前有三个临床试验：NCT04537351，The MEseNchymal coviD-19 Trial: MSCs in Adults With Respiratory Failure Due to COVID-19 or Another Underlying Cause (MEND)，Phase1/2NCT02923375，A Study of CYP-001 for the Treatment of Steroid-Resistant Acute Graft Versus Host Disease，Phase1NCT05165628，Safety, Tolerability and Efficacy of CYP-006TK in Adults With Diabetic Foot Ulcers，Phase1公司网址：https://www.cynata.com12.FUJIFILM Cellular Dynamics （FDCI）公司简介：Cellular Dynamics公司于2004年由iPSC研究领域的先驱James Thomson创立，总部位于威斯康星州的麦迪逊市。2015年3月FUJIFILM以3.07亿美元收购Cellular Dynamics International（CDI），进入基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞发现，开发支持和企业服务领域。通过此次收购，获得了世界领先的iPSC开发生产技术。目前有帕金森、心血管、眼科三个主要管线，均处于临床前阶段。公司网址：https://www.fujifilmcdi.com/about-us/公司简介：Cytovia在马萨诸塞州纳蒂克有研发实验室，在波多黎各有GMP细胞制造厂房，与Cellectis（前文已述）、CytoImmune、INSERM、国家癌症研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)等有广泛合作。Cytovia专注于开发三种类型的iPSCs衍生的NK细胞第二种基石技术是一种四价多特异性抗体平台，通过使用专有的Flex-NK™技术靶向NKp46，吸引自然杀伤细胞执行杀伤功能。针对GPC3，CD38和EGFR的管线预计在2022年申请IND。公司网址：https://www.cytoviatx.com/14.Editas Medicine (纳斯达克: EDIT)公司简介：Editas医学总部位于马萨诸塞州的剑桥，是一家领先的基因组编辑公司，专注于将CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因组编辑系统进行商业化开发。基因编辑的CD34+人造血干细胞和祖细胞 （EDIT-301），开展了严重镰状细胞病和输血依赖型地中海贫血(TDT)临床研究。iPSCs-iNk在临床前，iNK和αβ T细胞开始提交IND。公司网址：https://www.editasmedicine.com/15.Exacis Biotherapeutics公司简介：Exacis生物疗法公司通过采用高效的制造工艺来降低治疗成本，同时提高细胞治疗的安全性，使癌症细胞治疗大众化。Exacis通过mRNA编辑iPSC，生产肿瘤学的工程NK和T细胞。三个技术平台：ExaNK™, ExaCAR-NK™ and ExaCAR-T™公司网址：https://www.exacis.com/公司简介：ElevateBio 2019年成立于剑桥，A轮融资1.5亿美元，B轮1.7亿美元，C轮5.25亿美元，总计完成超8亿美元融资，基于临床级iPSCs技术，打造下一代免疫细胞治疗和再生医学平台（BaseCamp平台）。HighPassBio是其专注免疫细胞治疗的子公司，重点方向是TCR-T，目前有一项临床开展（NCT03326921，HA-1 T TCR T Cell Immunotherapy for the Treatment of Patients WithRelapsed or Refractory Acute Leukemia After Donor Stem Cell Transplant）。另外一家子公司Allovir，致力于现货型病毒特异性T细胞开发。其中进展最快的是 ALVR105，已进入关键3期临床
ALVR106，ALVR109进入临床1期，ALVR107在临床前
公司网址：https://www.elevate.bio/ https://www.allovir.com/17. Fate Therapeutics （纳斯达克：FATE）公司简介：Fate是一家临床阶段的生物制药公司，致力于建立克隆主iPSC细胞系，作为一种可再生细胞源，生产现货型iT细胞，iNK细胞，iCD34细胞，用于免疫治疗。目前Fate有6个管线进入临床1期，和Janssen（首付款5000万美金，总价值超30亿美金）以及OnoPharma的合作在临床前阶段。
公司网址：https://fatetherapeutics.com/公司简介：位于日本东京，创始人为庆应义塾大学心脏病学系教授Keiichi FUKUDA, MD/PhD/FACC，致力于通过iPSCs治疗心脏疾病。 2021年6月1日，Heartseed和诺和诺德（NovoNordisk）就Heartseed的心力衰竭治疗药物HS-001的开发、制造和商业化达成了一项全球独家合作和授权协议。该药物是一种细胞疗法，使用诱导多能干细胞（iPSC）来源的纯化心肌细胞。根据协议条款，除日本外，诺和诺德获得HS-001在全球范围内的独家开发、生产和商业化权利。Heartseed将保留HS-001在日本的独家开发权利，诺和诺德有权与Heartseed在日本共同商业化该产品。Heartseed有资格获得总额最高达5.98亿美元的付款，包括5500万美元的预付款和近期里程碑付款。Heartseed还有资格获得日本以外地区年度净销售额的高个位数至低两位数的分级特许权使用费。
公司网址：https://heartseed.jp/19. Healios K.K.（2015年东京证券交易所：4593）公司简介：2011年成立于福冈，2013年迁往日本东京，拥有两个干细胞治疗技术平台：体细胞干细胞再生医学和iPSCs衍生NK细胞免疫治疗、再生医学等，治疗实体肿瘤、缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征。目前缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征在日本获得孤儿药认定，准备申请上市
公司网址：https://www.healios.co.jp/
20. Hebecell
公司简介：2016年创立，从诱导多能干细胞(iPS细胞)无限生产异基因自然杀伤(NK)细胞。创始人为Shi-Jiang (John) Lu，武汉大学本科毕业，北京协和医学院获得硕士学位，多伦多大学/安大略省癌症研究所获得了肿瘤学和癌症生物学博士学位。一直在利用人类胚胎干细胞(hESC)、诱导多能干细胞(iPSC)及其衍生物进行转化研究和开发新的治疗策略。
加科思药业（1167.HK）于2021年8月31日宣布战略投资Hebecell。交易完成后，加科思药业董事长、CEO王印祥将出任Hebecell公司董事长。
公司网址：https://hebecellcorp.com/
参考来源
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