40家干细胞治疗企业和技术管线

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撰文：挑食的喵

来源： 闲谈 Immunology

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干细胞衍生的免疫细胞，为“现货型”CAR-T、CAR-NK等提供稳定、大量、相对均一的细胞来源。全球干细胞企业及其进展，发现不乏Bayer，BMS，富士胶片，诺和诺德等国际巨头身影。人类iPSC的临床治疗商业化发展迅速，这些领跑者现状和发展趋势，值得我们了解和学习。

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  Allele 公司简介：Allele Biotechnology and Pharmaceuticals成立于1999年，专注于开发临床和治疗用途的前沿技术，包括RNA干扰、荧光蛋白、诱导多能干细胞(iPSCs)、基因组编辑和单域抗体。2015年，圣地亚哥建立了cGMP厂房，以进一步推进基于iPSC的细胞治疗的临床开发。Allele的创始人和CEO ：Dr. Jiwu Wang (王继武博士)公司网址：https://www.allelebiotech.com 2 
  Aspen Neuroscience公司简介：2018年建立，致力于干细胞治疗神经系统疾病。创始人为The Scripps Research Institute再生医学中心，干细胞中心创始主任Jeanne Loring’教授。技术基础由Jeanne Loring教授开发，自体诱导多能干细胞（iPSC）分化多巴胺能神经元。ANPD001目前拟递交IND，适应症：散发性帕金森病。
公司网址：https://www.aspenneuroscience.com/ 3 
  Avery Therapeutics公司简介：Avery是一家致力于开发组织工程疗法，治疗疾病和人体肌肉损伤的公司。Avery主要产品MyCardia™用于治疗心力衰竭。MyCardia是一种稳定和坚固的异体工程组织移植物，可以大规模生产，冷冻保存，并在4℃运输。在心力衰竭的临床前研究中，与未经治疗的队列相比，MyCardia改善了心肌功能，并改善了日常活动和运动耐量等生活质量指标。公司网址：https://averythera.com/ 4
  BlueRock /Bayer公司简介：2016年Bayer与Versant Ventures 合资成立BlueRock Therapeutics，2019年，拜耳公司（Bayer AG）和BlueRock Therapeutics联合宣布了一项协议。根据该协议，拜耳将完全收购BlueRock Therapeutics。BlueRock Therapeutics专注于利用专有的诱导性多能干细胞（iPSC）平台开发神经病学、心脏病学和免疫学领域的工程细胞疗法。管线进展MSK-DA01：临床1期（NCT04802733），治疗晚期帕金森氏病，2022年1月第一个病人用药。2021年5月，BlueRock、富士细胞和Opsis治疗公司建立了研发联盟，开发异基因ipsc衍生的眼病细胞疗法。公司网址：https://bluerocktx.com/ 5 
 Bone Therapeutics公司简介：总部位于比利时戈斯利，致力于将未分化的干细胞转化为“成骨细胞”，这些细胞可以通过微创手术使用，避免侵入性手术。临床重点开发ALLOB®，这是一种来自健康供体干细胞的异体“现货型”细胞治疗产品，目前正在进行II期研究，用于治疗延迟愈合骨折。
