CRISPR：体内基因编辑重大突破！2次给药，患者体内TTR平均下降了 87%
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近日，英国伦敦大学的研究人员公布一项关于体内基因编辑疗法 NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）的Ⅰ期临床研究结果。
该研究采取将单剂NTLA-2001（CRISPR-Cas9）直接注入六名患有罕见致命遗传性疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）的患者血液当中。
初步研究结果表明，这项技术是安全有效的，并且接受了这一基因编辑单一治疗的所有人都经历了与疾病相关的畸形蛋白质水平的下降。那些接受两次试验中的较高剂量的患者体内转甲状腺素（TTR ）蛋白水平平均下降了 87%。
之前的 CRISPR-Cas9 临床试验表明，该技术可用于已从体内取出的细胞。而此次研究显示CRISPR-Cas9 基因编辑可以直接部署到体内以治疗疾病。具有里程碑意义！
“这是该领域的一个重要时刻，”剑桥麻省理工学院的生物医学工程师 Daniel Anderson 说。“这开启了一个全新的医学时代。”
直接在体内编辑基因将为治疗更广泛的疾病打开大门。
关于转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）
转甲状腺素蛋白淀粉样变性，也称为 ATTR 淀粉样变性，是一种危及生命的疾病，其特征是错误折叠的转甲状腺素蛋白 (TTR) 蛋白在组织中逐渐积累，主要是神经和心脏。
关于NTLA-2001
NTLA-2001是一种体内基因编辑治疗法，旨在通过降低血清中 TTR 的浓度来治疗 ATTR 淀粉样变性。它是基于成簇的规则间隔短回文重复序列和相关的 Cas9 核酸内切酶 (CRISPR-Cas9) 系统设计的，包括两种不同的RNA 脂质纳米粒，编码 Cas9 蛋白的信使RNA（剪切DNA）和靶向TTR 的单向导 RNA。
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