一群摇着轮椅求学的孩子，在这个时代能走多远？

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• 刚过去的开学季，对罹患脊髓性肌萎缩症（SMA）的孩子们来说是特别的，罕见病领域首部入学实操手册《SMA学龄患者入学指南》正式发布，这不仅对SMA患儿入学具有实操指导和探索价值，也对其他因病无法正常上学的患者群体具有借鉴意义。对罕见病群体的关注不能仅停留在身体的治疗上，最终目标应该是让他们融入社会，像普通人一样正常生活。

文｜李在磊

新学期开学之后，皓宇就小学三年级了。整理文具、调整作息、规划上学路线，关于上学的一切复杂事宜，他早已是轻车熟路、信手拈来。就连他们班级的教室，都没有随着全年级往楼上搬，而是一直留在对行动不便人士更为友好的一楼。

“主要是为了上厕所方便。”皓宇妈妈严蕾直言不讳。

两年前，严蕾把患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿子，送到普通学校就读，首先面临的一个问题，便是该怎么上厕所。经过药物治疗、康复训练等一系列努力，皓宇的身体机能已经大为改善，但日常生活仍需搭载轮椅，上厕所就成了大问题。十分珍惜入学机会的皓宇妈妈如临大敌，提前给小皓宇准备了两辆折叠电动车，并且每天到教室陪读，磕磕绊绊算是读了下来。

坚持了一个学期，严蕾鼓起勇气，又去“麻烦”了一次校长，提出能不能把教室一直留在一楼，“刚开始还担心不行，为了你一个人搞特殊。”实际上，母子二人的坚持和努力，校长和班主任全看在眼里。后来，学校陆续投入资金修建无障碍设施，并且对老师们进行培训，学习如何正确接纳“特殊学生”，所以不搬迁教室这样的合理建议，瞬间便被采纳。

那是2021年，教育部大力推行的“融合教育”理念，开始在全国的中小学校渗透，小皓宇的故事也给校方上了直观而生动的一课。与此同时，治疗SMA的药物已在中国上市两年左右，而公益机构对罕见病的宣传科普，业已默默进行了多年。无论是生理层面的提升，还是社会环境方面的改善，皓宇妈妈的感受都十分明显。

于是，从未放弃希望，始终自强自立的小皓宇，如愿以偿步入了学校的殿堂。

到了2021年12月份，针对SMA治疗的药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，这意味着国家对罕见病群体的关注和帮助进一步加大。越来越多的SMA学龄患者获得了更好的诊疗，取得了更好的身体机能，从而也更期待能开启、继续他们的学习生活。

2022年8月7日，由北京美儿SMA关爱中心发起并出品，渤健中国支持的《SMA学龄患者入学指南》（以下简称《入学指南》）正式发布，这意味着小皓宇的成功入学不再是孤例，SMA学龄患者群体大批走进校园不再是梦。

科技进步、国家重视、社会关怀，再加上患者自身努力，层层因素的叠加，已使得SMA群体的生存质量得到了质的飞跃。从生存下来都异常艰难，到可以顺利入学，SMA患者重新燃起对生活、对人生的希望。

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皓宇的一小步，社会的一大步

每天早晨六点钟，严蕾便准时从床上爬起来，先是做早餐，大概到了六点五十分，便会叫醒皓宇，起来洗漱、吃早餐，然后去上学，充实而忙碌的一天便开始了。

学校到家的距离非常近，通常，严蕾会骑着家里的三轮电动车，载着皓宇上学校。因为三轮电车空间大，方便放皓宇的折叠轮椅。到了学校，母子俩会更换一次轮椅，换上体积小一些的轮椅，方便在教室活动。

“儿子心心念念要去学校，对上学特别感兴趣。”严蕾说，休息了一个暑假，皓宇特别期待开学，因为他学习成绩不错，经常取得老师的表扬，同学们投来佩服的眼神，让小皓宇小小的“虚荣心”得到了满足。

