“罕见病药一针卖到70万元”刷屏！涉事公司回应
“罕见病药卖到近70万一针”消息刷屏。
日前，南都药企合规与发展课题组记者留意到，广东一名脊髓型肌肉萎缩症（SMA）患儿的家长，向相关监管部门要求公开药物诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引起了社会各界的关注。
南都记者通过国家药监局数据库了解到，上述药物主要由跨国药企渤健（BioGen)研发生产。去年2月22日，该药物获得国家药监局批准，用于治疗用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症。据南都记者了解，在上市后该药物在国内该药目前售价为每支69.7万元，每年需反复注射，且属于完全自费药物。
事件持续发酵，涉事公司也作出回应。今天（6日）午间，南都记者收到了渤健公司就诺西那生钠注射液的回应说明。
针对国内定价与澳大利亚“定价”（澳大利亚患者自付约41澳元）存在差异方面，渤健方面称，41澳元并非是诺西那生钠注射液在澳大利亚的定价。“实际上，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元。”据8月6日汇率显示，11万澳元折合人民币为54.97万元。
近70万一针的罕见病药：
生产方为渤健，去年全球卖了21亿美元
作为一款全球上市的药物，诺西那生钠注射液全球定价也不一样。
该药物在美国的治疗费用上定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。不过在澳大利亚，由于该药物纳入当地的药品福利计划，今年开始最多只需支付41澳元（有优惠卡仅支付6.6澳元）。
根据国家医保局信访办工作人员向媒体透露，诺西那生钠注射液在2019年上市后，就已被纳入医保谈判日程，但“因药品价格降不下来，纳入医保的事情就没有谈下来”。
南都记者查阅国家医保局去年4月的《2019年国家医保药品目录调整工作方案》中了解到，去年调整（包括谈判降价）入医保目录的药物，为2018年12月31日注册上市的药品。
透过渤健2019年财报显示，诺西那生钠注射液为该公司贡献达到21亿美元，主要受美国增长9%至9.33亿美元和美国以外地区增长34%至12亿美元的推动。
目前在针对SMA治疗上，除渤健之外，诺华公司的Zolgensma也是治疗该疾病获批（2019年美国上市，尚未进入中国）的药物，据悉该药通过静脉注射完成一次性给药，但治疗价格高达212.5万美元，且只针对2岁及以下的SMA患者。
有意思的是，今年7月21日，渤健宣布将开启一项新的四期临床试验同时，该公司声称诺华生产的Zolgensma疗效提出了质疑。根据该声明提供的数据，在针对Zolgensma的长期研究中，有结果表明，到目前为止，每10名接受该药物治疗的患者中，就有4名又在随后继续接受诺西那生钠注射液的治疗。
另外在SMA治疗领域，罗氏公司研发的risdiplam正在等待FDA的上市批准。此外，诺华公司也在开发一款名为branaplam的SMA新药。
渤健回应：
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