新型罕见遗传病治疗方法！研究人员发现ALS药物可用于治疗NPC 1

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尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease, type C1）是一种进行性、致命的神经退行性疾病，是由内溶酶体储存的未酯化胆固醇引起的。小脑共济失调是小脑浦肯野神经元逐渐丧失的结果，是尼曼-皮克病C1型的一个主要症状。

11月16日，来自美国国立卫生研究院的研究人员在Molecular Genetics and Metabolism上在线发表了题为“Reduction of glutamate neurotoxicity: A novel therapeutic approach for Niemann-Pick disease, type C1”的研究论文，发现了利鲁唑可能提供一种新的治疗方法来减少尼曼-皮克病C1型患者的疾病进展。

从而延缓ALS的进展。

参考文献：

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S109671922100826X?via%3Dihub

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