公司网址：https://bonetherapeutics.com/6   BTX公司简介：Brooklyn Immuno Therapeutics(BTX)是一家临床阶段的生物制药公司，使用最新技术，如合成mRNA、细胞重编程、基因编辑、细胞因子开发等，推动正在进行的项目，包括iPSC衍生的MSC（iMSC）、基因编辑的iMSC和体内基因编辑。细胞因子药物IRX-2，正在进行2B期临床研究，适应症头颈部鳞癌。公司网址：https://brooklynitx.com7   Cellectis公司简介：使用其注册的TALEN® 技术，产生UCAR-T (通用型CAR-T)。Cytovia Therapeutics 和 Cellectis基于TALEN®，通过iPSCs诱导产生NK细胞，进行细胞治疗，这部分合作由再凌生物CytoLynx Therapeutics完成。
公司网址：https://www.cellectis.com/ 8   Cellino Biotech公司简介：Cellino Biotech使用机器学习、人工智能和激光技术来使细胞治疗制造变得自动化。细胞是在一个封闭的盒式格式中创建的，这允许数千个患者样本在一个单一的设施中并行处理，填补干细胞行业的一个关键空白，即无法大规模制造个性化的细胞。Bayer投资这家初创公司8000万美金。公司网址：https://www.cellinobio.com/ 9   Century公司简介：Century是一个创新的生物技术公司，位于西雅图，聚焦前沿基因编辑、蛋白质工程生成异基因iPSC衍生NK和T细胞。目前管线均处于临床前期。2022年1月10日，施贵宝与Century Therapeutics宣布就联合开发iPSC衍生的同种异体细胞疗法达成一项研究合作和许可协议。根据协议，Century将获得1.5亿美元现金（1亿美元预付款和5000万美元股权投资)，并有可能获得超过30亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。公司网址：https://www.centurytx.com/10  CitiusPharma公司简介：CTXR是一家生物制药公司，专注于一流的重症护理产品的开发和商业化，包括辅助癌症护理、肿瘤、干细胞治疗、抗感染药物。Citius通过真皮成纤维细胞创建克隆iPSC主细胞库，再诱导产生i-MSCs，为未来所有的细胞提供了一个同质的、经过验证的细胞来源。Citius的i-MSCs具有优越的效力和高细胞活力，分泌免疫调节蛋白，可减少或预防与呼吸窘迫综合征（ARDS）相关的肺部症状，预计2022年提交IND申请。
管线进展如下图：
公司网址：https://citiuspharma.com/11 Cynata公司简介：澳大利亚干细胞和再生药物公司。2017年，富士胶片（FUJIFILM）公司收购了Cynata Therapeutics的9%股权，成为大股东之一。根据入股协议，双方将合作开发和商业化CYP-001用于移植物抗宿主病（GVHD），富士胶片有权利优先获得干细胞药物CYP-001全球独家的商业化销售权益。Cymerus™是从诱导多能干细胞（iPSC）生成间充质血管母细胞)，再用此中间细胞中生成细胞产品。这项技术最初是由威斯康星大学麦迪逊分校 Igor Slukvin教授开发。目前，Cynata正专注于利用Cymerus技术生产基于间充质干细胞（MSC）的产品。目前有三个临床试验。
公司网址：https://www.cynata.com12 FUJIFILM Cellular Dynamics公司简介：Cellular Dynamics公司于2004年由iPSC研究领域的先驱James Thomson创立，总部位于威斯康星州的麦迪逊市。2015年3月，FUJIFILM以3.07亿美元收购Cellular Dynamics International（CDI），进入基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞发现，开发支持和企业服务领域。通过此次收购，获得了世界领先的iPSC开发生产技术。

