红斑狼疮治疗在杭州实现全球重大突破 20名红斑狼疮患儿的人生在杭州重启了

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CAR-T治疗带来的新希望

近日，浙江大学医学院附属儿童医院在治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）方面取得了显著进展。该院副院长毛建华教授在接受媒体采访时透露，医院已为20名SLE患者实施了CAR-T细胞治疗，所有患者的症状均有所改善，且已停用激素和免疫抑制剂。这一成果在全球范围内具有重要意义，标志着CAR-T细胞治疗在自身免疫疾病领域的应用前景。

SLE是一种复杂的自身免疫性疾病，常常影响多个系统和器官，严重时可能导致并发症甚至死亡。儿童患者的病情通常更为复杂，预后也较为严峻。自今年3月以来，浙大儿院开展了国内首例自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，至今已完成20例病例的治疗，涵盖了不同年龄段的患者。

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患者来源与治疗效果

毛教授指出，随着001号病例的成功出院，来自全国各地的患者纷纷前来就医。这些患者在接受多种药物治疗后仍处于重度活动状态，SLEDAI-2K评分在8至23分之间。经过CAR-T治疗，所有患者均已停用激素和免疫抑制剂，部分患者的评分已降至0，生活质量显著提升。

CAR-T细胞疗法通过提取患者自身的T细胞，经过体外培养和改造后再注入体内，以消灭异常靶细胞。该疗法最初主要用于血液系统肿瘤，近年来逐渐扩展到其他领域。浙大儿院的研究团队在这一背景下，积极开展了针对SLE的临床试验。

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不良反应与患者期待

在治疗过程中，患者的不良反应相对较轻。毛教授表示，20名患者中没有出现严重的过敏反应，常见的不适症状如发热、恶心等也能通过对症治疗得到缓解。患者们在治疗后恢复迅速，纷纷表达了对未来生活的期待。

许多患者在谈及治疗后的愿望时，提到希望能够享受美食，摆脱长期服药的困扰。一名16岁女孩表示，经过治疗后终于可以不再吃药，期待能好好吃一顿。另一名15岁男孩也表示，脸上的皮疹消退后，他的精神状态明显改善，渴望回归正常的生活。

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未来研究方向

毛教授透露，随着020号病例的成功回输，研究团队将继续推进CAR-T细胞治疗的研究，计划开展“通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮”的新项目。该项目将采用来自健康供者的T细胞，进一步拓展CAR-T疗法在SLE治疗中的应用。

此外，研究团队还计划将CAR-T技术应用于其他严重疾病，如ANCA相关性血管炎和多药耐药型激素耐性肾病综合征，旨在为更多患者带来希望。尽管CAR-T治疗的费用较高，但参与临床试验的患者家庭在科研经费的支持下，经济负担得以减轻。

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