这款细胞疗法移植的细胞可在大脑中存活一年！拜耳细胞疗法首个I期临床研究取得积极结果

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导语 / Introduction

6月28日， 拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics LP宣布，研究药物 bemdaneprocel（BRT-DA01）的I期临床试验取得了积极结果。Bemdaneprocel （BRT-DA01）是一种帕金森病的潜在首创细胞疗法。试验表明，迄今为止，bemdaneprocel 在研究中的所有12名患者中显示了良好的耐受性，且没有发生重大安全事件。此外，对该研究次要终点的评估展示了移植的可行性，以及细胞在大脑中存活和植入一年的证据。根据这些结果，该研究的II期临床正在计划中，并预计于2024年上半年开始招募患者。

“我们的使命是利用细胞疗法的力量，通过恢复帕金森病患者失去的功能来帮助他们重新掌控自己的生活。”BlueRock Therapeutics高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah说。“Bemdaneprocel 的早期证据令人鼓舞，标志着我们为帕金森病患者开发潜在新疗法迈出了非常关键的一步。这些重要数据为启动下一阶段研究提供了强有力的依据。我们期待推进这一临床计划。”

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帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，由大脑神经细胞损伤引起，可导致多巴胺水平降低。在被确诊时，患者可能已经失去50-80%的多巴胺能神经元。失去神经元会导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和运动障碍等症状。
Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种研究性疗法，由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。

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“在拜耳，我们致力于为帕金森病患者推进细胞和基因疗法的创新。帕金森病是一种神经退行性疾病，对人们的生活造成严重影响，目前没有治愈方法，治疗选择也十分有限，” 拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel说。“首次针对帕金森病的细胞治疗临床试验取得了积极结果，不仅给 bemdaneprocel 开发计划注入强心针，也鼓舞了我们整个基于多能干细胞的平台，证明它值得在更大的患者群体中做进一步研究。”
上述研究主要和次要终点的详细I期试验数据将于2023年国际帕金森病与运动障碍大会上公布。该大会将于8月27日至31日在丹麦哥本哈根举行。

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来源：干细胞

审校：南风 | 咏彤

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