这些研究人员提醒说，即使是像这样的高精度基因编辑疗法在可用于人体之前，还有许多研究工作要做。不过，他们说，这项研究代表了一个里程碑，这是因为它极大地提高了标准基因编辑技术的功效和安全性。

http://www.pmlive.com/pharma_news/biogen_bounces_back_with_spinraza_early_treatment_data_1293063

Therapeutics现有和未来知识产权的全球独家权利，其中包括CRISPR-Cas9技术、新型内切核酸酶、单切割和双切割指导RNA以及用于DMD的AAV载体和DM1基因编辑产品。

另外，针对B型血友病，2018年12月，Sangamo宣布1/2期临床试验评估SB-FIX的第一位患者进行治疗，这是全球首个利用锌指核酸酶（ZFN）技术并且针对B型血友病的在体基因编辑临床试验。