云舟生物创始人谈基因药物：中国极有可能在基因药物赛道产生全球领军企业

基因药物是即将成为继小分子化学药、大分子蛋白药以后的第三大生物医药支柱产业。当前，基因药物处于发展萌芽期，全球市场竞争者少，发展潜力巨大，是我国生物医药产业迈入基因药物新时代的重要发展契机，也是我国在基因药物领域引领全球新一轮科技革命与产业变革的关键节点。

近日，云舟生物科技（广州）股份有限公司（简称“云舟生物”）创始人兼首席科学家蓝田博士接受南方财经采访，对云舟生物在基因药物行业的发展发表了深刻见解。

“在实验室，最好的回报是科研成果，但在企业，能够实现的社会价值要大很多很多。”从芝加哥大学终身教授到“all in”的创业者，云舟生物创始人兼首席科学家蓝田博士这样评价自己身份的变化。

蓝田博士在科研领域有着漂亮的履历：世界知名分子生物学家，麻省理工学院博士，37岁成为芝加哥大学人类遗传学系终身教授，发表论文超100篇（平均IF≈11.5），单以第一作者或通讯作者发表的论文就有80余篇，累计申请专利8项。

他从来都不是一位“走寻常路”的科研工作者。从Y染色体进化新理论到人类进化研究，从干细胞再到封闭基因学，他每次在业界做出引发轰动的研究后又快速转向研究其他领域。

2006年，蓝田博士从海外回到广州参与组建中山大学干细胞与组织工程研究中心，随后参与了一家生物企业的创业。2014年，在看到市场对载体构建的需求后，萌生了搭建一个互联网+基因载体智慧生产平台的想法，因此创建了云舟生物。

“对基因药物来说，最核心的技术瓶颈就是递送环节，基因载体其实就是一种‘交通工具’，交通工具里装的东西很重要，但怎么把东西精准送到终端客户也很重要。”蓝田博士告诉南方财经全媒体记者，继小分子药和大分子蛋白药之后，基因药物将会成为未来生物医药的第三大支柱，基因药物将成为中国最有机会“弯道超车”的领域，在基因药物行业里成长出全球领军企业。

云舟生物创始人兼首席科学家蓝田博士

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从解决痛点到发现新商业模式

南方财经：能否介绍一下，云舟生物是一家什么样的企业？

蓝田博士：目前，云舟生物已发展成为了基因递送领域的全球领跑者，可提供从基础科研到临床应用基因递送的全链条解决方案。旗下的载体家（VectorBuilder）平台是全球唯一一家能够支持客户线上自行设计载体、进行交易并完成生产和交付的基因载体商业平台。云舟生物目前已累计向全球超过4000多家科研院校和制药公司提供超过120万个基因递送解决方案，每年超过30万个项目投入生产，成果被Science、Nature、Cell等全球顶尖科研期刊广泛引用，基因药物CRO、CDMO项目已经遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区。

南方财经：哪些契机促使您创办云舟生物？

蓝田博士：创办这家企业，最早是要解决我自己实验室也是大多数生命科学实验室常见的难题，就是如何快速且高质量获取基因载体。基因载体是高度个性的东西，又是生物实验室的科研基础物料，一般实验室都是自己DIY，但效率很低，成本也高，质量还没保障，耗费科研人员大量的时间、精力与财力。我在实验室时很想解决这个问题，后来找到了解决方案。现在，有载体需求的实验人员来到我们平台，只要用鼠标选择确认几项指标，几分钟就能轻松设计出一个以往需要花很长时间才能设计出来的载体，然后在线订购，就和在淘宝买衣服一样简单，在生产端，我们用工业化的生产方法一两周的时间就能生产出在实验室里需要几周甚至几个月才能构建出来的载体。因此，我创办了云舟生物，用工业化手段，标准化和高通量地生产出来基因载体材料。

南方财经：从0到1创业过程中碰到了哪些困难？如何克服？

蓝田博士：这是一个前所未有的商业模式，以前大家都是DIY，所以首先要改变科研工作者的观念。一开始的瓶颈就是如何让人去用这个平台，用完后还能有好的感受，我们花了很大功夫把平台做得“傻瓜”易懂。

例如，一开始没有做什么市场营销，就是把平台做得简单好用、人性化。虽然我们做的是很复杂的生物材料，但是用户在平台上花很短的时间就能了解平台操作方式，即使是刚涉足这个领域的学生也能够通过学习后在平台上快速把载体设计出来。

