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礼来亚洲基金、启明创投、红杉中国等看好,士泽生物有何独特之处?丨医药观澜专访李翔博士
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图丨图片来源于摄图网
以帕金森病为代表的神经退行性疾病是士泽生物首要关注的领域。作为仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病,当前帕金森病患者也存在严重未满足的治疗需求。在李翔博士看来,这主要有两方面的原因:“一是传统的治疗药物或者物理治疗手段能提供的解决方案比较局限。以帕金森病为例,这种病是由于中老群体的多巴胺能神经元退变死亡导致的,现有的化药和手术治疗只能缓解疾病的症状和发展进程,并不能从根本上逆转疾病的发生。二是在基础研究领域,我们尚未找到引起这类疾病的最根本原因,这使得该领域的药物开发多年来一直未能取得新的突破。”近年来,伴随着干细胞技术的不断成熟,诱导多能干细胞(iPSC)为人类攻克神经退行性疾病带来了曙光。人诱导多能干细胞具有在体外无限增殖和多向分化的潜能,除了用于疾病发生发展机理的研究、体外药物筛选,也为细胞替代性治疗疾病提供了新的可能。在体外诱导分化人多能干细胞成为功能性细胞,再通过细胞移植替代人体内功能损伤或退化的细胞,有望从根本上治疗神经退行性疾病。基于公司团队丰富的经验,士泽生物现已建立iPSC重编程、基因编辑、诱导分化和临床前疾病动物模型的构建四大关键技术平台。目前,该公司的产品管线包括多个干细胞药物,涵盖帕金森病、脑外伤、视网膜病变等适应症。
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