目前有帕金森、心血管、眼科三个主要管线，均处于临床前阶段。
公司网址：https://www.fujifilmcdi.com/about-us/13 Cytovia Therapeutics公司简介：Cytovia在马萨诸塞州纳蒂克有研发实验室，在波多黎各有GMP细胞制造厂房，与Cellectis、CytoImmune、INSERM、国家癌症研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)等有广泛合作。Cytovia专注于开发三类iPSC-NK细胞：未编辑的iNK细胞；具有功能改善和持久性的TALEN®基因编辑的iNK细胞；嵌合抗原受体的TALEN®基因编辑的iNK细胞。
第二种基石技术，是一种四价多特异性抗体平台，通过使用专有的Flex-NK™技术靶向NKp46，吸引自然杀伤细胞执行杀伤功能。
针对GPC3，CD38和EGFR的管线预计在2022年申请IND。

公司网址：https://www.cytoviatx.com/14  Editas Medicine公司简介：Editas医学总部位于马萨诸塞州的剑桥，是一家领先的基因组编辑公司，专注于将CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因组编辑系统进行商业化开发。基因编辑的CD34+人造血干细胞和祖细胞 （EDIT-301），开展了严重镰状细胞病和输血依赖型地中海贫血(TDT)临床研究。iPSCs-iNk在临床前，iNK和αβ T细胞开始提交IND。
公司网址：https://www.editasmedicine.com/15  Exacis Biotherapeutics公司简介：Exacis生物疗法公司通过采用高效的制造工艺来降低治疗成本，同时提高细胞治疗的安全性，使癌症细胞治疗大众化。Exacis通过mRNA编辑iPSC，生产肿瘤学的工程NK和T细胞。三个技术平台：ExaNK™, ExaCAR-NK™ and ExaCAR-T™
公司网址：https://www.exacis.com/ 16   ElevateBio公司简介：ElevateBio 2019年成立于剑桥，A轮融资1.5亿美元，B轮1.7亿美元，C轮5.25亿美元，总计完成超8亿美元融资，基于临床级iPSCs技术，打造下一代免疫细胞治疗和再生医学平台。HighPassBio是其专注免疫细胞治疗的子公司，重点方向是TCR-T。另外一家子公司Allovir，致力于现货型病毒特异性T细胞开发。其中进展最快的是 ALVR105，已进入关键3期临床。
ALVR106，ALVR109进入临床1期，ALVR107在临床前。 
公司网址：https://www.elevate.bio/  https://www.allovir.com/17  Fate Therapeutic公司简介：Fate是一家临床阶段的生物制药公司，致力于建立克隆主iPSC细胞系，作为一种可再生细胞源，生产现货型iT细胞，iNK细胞，iCD34细胞，用于免疫治疗。 目前，Fate有6个管线进入临床1期，和Janssen（首付款5000万美金，总价值超30亿美金）以及OnoPharma的合作在临床前阶段。 公司网址：https://fatetherapeutics.com/ 18  Heartseed Inc公司简介：企业位于日本东京，创始人为庆应义塾大学心脏病学系教授Keiichi FUKUDA, MD/PhD/FACC，致力于通过iPSCs治疗心脏疾病。 2021年6月1日，Heartseed和诺和诺德（NovoNordisk）就Heartseed的心力衰竭治疗药物HS-001的开发、制造和商业化达成了一项全球独家合作和授权协议。该药物是一种细胞疗法，使用诱导多能干细胞（iPSC）来源的纯化心肌细胞。根据协议条款，除日本外，诺和诺德获得HS-001在全球范围内的独家开发、生产和商业化权利。Heartseed将保留HS-001在日本的独家开发权利，诺和诺德有权与Heartseed在日本共同商业化该产品。Heartseed有资格获得总额最高达5.98亿美元的付款，包括5500万美元的预付款和近期里程碑付款。Heartseed还有资格获得日本以外地区年度净销售额的高个位数至低两位数的分级特许权使用费。公司网址：https://heartseed.jp/ 19   Healios K.K公司简介：2011年成立于福冈，2013年迁往日本东京，拥有两个干细胞治疗技术平台：体细胞干细胞再生医学和iPSCs衍生NK细胞免疫治疗、再生医学等，治疗实体肿瘤、缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征。目前缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征在日本获得孤儿药认定，准备申请上市。 肿瘤和再生医学在临床前阶段
 公司网址：https://www.healios.co.jp/20  Hebecell

公司简介：

2016年创立，从诱导多能干细胞无限生产异基因自然杀伤(NK)细胞。创始人为卢世江，武汉大学本科毕业，北京协和医学院获得硕士学位，多伦多大学/安大略省癌症研究所获得了肿瘤学和癌症生物学博士学位。一直在利用人类胚胎干细胞、诱导多能干细胞及其衍生物进行转化研究和开发新的治疗策略。加科思药业，于2021年8月31日宣布战略投资Hebecell。交易完成后，加科思药业董事长、CEO王印祥将出任Hebecell公司董事长。 

公司网址：https://hebecellcorp.com/

21  Hopstem（霍德生物）公司简介：霍德生物，位于浙江杭州，由范靖博士创立，以iPSCs技术为核心，进行再生医学开发。天使轮获得1200万融资，后经过5轮，获得数亿元融资。公司的核心技术之一为自主研发的RONA 2.0神经分化技术。霍德生物二期GMP生产基地位于“中国最佳医疗健康产业园区Top10”的杭州医药港，满足美国FDA及欧盟/中国cGMP要求，三套完全独立B+A和C+隔离器的无菌生产条件细胞培养间，同时满足三种不同细胞产品独立生产和检验的需求。产品管线均在临床前期，其中hNPC-01准备申报IND。
公司网址：http://www.hopstem.com/22  Implant Therapeutics

公司简介：

2020年，创立的小型细胞治疗公司，总部马里兰州。主要技术为低免疫原性的 iPSC-MSC，以此为基础生产免疫治疗细胞。

公司网址：https://www.implant-rx.com/

23  I Peace Inc

公司简介：

公司总部位于加州Palo Alto，创始人田边刚士2013年在京都大学医学研究院山中伸弥实验室（iPSC细胞研究所） 获得博士，在诱导性多能干细胞的早期开发阶段开始参与研究，是全世界第一篇人体诱导性多能干细胞论文的作者，并撰写多篇关于诱导性多能干细胞和体细胞直接重编程为神经元的论文。I PeaceInc致力于以自动化设备制作细胞（自动化细胞制造工厂），以提高制作效率并降低价格。2020年，为AveryTherapeutics的MyCardia产品提供生产。

