【连载】Q002：为何需要随机分组？
引言：随机对照试验（RCT）被公认为评价干预措施的金标准，在循证医学证据等级中，位于证据链的顶端，是国际高水平期刊青睐的试验设计。笔者所在的团队自2009年以来参与了多项高水平RCT的随机化方案设计、系统配置、现场核查应对。在项目执行过程中，发现研究团队对于随机化相关的历史、方法、作用、原则、异常应对...的认识上尚有不足，也积累了大量有趣的、来自研究一线的问题。遂梳理其中具有一定普遍性或代表性的疑问，形成“临床试验随机化一百问”问答库，以供参考。也期待来自一线的各类随机化相关“疑难问题”以供我们共同研究、探讨。
Q002：为何需要随机分组？在现代医学研究中，随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）是评估干预措施效果的金标准。在问答此主题时，笔者粗略统计了顶级医学期刊NEJM（New England Journal of Medicine）近5年（截至：March 7, 2024 VOL. 390 NO. 10）发表的研究，发现RCT所占的比例高达76%。这突显了RCT研究是科学界寻求高质量证据的重要途径。随机分组是RCT研究的本质特点，其核心价值在于其能够最大限度地减少偏倚，是因果关系论证的基础，保证研究结果的可信度。随机分组通过以下机制控制偏倚：
混杂偏倚
混杂偏倚，是指某些对研究结局有重要影响的因素，在试验组间不均衡，导致所观察到组间疗效的差异无法完全归因为是试验组间不同处理所致的——导致效应估计发生偏倚。临床研究中一旦存在潜在的混杂偏倚，则研究结果的证据力度将大打折扣。
通过随机化分组，每位受试者被分配到任一处理组的概率是相同的，这样可以确保处理组间的各种已知的或未知的非处理因素是均衡可比的。这样就阻止了这些干扰因素（混杂因素）对效应估计产生干扰的可能性。
因此，随机分组有效控制了混杂因素引起的偏倚，提高了研究结果的可靠性。
选择偏倚
选择偏倚发生在研究受试者的筛选或分组过程中。在非随机化的研究中，研究者或受试者可能基于某些特定的情况选择参与或被分配到某一组，这将导致试验组间在基线上存在系统性的差异。
而随机分组可消除这种主观性的干扰，从而减少选择偏倚。
其他及结语
随机分组还可以减少实施偏倚。实施偏倚是指在研究过程中由于对不同组施加干预措施的执行存在差异，导致结果的偏倚或失真。这种偏倚可能会影响研究的内部有效性，使得研究结果不够可靠或准确。
通过随机分组可使各组之间在接受干预措施方面的差异性被最小化，有助于提高研究的公正性和结果的可靠性。
随机分组在临床研究中的重要性不仅体现在其能够控制各种偏倚，确保研究结果的可靠性和有效性，也反映了现代医学研究追求高证据级别和高质量的趋势。随着医学科技的发展和研究方法论的进步，随机对照试验的设计和实施会持续优化，为临床决策提供更加坚实的科学依据。