向功能性治愈糖尿病迈进！FDA批准新一代干细胞疗法IND
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撰文｜摩西
编辑｜南风
声明｜本文仅作为公益科普，拒绝商业用途的转载，亦不构成任何建议。
Vertex Pharmaceuticals Incorporated今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已经批准了VX-264的研究新药申请 (IND)，VX-264是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞，封装在 Vertex 开发的免疫保护装置中。VX-264不需要使用免疫抑制，具有功能性治愈1型糖尿病 (T1D) 的潜力。
Vertex 计划在2023年上半年启动1/2 期临床试验，以研究VX-264 在 T1D 患者中的安全性、耐受性和有效性。该公司此前已获得加拿大卫生部关于VX-264临床试验申请（ CTA ）的批准，1/2 期试验正在加拿大进行。
“VX-264 使用与我们的VX-880计划相同的干细胞衍生胰岛细胞，我们已经在该计划中展示了概念验证，并增加了专有的免疫保护装置 ”Vertex 执行副总裁兼细胞和遗传疗法主管 Bastiano Sanna 博士说。“我们很高兴看到我们在 T1D 中的第二个项目进入临床，并期待为正在等待的 T1D 患者带来变革性的、有治愈希望的疗法。”
Vertex正在寻求使用干细胞衍生胰岛的多种研究方法，目的是替代在 T1D 患者中被破坏的产生胰岛素的胰岛细胞。Vertex 在T1D 中的第一个临床研究项目VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞替代疗法。Vertex 已在 VX-880 计划中展示了临床概念验证，1/2期临床研究正在美国和加拿大进行。
在2022年，VRTX公布了《Vertex 的 VX-880 1/2 期临床试验》的最新信息，继上次公布的64岁老人在接受细胞治疗后90天的数据（胰岛素需求量减少91%）之后，又一位患者在接受治疗后脱离胰岛素长达270天，这一消息为1型糖尿病带来了一线曙光。
不过，VX-880需要通过输注到肝门静脉中，需要长期免疫抑制治疗以保护胰岛细胞免受免疫排斥。
在该研究的A 部分中的两名患者接受了一半目标剂量的 VX-880。第一位患者在第 270 天实现了胰岛素独立，HbA1c 为 5.2%。在 A 部分中给药的第二名患者在第 150 天显示禁食和刺激 C 肽显著增加，外源性胰岛素需求减少。
关于VX-264
VX-264是一种研究性细胞疗法，其中将同种异体人类干细胞衍生的胰岛封装在通道阵列装置中，该装置旨在保护细胞免受人体免疫系统的排斥。VX-264 设计用于手术植入，目前正在对T1D患者进行评估。
关于VX-264 1/2期临床试验
临床试验是针对T1D患者的1/2 期、单臂、开放标签研究。这将是一项连续的、多中心的临床试验，用以评估VX-264 的安全性、耐受性和有效性。该临床试验将在全球范围内招募大约17名患者。
关于1型糖尿病
1型糖尿病（T1D）是由自身免系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞而引起，导致胰岛素产生减少和血糖控制功能受损。缺乏胰岛素会导致身体处理营养物质的方式发生异常，从而处于高血糖水平。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会导致肾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡等并发症。
由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，T1D患者可能难以实现和维持血糖控制平衡。目前的护理标准并未解决该疾病的根本原因，并且除了胰岛素之外，用于治疗T1D 的治疗选择有限；目前还没有治愈糖尿病的方法。
关于Vertex
Vertex 是一家全球生物技术公司，投资于科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。该公司拥有多种经批准的药物，可治疗囊肿性纤维化 (CF) 。除了CF之外，福泰 (Vertex) 在其他严重疾病的研究性小分子、细胞和基因疗法方面拥有强大的临床管道，公司对人类生物学的病因有深入的了解，包括镰状细胞病、β地中海贫血、APOL1介导的肾脏疾病、1型糖尿病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。
Vertex于1989年成立于马萨诸塞州剑桥市，其全球总部现位于波士顿的创新区，其国际总部位于伦敦。此外，该公司在北美、欧洲、澳大利亚和拉丁美洲设有研发基地和商务办事处。Vertex一直被公认为业内最佳工作场所之一，包括连续13 年入选《科学》杂志的最佳雇主名单，以及《财富》杂志生物技术和制药领域的最佳工作场所和女性最佳工作场所之一。
参考文献：
1、http ://www.businesswire.com/news/home/20230308005894/en
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