公司网址：https://ipeace.com/

24  Mesoblast公司简介：Mesoblast Ltd是一家创办于2004年的澳大利亚生物技术公司，开发以干细胞为基础的再生治疗产品，拥有间充质细胞技术平台开发临床上方便使用的异体干细胞治疗产品。3期候选产品组合包括remestemcel-L用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)，以及用于covid-19感染引起的中度至重度急性呼吸窘迫综合征(ARDS)；REVASCOR®用于晚期慢性心力衰竭；MPC-06-ID用于治疗退行性疾病引起的慢性腰痛。 和诺华、天士力等有相关项目合作。
公司网址：https://mesoblast.com/25   Neurophth（纽福斯）公司简介：纽福斯成立于2016年，是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家，李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究，通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒（AAV） 载体技术在眼科基因治疗应用价值。

公司地址：https://neurophth.com/26 Novo Nordisk stem cell 

公司简介：

Novo Nordisk stem cell R&D unit是诺和诺德独立的研究机构，致力于治疗慢性疾病（帕金森氏病，心力衰竭，慢性肾病，1型糖尿病等）。诺和诺德和BioLamina、Heartseed（合作心力衰竭干细胞治疗）、Procyon Technologies（可植入式干细胞治疗1型糖尿病）进行合作。

27   Procyon公司简介：2016年成立在亚利桑那。Procyon细胞封装设备是一个小、平、薄、高度耐用、灵活的可植入式腔，这是一种皮下植入的免疫隔离设备，用来填充可分泌治疗产品的同种异体细胞，并保护它们免受免疫排斥。该设备利用生物相容性合成膜制成，可减轻异物反应，促进其表面血管结构的形成，使营养物质迅速扩散到设备内部的细胞，并迅速吸收被包裹细胞分泌的胰岛素，同时提供一个屏障，保护这些细胞免受人体免疫系统的攻击，而无需免疫抑制剂药物。Procyon技术是以实际临床应用为驱动力而设计的，它还包括将氧气输送整合进植入式设备中，这样可以在增强细胞生存活力和功能的同时实现更紧密的细胞包装。公司网址：https://procyon-technologies.com/28
  Reprocell公司简介：2003年创立，日本领先的干细胞试剂及科学研究公司，是第一家提供iPSC来源的人类心肌细胞、肝细胞和神经元细胞用于研究应用的公司，并于2013年在日本JASDAQ/Growth股票市场上市。目前开发治疗神经退行性疾病的新型再生医学疗法，目前正在日本进行治疗脊髓小脑共济失调的临床试验。 公司网址：https://www.reprocell.com/29  RheinCell公司简介：RheinCell位于德国的细胞治疗CDMO企业，开发和制造GMP级人诱导多能干细胞（iPSC），用于下一代细胞治疗。专注于高免疫相容性和低排斥潜力HLA-homozygous iPSC，重点关注现货型同种异体治疗的解决方案。2021年6月，Catalent宣布收购 RheinCell Therapeutics GmbH。 
公司网址：https://www.rheincell.de/30   Catalent公司简介：2007年，被黑石集团收购后成立；2014年开始盈利并重新上市，总部位于美国新泽西州的萨默塞特，在中国上海投资了两家临床供应中心，分别位于外高桥保税区和毗邻张江药谷的浦东唐镇。作为全球生物制品CDMO的领导者，在欧洲和北美拥有最先进的设施，与从全球顶级跨国制药公司到小型和虚拟公司等各种规模的客户都有合作的经验。拥有先进技术，包括GPEx®、SMARTag®和腺相关病毒(AAV)载体，开发生产iPSCs ，CAR-T、TCR-T、NK等各种细胞类型产品。公司网址：https://www.catalent.com/31  RxCell Inc公司简介：RxCell是一家2012年创立，位于加州，专注于诱导多能干细胞(iPSC)治疗应用的生物技术公司，开发了几个治疗级的iPSC系种子库，并正在制造一个大型的主细胞库。结合靶基因敲除和敲入，开发低免疫原性诱导多能细胞系，生成一个通用细胞系，可用于制造多种治疗细胞。现在主要与大小制药公司合作，推动这些治疗项目向前发展。工作主要集中在使用iPSC来源的间充质干细胞作为抗原和抗体传递载体。除了治疗领域外，RxCell还通过其XCell品牌销售细胞、培养基和其他相关试剂，用于学术和药物发现研究。主要重点是将神经和视网膜谱系细胞用于药物发现和研究使用。 公司网址：https://www.rxcellinc.com/32  Sana Biotechnology公司简介：Sana Biotechnology成立于2018年，由原Juno的多为高管创立，是一家临床前生物科技公司，目前没有管线进入临床试验阶段。管线包括体内细胞工程和体外细胞工程两种。体内细胞工程，通过基因编辑方法，在体内修改细胞，治疗单纯基因治疗无法治愈的疾病。公司网址：https://sana.com/33  SCG Cell Therapy /星德汉公司简介：总部位于新加坡细胞治疗公司，在德国慕尼黑拥有研发基地，上海建立了星德汉(上海)生物医药有限公司。建立了CAR-T、TCR-T、双抗、疫苗等技术平台。TCR-T进入临床1期。
