医药人的“探险”之旅 - Menkes综合征第一剂“基因药”背后的故事

2021年冬天，一个偶然的消息弹在“药神爸爸”徐伟的电脑窗口上，好奇心促使之下，他点开了那则消息。“徐先生，您好，我是云舟生物的蓝田。”随后在几个文字弹窗的来回跳跃之后，罕见病Menkes综合征“基因药”的研制之旅就此拉开了帷幕。

这是研发Menkes基因药首次的尝试，对该基因药的研发， 此前并没有太多数据可以参考和支撑。在一步步和徐先生沟通了解该基因疾病的详细情况之后，云舟生物首席科学家蓝田博士和蓝图生物负责人高堂鑫博士依旧决定接受这个挑战。“不管是技术挑战，还是想要帮助徐先生，这都是我们想要去尝试的事情，所以最终决定做了这么一个事情，”高堂鑫博士说道。

“因为云舟是一家提供基因递送服务的公司，我们服务的很多客户也都有在做针对先天性疾病、遗传病或罕见病的基因药物临床应用的研究，所以一个疾病适不适合基因治疗的手段，是我们在服务客户的时候就需要关注的一个问题。针对Menkes综合征里的ATP7基因的突变，经过一定调研和判定后，我们认为是一个可以用基因治疗干预的疾病，所以这件事自然也就进入到了我们的视野了。”蓝田博士补充说道。

原本只身孤军奋战的“药神爸爸”徐伟，从此也多了坚实可靠的专业合作伙伴。

“整个团队都是在和时间赛跑，因为药物的研发是以年为计算单位的，不是以月为计算单位的。常规的基因药，从最开始的设计到最后上临床，一般是需要五年到十年的时间，最多也要小几年。”当谈及整个药物研发过程的情况时，蓝田博士感慨道。

经历过了多番的探索和尝试，云舟和蓝图的团队最终确定小颢洋的Menkes疾病需要解决大脑神经系统发育的问题。“小颢洋的这个疾病使得他全身脏器都受到了很大的影响。当时我们评估下来，发现目前最亟待解决的还是他神经系统发育的问题，尤其是大脑内神经系统发育的问题，所以我们当时做了很多的尝试，不管是对注射方法，还是剂量的摸索，或者方案，都进行了各种各样的测试。”高堂鑫博士说道。

在确认具体的载体设计和生产方案后，云舟和蓝图上下几百号人的团队则速度投入到了研发生产的状态当中。那段时间，云舟和蓝图的团队都顶着巨大的进度压力，一方面需要承受没有太多过往参考数据的压力，另一方面，还需要和时间赛跑，赶在小颢洋最合适注射的身体条件下完成“基因药”的研发生产。试错空间被大大地压缩，整个团队都处于精神紧绷的状态，每一步研发进程的推进都显得十分地谨慎而小心。

2022年夏天，一剂Menkes综合征“基因药”被小心翼翼地从广州护送到了云南，那几毫升液体，是几百号人历经无数个昼夜全身心投入之后的成果，承载着无数人的企盼，是3岁的Menkes罕见病患儿延续生命的希望。在众多眼睛的守护之下，那一剂“基因药”终于注入了小颢洋的身体当中，然而，所有人紧绷的心也并没有完全放松。

小颢洋成功注射Menkes综合征第一剂“基因药”

“当时就是完成一件事情的心情，但其实心情并没有完全放松，担心会不会有很强的副作用，有没有注射成功，会不会出现这样那样的问题之类的。且不说治疗效果，就担心更坏的情况发生。”当问到注射之后的心情时，蓝田博士如此说道。

注射之后不久，滇南那边便发来了一则消息。“蓝博士，高博士，您们看，小颢洋他能自己转头啦！”视频里小颢洋随着徐先生手上手摇铃的移动，缓缓地转动着颈部，眼神紧紧跟着手摇铃的方向。在会议室里，蓝田博士和高堂鑫博士收到了这份惊喜的“礼物”，电脑屏幕里转动的小小身影，是对他们付出与艰辛的最大鼓励。

蓝田博士说，“从事科研这么多年，我已经养成了一个习惯，就是降低预期。因为做10次实验，可能有9.次都是失败的，那一次半次的成功，可能就是部分的成功。生物的复杂性往往会给你的期待迎头一棒。对于这次的尝试，我对结果是抱有幻想，但同时也是理智的。”蓝田博士的冷静和理智，也是许许多多攀登在科研道路上兢兢业业耕耘的科研人的缩影。

此次“探险”之旅暂告一段落，大家又回归了各自的生活。而在云岭之南，小颢洋的成长和进步依旧在细微地发生着变化，系挂着云舟和蓝图以及万千关注祝福者的心。

关于云舟生物

云舟生物科技（广州）股份有限公司创建于2014年，是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业，全球范围内设有10余家分公司和办事处。云舟生物独创“VectorBuilder”平台（即“载体家”），开启了定制化基因载体商品化时代，目前已累计向全球超过4000家科研院校和制药公司提供超过120万个基因递送解决方案，每年超过30万个项目投入生产，成果被上千篇Science、Nature、Cell等全球顶尖科研期刊广泛引用。

云舟生物GMP级别的质粒和慢病毒载体已获得美国FDA的IND正式批准，用于在美国的多中心TCR-T临床试验，并已成功助力全球近百个项目成功开展IIT或IND研究。公司的基因药物CRO、CDMO项目遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区。
云舟生物凭借强大的原研能力，致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，赋能基础科研，加速基因药物的临床应用，提升人类健康水平，为世界创造不可取代的价值。

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