南方财经：公司目前产值规模如何？对上市方面有怎样的预期？

蓝田博士：公司在两三年前已实现了营收一亿元的目标，过去五年业绩复合增长率达到85%，未来可能还会保持50%-60%的增速，目前我们的客户覆盖全球4000多个大科研院校和药厂，平台粘性很强。

如果一切顺利的话，争取明年上市。融资一直在进行，我们现在有比较好的商业模式，不一定非要融资，但融资一方面能解决我们生产场地扩建的资金需求，另一方面也是投资界对公司价值的“背书”。

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基因赛道最有机会“弯道超车”

南方财经：你对基因递送赛道未来前景怎么看？

蓝田博士：医药行业已经历了小分子药、大分子蛋白药两次革命，我认为下一场革命就是基因药物。现在越来越多的临床应用，已经让我们看到基因药物的应用范围，从早期的遗传性罕见病拓展到越来越多场景，比如心血管病、帕金森、老年痴呆，甚至艾滋病、脑损伤等。对基因药物来说，最核心的瓶颈就是递送环节，如何把基因送到它该去的细胞，通俗一点说，它是一种交通工具，交通工具里装的东西很重要，如何把东西精准送到终端客户也很重要。

南方财经：基因递送载体及服务的全球市场空间有多大？中国具备哪些优势？

蓝田博士：科研用基因递送服务预估一年有100亿美元左右，在与临床相关CRO服务和CDMO服务方面可能又有差不多同数量级的市场，而且未来预期还会有很大增长，所以我们预期7-8年后，全球对基因递送服务的需求能达到300-500亿美元。

当前，医药产业有两大支柱，分别是小分子药和大分子蛋白药，基因药物很可能是未来第三大支柱。小分子药，已经被全世界大小制药公司和生物技术公司“玩”得炉火纯青，中国要想这里面分一杯羹，难度很大。而在基因药物，大家基本上在同一条起跑线，中国与国际前沿差距不大，所以是有机会“弯道超车”的。基因递送是基因药物行业里的关键环节，现在云舟生物有很好的模式和很好的技术壁垒，占有科研市场全球最高的市场份额，我们希望作为基因递送的全球领军企业，未来能成长为世界级的巨头。

南方财经：云舟生物核心竞争优势如何？

蓝田博士：我们的业务覆盖几乎所有科研和临床上用到的基因递送体系，包括十几种病毒递送体系，也包括像mRNA+LNP这类的化学递送体系，并且针对每一种递送体系，我们都提供从上游递送方案设计、到中游载体构建和验证、到下游临床级别基因药物GMP生产的全链条服务。像云舟这样为生命科学和生物医药的基因递送需求提供全方位的生态式服务的企业，现在全球只有我们一家，载体家这样的基因载体“淘宝”平台，也只有我们一家。

南方财经：最近云舟生物启动全球性基因药物公共技术平台建设，发起行业联盟联动产业链，主要是基于哪些考虑？

蓝田博士：基因递送服务在基因药物行业里举足轻重，是基因药物能否成功的关键技术环节，我们位于基因药物这个大产业链的中游，如果能把基因递送的产业做大做全，我们就能够赋能一系列上游和下游行业。上游给我们提供材料、设备，我们给下游客户提供更好科研和临床方案。作为基因递送全球领军企业，我们有一个很好的契机去催化上游和下游的发展，如果我们能够去领头做这么一个产业联盟，能给整个这个基因药物行业带来补链、强链的作用。

我们希望能做到全球基因递送行业里的NO.1。我们现在有好的商业模式，还有技术“护城河”，希望未来能成为一个不可撼动的领袖企业，成为一家生物医药行业里“苹果”级别的企业。同时，也希望能通过提升基因递送技术加速基因药物成为未来第三大药物支柱产业。这是我们的愿景，不但要做行业里的“me first”，甚至要做“me only”。

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需要更多“原创自信”培育创新土壤

南方财经：如何看待广州、黄埔生物医药产业的发展？ 

蓝田博士：广州打造生物医药产业很有前瞻性，现在我们提供技术、场地、资金，政府给我们“背书”，帮我们把产业链上下游企业拉进来，大家找契合点互补合作，这是一个有非常大想象空间的产业。

另外，广东的产业政策非常务实，也很低调，帮企业解决了很多问题，广州高科技企业的营商环境我认为在全国都是数一数二的。比如早期我们的生物材料进出口，刚开始海关也没有接触过，他们非常谦虚地来公司学习，了解生物材料的生物安全性以及运输过程需要考虑的因素，最后大家共同拟出一套进出口流程，既符合国家对生物制品的管制，又能够符合企业进口的具体需求，这种非常务实的互动很快解决了我们的问题。

