恭喜！国内新增四项干细胞药物IND默示许可，其中两项适应症选择了自身免疫性疾病

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导语 / Introduction

国内干细胞药物临床试验如火如荼。干细胞药品化路漫漫，只要比昨天进步就值得鼓励！截至目前，75项干细胞药物临床试验申请受理，其中59项获得进入临床试验资格。
2023年6月12日，从国家药品审评中心（CDE）官网获悉，又有四项干细胞药物临床试验申请（IND）获得默示许可。其中，有两项适应证属于自身免疫性疾病，分别是系统性硬化症和自身免疫性肺泡蛋白沉积症，下面重点介绍。

一、适应症：系统性硬化症

北京瑷格干细胞科技有限公司研发的“人脂肪间充质干细胞注射液”（代号：AG1001），适应症是系统性硬化症。

• 受理号：CXSL2300204
• 药品名：人脂肪间充质干细胞注射液
• 适应症：系统性硬化症

系统性硬化症（Systemic Ssclerosis, SSc）以皮肤和内脏器官纤维化、硬化为主要特征。2018年，系统性硬化症正式纳入我国《第一批罕见病》目录，为第112种疾病。

AG1001是瑷格干细胞以北京协和医院临床研究及专利技术为依托进行引进开发的干细胞治疗药物，开发过程采用严格的质控体系和制备技术，确保产品质量和生物学效能均一、稳定，临床前研究中获得了良好的安全性与有效性数据。AG1001在免疫调节、抗纤维化和促血管生成等方面的功能研究和临床试验探索，可以对抗系统性硬化症发病的三个病理轴，是一种极具潜力的治疗系统性硬化症的新型药物，临床应用潜力巨大。

二、适应症：自身免疫性肺泡蛋白沉积症

第二项是九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司所提交的“人骨髓间充质干细胞注射液”（受理号：CXSL2300202），适应症是自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)。

• 受理号：CXSL2300202
• 药品名：人骨髓间充质干细胞注射液
• 适应症：自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）

人骨髓间充质干细胞注射液是九芝堂美科自主研发的通用型干细胞制剂，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养，临床拟用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP），按照境内药品申请注册，属于治疗用生物制品1类。

肺泡蛋白沉积症（PAP）是一种以肺泡表面活性物质在肺泡巨噬细胞和肺泡腔内异常沉积导致呼吸困难为主要特征的弥漫性肺疾病。主要包括自身免疫性、遗传性或先天性和继发性，其中自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）最为常见，占 PAP患者的90%。临床表现多样，可从无明显临床症状到危及生命的严重呼吸衰竭不等。

目前，肺泡蛋白沉积症（PAP）的标准治疗为全肺灌洗术，即通过机械性冲洗，去除积聚于肺泡腔内的磷脂物质，使肺泡功能得以恢复。但该程序技术治疗有益却不能治愈，具有高侵入性，并且可能发生不可预见的并发症。目前尚无批准的用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的药物，研发安全有效的治疗药物，是当前未被满足的临床需求。

三、文末小结

截至2023年6月12日，国内共有75款干细胞药物临床试验申请获得受理，共有59项IND获准默许进入临床试验（临床试验默示许可）。

自身免疫性疾病影响了世界上5%~8%的人口，给患者造成了巨大的痛苦，其中女性受到的影响尤为严重。在临床前和临床试验中，科学家一直努力探索间充质干细胞的治疗潜力，以期证明对自身免疫病治疗的安全性和有效性。涉及病种包括：类风湿性关节炎、多发性硬化、系统性红斑狼疮、炎症性肠病、银屑病等。

相信不久的将来，以前许多难治或者治不好的疾病或许都可以通过干细胞移植的方式得到有效的治疗。再次陈述，干细胞不是万能神药，干细胞治疗的有效性是建立在对干细胞和疾病正确认识的基础之上！祝干细胞药物临床试验顺利！

参考资料

[1]http://www.cde.org.cn/

[2]干细胞者说公众号https://mp.weixin.qq.com/s/Usfo4XOfZ_yLM-FrfhacTA

[3]瑷格干细胞公众号https://mp.weixin.qq.com/s/aqcCX0nza-SXzZsG6-G_Mw

[4]九芝堂美科干细胞公众号https://mp.weixin.qq.com/s/-tB0XxNTxqJk5Xg1IA_iKQ

来源：干细胞者说

审校：南风 | 咏彤

声明：本文仅作为科普，拒不接受商业用途的转载申请，亦不构成任何建议。

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