第一天上学，严蕾心里还是有些忐忑

看到这么争气的皓宇，严蕾顿感一切付出都是值得的。“我记得很清楚，校长看到皓宇的第一句话就是，你们怎么不送他去特殊教育学校？”回想起曾经一度求学无门的窘境，严蕾仍心有余悸，她说，在当年罕见病常识还不普及的时候，很多校方由于担心增加负担，都会婉拒SMA患者的入学请求。

遇到这种情况，有些家长会到学校哭诉，甚至到教育部门投诉。严蕾保持了极大的耐心和克制，反反复复科普， SMA主要症状包括进行性肌无力、肢体松软和肌肉萎缩，但是智力发育不受影响。“智力发育不受影响，不受影响。”严蕾反复强调。

在入学这件事上，严蕾一直强调沟通的重要性。她向学校保证，只要能够入校，她可以陪读，不会占用公共资源。当时，校方见到这位母亲语气温和，而态度又十分诚恳，便答应试读一个月，如果学生或家长坚持不下来，就视为自行放弃。

“其实对孩子来说，他们很好相处的，因为有老师关心，同学之间也挺友爱的，小朋友之间很纯真。”严蕾坦言，做陪读家长并不容易，在众目睽睽之下推着轮椅进出，其他家长或者孩子就会好奇，“第一周对我来说是一个煎熬，天天都想打退堂鼓”。

严蕾说儿子写字慢，其实皓宇总是第一个交卷

但如此珍贵的机会又怎么可能轻易放弃。母子俩推着轮椅，风雨无阻坚持了下来，校方的态度也彻底改变，在校园里相遇，老师们会主动过来打气加油。此后，类似教室不随年级搬迁的要求，学校基本都能满足。“后来校长也和我坦言，他们当时对疾病的理解还是有误，觉得SMA患者智力上可能也会存在一些问题。”严蕾回忆说。

换完轮椅进教室，班集体还专门调换座位，并预留下陪读座位，为了预防脊柱侧弯，皓宇配置了特殊课桌与坐垫。皓宇每天需要不断进行康复训练，他们就上半天歇半天，下午回家做康复和作业。

刚开始的第一个学期，严蕾每天坐在皓宇身边陪读，坚持一个学期之后，送完孩子到教室，她便可以先回家。如果有情况，就用电子手表打电话，通知妈妈去学校帮忙。皓宇最大程度做到了自主上学。

因为和其他同学有些不一样，刚开始也难免会有同学投来异样的眼光。但他们很快便被皓宇稳重的性格、优异的成绩折服了。班集体开始接纳这个“特殊”的同学，甚至成为了班级骄傲。严蕾说，所有SMA学龄儿童能预见到的困难，他们都遇见过，幸运的是，她跟孩子坚持了下来。而且，社会和学校也渐渐有了包容罕见病群体的环境，孩子的上学梦，终于成真。

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小皓宇的成功可以复制

“SMA学龄患者入学受到国家相关法律法规的保护，《中华人民共和国残疾人保障法》《中华人民共和国教育法》等法律，皆明确规定了能够适应普通学校学习生活、接受普通教育的适龄残疾儿童、少年，应依法到普通学校入学，接受义务教育。原则上适龄肢体障碍儿童、少年可依法在户籍所在地或法定监护人实际工作、居住地就近入学。”

开宗明义，北京市美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍女士着重强调了SMA群体有接受正规学校教育的权利。对于入学这件事，她认为，一方面，有些患者家属对自己的权益不够清楚，另一方面，学校、社会对SMA群体也不够了解，缺乏和患者打交道的经验。“学校也不知道该怎么弄，他们也需要科普教育。”

所以在编撰《入学指南》之时，编委们首先从政策法律依据、入学申请的角度，给SMA群体的家长以指导性建议。邢焕萍解释，皓宇便是非常典型的案例，刚开始学校对SMA缺乏了解，所以抗拒心理较强，但是他通过自身努力做出了良好示范，消除了外界误解，学校也愿意为营造他所需要的外部环境做出努力。

