核酸平台企业动态 | 维亚臻siRNA创新药VSA001完成中国家族性乳糜微粒血症综合征III期临床试验患者入组
近日，国家生物药技术创新中心核酸药物技术创新平台孵化企业维亚臻宣布，其在研1类新药VSA001注射液（以下简称VSA001）已顺利完成中国家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome, FCS）III期临床试验超过36例全部患者入组，并计划于2025年第一季度完成该临床试验的全部终点评价，支持后续的新药注册上市申请。VSA001有望成为中国首个针对FCS的获批药物。
VSA001是一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达。进而通过脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL）及其降解残留物水平。
本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验（CTR20231418/NCT05902598），旨在中国FCS成人患者中评价VSA001的有效性和安全性。36例FCS患者将随机分配接受25mg VSA001、50mg VSA001或安慰剂的每3个月一次皮下注射治疗，试验主要终点为治疗第10个月时空腹血清甘油三酯（triglyceride, TG）相较于基线的变化百分比。在随机双盲期研究结束后，患者可选择继续参加开放标签期研究，进行长期用药的有效性和安全性观察随访。
该临床试验组长单位的主要研究者李勇教授（复旦大学附属华山医院心血管内科）表示：“FCS是一种严重影响患者健康状态，并可能危及生命的罕见病。从青少年时代开始，患者往往饱受反复发作的急性胰腺炎之苦，伴有心血管疾病和糖尿病风险显著升高。即使采取严格的饮食管理和药物治疗，也不能有效控制患者的甘油三酯水平，临床上急需更安全有效的降TG药物。VSA001前期研究结果显示出的持续、稳定、显著的降TG效果，以及良好的安全性，对FCS具有极大的治疗潜力和价值。另一方面，小核酸药物的长药效和长给药间隔等独特治疗优势，还有望提高慢病患者的用药便利性和依从性，使VSA001非常适合包括FCS在内的高甘油三酯血症等的慢病治疗和管理。在全体研究者和维亚臻团队的共同努力下，VSA001中国FCS III期临床试验在半年时间内即完成全部患者入组，感谢各研究中心和研究者们对本临床试验的大力支持。”
“FCS目前尚没有获批药物，患者生活质量甚至生命健康严重受到影响，VSA001有望成为中国首个针对FCS的获批药物。VSA001此前已获得CDE认定的突破性疗法，充分表明监管机构认可该药物治疗FCS的潜力和价值。”维亚臻首席执行官邹晓明博士表示。“能够在极短的时间内顺利且高效地完成VSA001中国FCS III期临床试验全部患者入组，不仅是维亚臻临床研发工作的重大里程碑，也让我们更有信心早日为FCS患者带来首个获批的治疗药物。接下来，维亚臻将继续与各研究机构及临床专家紧密合作，完成该临床试验的药物治疗和观察随访，以支持该药物在中国的新药注册上市申报，在此我们衷心感谢参与本研究的所有患者和各位研究者。除了FCS适应症以外，我们也在同步拓展包括严重高甘油三酯血症在内的其他适应症，使更多中国血脂异常患者从VSA001新颖且独特的治疗优势中获益。”
关于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）
FCS是一种严重的罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为1/1,000,000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能缺失突变或复合/双重杂合突变引起。FCS通常导致空腹TG水平极度升高（880 mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括急性胰腺炎、动脉粥样硬化、2型糖尿病、肥胖、肝脂肪变性和慢性肾病等。目前尚无专门针对FCS的获批药物。
关于维亚臻
维亚臻是一家立足于中国，放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造从研发、生产到商业化全面能力的生物医药企业。成立于2022年，维亚臻与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) 建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小干扰RNA药物。管线在同类竞品中处于领先位置，并采用中美协同的临床开发及注册策略，加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的全方位整合，形成从早期研发、临床开发、本地化siRNA药物生产到商业化的全产业链布局。