南方财经：大湾区在发展生物医药产业上有哪些优劣势？

蓝田博士：近几年大湾区在生物医药产业，不管是在政策还是财力上投入都很大，集群效应已经开始有了，五年前可能与长三角相比还有些欠缺，现在这个距离在拉近，而且提升效益已经能够看到，广州的生物产业链从上游、中游到下游，基本上关键节点都有布局，所以我对广州未来生物医药产业发展有信心。

最核心的短板就是我们创新的土壤还不够，一个概念冒出来，一下子就会冒出几十甚至上百家公司，投资人也很跟风，比如国外FDA批了一个东西，可能几个月这个领域就变成一片红海。真正原创的东西是有高风险的，但一旦成功，能够给行业、人类带来革命性的推动，而中国的创新土壤还很难长出这样颠覆性原创的东西。

想要突破，除了思维方式外，我觉得背后推动的机制应该探讨下。比如投资，我还没有见到资本会去支持在全球都是首次提出的概念，更多是国外已经成功了的idea，国内以最快速度去复制。希望大家要有做全球首个原创的自信。

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投资人眼中的云舟生物：

技术创新与商业模式都难以复制，正在引领基因递送革命

广州穗开股权投资有限公司（简称“穗开投资”）是云舟生物天使轮与A轮的独家投资人。

“技术创新和商业模式这两方面都非常突出。”在穗开投资总经理苏云华看来，云舟生物是一家技术味很浓的企业，蓝田博士本身是人类遗传学领域知名科学家，业界认可度非常高，核心管理层团队都是技术出身，公司虽然是在2014年才成立，但技术积累在更早之前，是一个起点相对较高的团队。

在商业模式上，苏云华认为，云舟生物实际上开创了一门“生意”，不但把基因病毒载体搭建这个很难标准化的事情变成可以在全球标准化的设计和生产，而且还创造性的通过载体家平台实现了全链条的线上交易。技术研发与商业模式两个维度的叠加创新让云舟生物在基因治疗领域极具稀缺性，难以被复制。

令投资人比较赞赏的还有这家企业在产业链的位置，“上个世纪以来，基因治疗领域的科研尝试很多，近几年基因治疗的趋势更加明确，云舟生物较早的卡了一个比较好的位置，而且还是在上游的核心环节”。

穗开投资从2020年初开始接触云舟，到2021年中独家完成了第一笔投资，双方合作落地花了一年多时间。“不是我们不想投资，而是这家企业没有融资需求，他们在基因治疗这么一个大家都认为很烧钱的领域难得的实现了自我造血。总体来说，这是在一个很新很有希望的领域，一个积淀很深的团队，从2014年一直坚持到现在，而且也得到客户的认可，实际上，在我们接触的时候，他们客户数量已经很多了，从芝加哥大学、哈佛大学、牛津大学的生物实验室，到诺华、罗氏、拜耳等大型制药企业，都在采购他们的服务，所以当时我们非常有信心去做这个投资。” 苏云华告诉南方财经全媒体记者。

在苏云华看来，投资人的作用不仅仅是资金方面提供“定心丸”，在重要节点与企业一起做好产能布局，在人才团队建设上扩大优势，在资本市场上帮助企业获得更多支持也非常重要。

“最近一两年基因治疗行业的发展速度特别快，蓝田博士也意识到实验室级别的产能已经无法承接高速增长的订单容量。”苏云华介绍道，作为广州开发区区属国企产业投资机构，穗开投资的及时切入，也正好是与企业一起去解决产能扩张难题，最终在开发区投促局、穗开投资股东广州开发区投资集团等各方共同努力下，为云舟生物定制开发GMP特色厂房，建设容积率达到7.0，这一模式在黄埔区被作为经验推广。

谈及基因治疗领域的前景，苏云华认为，基因治疗被称为人类终极治疗方式，是充满想象空间的赛道，“不过即使在一个非常确定的风口领域，整个大行业好，不一定每个环节都好，比如基因药物研发企业的风险和不确定就相对较高，需要更多的包容和支持，而云舟所在的基因治疗CXO环节是一个好赛道里面相对比较确定的环节。”

苏云华透露，穗开投资还会继续跟投云舟生物的第三轮融资，“基因治疗正在引领生物医药第三次革命，正在逐渐成为除了传统小分子和大分子治疗之外的第三大药物平台。就云舟生物而言，我们认为其竞争格局非常好，值得我们期待千亿市值。”

摄像：梁远浩 王学权

摄影：梁远浩

剪辑：肖航 实习生欧梓锋

南方财经全媒体见习记者刘黎霞 实习生刘焕 广州报道

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