进入小学，皓宇和同学们一起加入少先队

“刚开始比较难沟通，主要是学校也不懂。经过这么多年努力，你一说，学校大概就知道是怎么回事。”邢焕萍介绍，经过多年探索，之所以这个时候发布《入学指南》，是认为小皓宇的成功可以复制，让更多的SMA患者受益。第一点很明显的改善，就是学校对SMA学龄患者接纳度的显著提升。

国家在花大力气为罕见病群体营造更友善的外部环境。2022年2月，国务院发布了《中国儿童发展纲要（2021—2030年）》，明确提出要完善特殊教育保障机制，推进适龄残疾儿童教育全覆盖，提高特殊教育质量。坚持以普通学校随班就读为主体，以特殊教育学校为骨干，以送教上门和远程教育为补充，全面推进融合教育。

例如，为了给肢体障碍学生提供便利，融合教育的教室摆设，会和普通学校不太一样。不是排排坐对着黑板、看着老师，而是分小组上课，配合各种辅助教具。有的学校还以合作学习、合作小组形式上课，实现将特殊孩子包含在教育、物理环境及社会生活的主流中。

皓宇很喜欢参加集体活动

“我们不仅仅在宣传SMA患者，我们在推动的是关于社会对融合教育的底层认知。”亲子教育博主兼自媒体“大J小D”创始人大J女士解释，融合教育并不是形式上单纯实现一些特殊患者能够和同龄人一起上学或生活，而是应该从本质上，让这些孩子的认知理解、语言表达、社交等等，能够无限接近于同龄儿童。

大J解释，学校渐渐意识到，SMA儿童入校，并不是增添了工作量或者麻烦，反而对于整个学校师生们是一个非常好的关于人的教育，“因为我们让孩子从小就看到了社会的多样性”。

除了政策法律、便利设施之外，《入学指南》还从心理建设、诊疗康复等方面着手，请相关专家从专业层面为SMA学龄患者提供了实操性指导，这些也都是可以复制，并且相对成熟的经验。这些都不只是寄希望于患者本身的身体机能提升，而是需要整个社会环境的日益改善。

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个体奋斗和时代进步

作为治疗儿童罕见病的医师，浙江大学医学院附属儿童医院主任医师毛姗姗，看到越来越多SMA病人实现入学读书的梦，由衷地感到高兴。“真的是一点点改善，一步步取得今天的进步。”

“刚开始这个病无药可救，查出来，医生只能说，回家养着吧。”毛姗姗解释，SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，患上这种病，会出现肌无力和肌肉萎缩，并且会出现不可逆的损伤。

早期SMA患者别说去学校读书，就连基本的生存都十分艰难。改善SMA病人的生存质量，第一步便是从生理层面改善机能。所以，SMA病人的第一个重要转折点，便是特效药物的出现。

此前很长一段时间，SMA患者的诊断、就医、用药在国内一直是空白。千呼万唤，2019年，针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物，诺西那生钠注射液在中国获批上市。“很多患者，终于看到了希望。”邢焕萍说，感谢科技进步，药物治疗能够改善患者身体机能，但是，仍然面临一个严峻问题，特效药太贵了，“普通人承担不起”。

生物和医药科学家们完成了自己的历史使命，剩下的任务要交给政策制定者去实现了。“纳入医保是非常重要的节点。”邢焕萍说，SMA属于罕见病，在整个人口结构里比例非常低，纳入医保的盘子，整个社会承担得起这部分医疗开销，但仍是一笔不小的花费，国家其实承担了很大的责任，是需要下大决心才能实现这个事情的。

邢焕萍补充，其实社会和国家层面对SMA群体的认知，也经过了从陌生到熟悉的过程。正是很多个小皓宇以及背后家庭的坚持，让外界看到了他们的努力，留意到他们的存在，所以才会渐渐想办法一起改善他们的处境。“反过来，个人的改善和发展，其实也是在给社会减少负担。”邢焕萍说。

