国外临床阶段CRISPR基因编辑疗法汇总

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从2012年第三代基因编辑技术CRISPR首次出现，再到2020年10月CRISPR获得诺贝尔化学奖，基因编辑技术日渐趋于成熟，CRISPR基因编辑疗法在体临床试验项目也不断增多！近期nature一篇报告汇总了国外处于临床阶段的CRISPR基因编辑疗法。

1、CTX001

基因编辑造血干细胞疗法CTX001是根据CRISPR Therapeutics和Vertex之间的共同开发和共同商业化协议开发的一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，用于治疗输血依赖性地中海贫血（TDT）。2020年9月，EMA还授予了CTX001治疗重度镰状细胞病（SCD）的优先药物资格PRIME。目前正在进行针对TDT和严重SCD的I/II期临床试验。

2、EDIT-301

基因编辑细胞疗法候选产品EDIT-301是由CRISPR基因组编辑公司Editas Medicine开发的一款基于 CRISPR/Cas12a(Cpf1) 基因编辑技术的自体细胞治疗药物，用于治疗镰状细胞病(SCD)，美国FDA授予EDIT-301罕见儿科疾病（RPD）的称号。

3、EDIT-101

体内疗法候选产品 EDIT-101 是Editas Medicine 开发的一款处于处于I/II期临床阶段，用于治疗 Leber 先天性黑蒙症 10 型的基因编辑疗法药物。这是全球首个在人体内进行的CRISPR基因编辑研究。EDIT-101 使用 AAV-5 载体通过视网膜下注射递送 CRISPR-Cas9 以恢复 CEP290 表达。

4、OTQ923 and HIX763

OTQ923/HIX763是Intellia Therapeutic与诺华（Novartis）合作开发的一种基于CRISPR/Cas9基因组编辑的造血干细胞（HSCs）疗法，用于治疗SCD。该疗法将表达胎儿血红蛋白的基因导入患者造血干细胞，目前正处于1/2期临床试验研究。

5、NTLA-2001

NTLA-2001是由Intellia Therapeutic和再生元（Regeneron）合作开发， NTLA-2001是Intellia第一款通过静脉注射给药的体内基因编辑的药物管线，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis，ATTRv）。正在进行的1 期临床试验中期数据显示，NTLA-2001单剂量的治疗后显著降低患者体内转甲状腺素蛋白TTR的水平（其中TTR蛋白平均降低87%），而且表现出良好的安全性。

6、GPH101

GPH101是Graphite Bio开发的第一个基因编辑自体造血干细胞候选产品，旨在直接纠正导致镰状细胞病的基因突变，并通过AAV-6载体直接靶向ß珠蛋白基因来恢复成人血红蛋白的表达。该疗法已获得美国FDA的IND批准，GPH101预计将于今年下半年启动临床研究CEDAR。

7、CRISPR_SCD001

CRISPR_SCD001是加州大学（旧金山分校、伯克利分校、洛杉矶分校） 研究开发的一种治疗SCD的疗法，该疗法使用CRISPR/Cas9编辑过的造血干细胞（称之为CRISPR_SCD001药品）进行移植（HSCT）。

临床研究阶段的CRISPR基因编辑疗法汇总

图片来源：doi: https://doi.org/10.1038/d41587-021-00017-3

参考资料：

[1]doi: https://doi.org/10.1038/d41587-021-00017-3

[2]Gillmore JD, Gane E, Taubel J, et al. CRISPR /Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med 2021. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454

[3]http://www.crisprtx.com/

[4]https://www.editasmedicine.com/

[5]https://www.intelliatx.com/

[6]https://graphitebio.com/

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