公司网址：http://www.scgcell.com/34   SCM Lifescience公司简介：2008年成立于韩国仁川的细胞治疗企业，用于干细胞、免疫细胞、组织工程三个管线。2010年开展GVHD1期临床，2016年启动GVHD 2期临床，2018年开始现货型细胞疗法研发，2020年CMN-001在美申请2期临床，治疗肾脏肿瘤。
公司网址：http://scmlifescience.co.kr/35 Semma /Vertex 公司简介：2014年成立于剑桥，开发全球领先的干细胞衍生的人类胰岛（SC-islets）作为1型糖尿病的潜在治愈性疗法。2019年Vertex将以9.5亿美元现金收购Semma所有已发行股票。Semma将成为Vertex的一个独立运营子公司。
公司网址：https://www.vrtx.com/research-development/pipeline/36  Shoreline Biosciences 公司简介：2020年创立，总部位于加州SanDiego, 是一家生物技术公司，正在开发iPSC 衍生的同种异体现货型NK和巨噬细胞细胞免疫疗法。Shoreline公司与百济神州达成合作，以联动Shoreline公司的iPSC NK细胞技术与百济神州的临床前研发和临床开发能力，开发并商业化一系列基于NK细胞疗法的产品组合。为此，Shoreline公司将从百济神州处获得4500万美元的现金预付款。吉利德科学子公司Kite和细胞免疫疗法研发公司Shoreline宣布建立战略合作伙伴关系，以开发针对各种癌症靶标的新型细胞疗法。
公司网址：https://shorelinebio.com/37  Stemson Therapeutics公司简介：Stemson是一家临床前阶段的细胞治疗公司，成立于2018年，其使命是通过利用诱导多能干细胞（iPSC）的再生能力，来生长新生毛囊，治疗脱发。2020年获得750万美金融资，2021年A轮获得1500万美金融资。
公司网址：https://stemsontx.com/38  TreeFrog Therapeutics 公司简介：2018年11月法国成立，该公司开发了名为C-Stem的仿生细胞培养技术-一种高通量细胞封装技术，允许在工业生物反应器中大规模生产和分化干细胞，可以在短时间内大规模生产干细胞。2021年4 月，TreeFrogTherapeutics宣布实现在10L生物反应器中单批生产150亿个多能干细胞，结果被证实具有高度可重复性。2021年9月宣布完成7500万美元的B轮融资。本轮融资将用于为临床级制造仿生C-Stem技术，发展和推进在研细胞疗法管线至临床试验阶段，以及资助该公司在美国马萨诸塞州波士顿和日本神户开设技术中心。 
公司网址：https://treefrog.fr/39  Vita Therapeutics公司简介：设立在印度的细胞治疗公司，以iPSCs技术为基础，生产各类细胞用于再生医学及免疫治疗，总部设在Telangana，是Cambrian Biopharma药物公司的子公司，A轮获得3200万美金融资。VTA-110，基于iPSCs治疗杜兴型肌营养不良症(DMD)，2020年获得美国FDA孤儿药认定。并获得马里兰干细胞研究基金（MSCRF） 300K美金商业捐款资助。 
公司网址：https://www.vitatx.com/40  Opsis   公司简介：Opsis 治疗公司成立于2016年，是富士胶片FCDI和David Gamm博士的合资企业，总部设在威斯康星州的麦迪逊市。Opsis治疗公司是一家专注于推进针对眼病的细胞替代治疗管道的公司。利用诱导多能细胞（iPSC）生成、视网膜细胞分化和功能生物材料方面的创新，正在开发治疗干性老年性黄斑变性(AMD)、遗传性黄斑变性（IMDs）和遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的细胞疗法。 公司网址：https://opsistx.com/

参考来源：内容来源于各公司网站，请参考文中提供的公司网址。

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