从2018年起，国家出台了一系列政策鼓励罕见病研究、药物研发与引进，提升治疗可及性和保障能力。2018年，SMA被纳入中国《第一批罕见病目录》。同年，诺西那生纳进入《第一批临床急需境外新药名单》，次年药物被正式引进中国，并在2021年12月经医保谈判后进入了国家医保目录。经医保、商保报销之后，SMA患者用药负担可进一步降低。

每天下午，皓宇和母亲坚持在家康复锻炼

据2022年8月5日最新发布的《中国SMA患者生活质量研究》，诺西那生纳进入医保目录后，开始用药的患者家庭大幅增加。整体上看，不同用药方案患者生活质量平均得分高于从未用药的患者，用药患者（尤其是长期用药患者）与不用药患者相比，日常活动自主程度明显改善。此外，患者家庭经济负担也显著降低。

与此同时，教育部推行的“融合教育”也在如火如荼地开展。邢焕萍解释，外部环境的提升是一个系统工程，哪怕是一个很细微的改善，背后都牵涉到盘根错节的头绪。所以，必须得国家层面对SMA群体的处境给予重视，才能在本质上提升罕见病群体的生存质量。

当然，药物治疗、外部环境这些因素，都离不开患者自身的自立自强。毛姗姗解释说，SMA的病变，主要是运动神经元的衰退和凋亡，从而导致身体机能的恶化。药物能够有效阻止和缓解神经元的衰退和凋亡。同时，定期物理治疗、使用支具和矫形器、有规律的运动训练，是干预和延缓疾病的重要辅助手段。“即便是有药可救，康复训练仍然应该贯穿始终。”毛姗姗说，持续的康复训练意味着SMA病人，要付出巨大的努力。

总而言之，个人的努力和时代进步，缺一不可。

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更广阔的梦想

升入三年级，一切都顺利起来。皓宇和同学们关系融洽，还结交了一个好哥们。独处的时候，他喜欢玩乐高游戏，和好哥们在一起的时候，两个人喜欢玩奥特曼的卡片游戏。小皓宇逢人就说，他是赛罗、欧布和捷德奥特曼的粉丝。

皓宇最喜欢的课程是数学，那里是他思想自由驰骋的领地。

严蕾已经基本不进教室，儿子上课时，她就在教室附近的操场，在学校的树荫里逛一逛，有时候也去图书室发会儿呆。为了让学校环境更和谐，严蕾加入了家长委员会，给老师打打下手，在节日活动的时候，帮忙布置教室，处理一些简单的班务。

“我希望，他至少以后能实现生活上的自理，毕竟长大之后，我和他爸爸都会老去，希望他成年之后能做到这些，我们就很满足了。”严蕾懂得感恩生活，对目前的状况较为满意，但也对孩子的将来感到一丝担忧。

SMA患者回归社会已经取得的突破。“大家肯定是希望越来越好。”邢焕萍介绍，从生存有虞到入校读书，这是一个巨大飞跃。这背后，是无数科学家精心钻研、国家层面人力物力的投入，和对罕见病群体责任理念的普及，得之非常不易。

但是，SMA患者的处境依旧有进一步提升的空间。邢焕萍解释，一个非常现实的问题是，SMA孩子考大学已经没有障碍，但大学毕业之后的就业问题，又该如何解决？“现在很多大学生找工作都很困难，更何况SMA群体。”

她解释说，《入学指南》的发布，不仅对于SMA患儿入学具有实操指导和探索意义，对于其他因病无法正常上学的患者群体，也具有一定的借鉴意义。对罕见病群体的关注不能仅停留在身体的治疗上，最终目标应该是让他们融入社会，像普通人一样正常生活。

毛姗姗解释，SMA患儿因疾病的特殊性，在入学前及入学后，都需要定期评估身体状况并接受治疗，同时制定并调整相应的学习方案。“因此，我们鼓励患儿尽早开启疾病修正治疗，定期随访并开展多学科综合管理，同时平衡好学业，这会是个伴随始终的话题。”

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