首份数据发布！时隔半年，首例抗衰老基因治疗临床试验进展如何？

2015年9月，西雅图生物公司BioViva女总裁Elizabeth Parrish对外宣布，她将成为全球首个接受基因治疗“逆转”衰老的人。根据BioViva官网消息，Parrish已经在哥伦比亚接受了两项由BioViva自主研发的基因治疗项目：

（1）延长染色体端粒长度。通过静脉注射能够产生端粒酶遗传物质的病毒物质。

（2）增加肌肉量。向肌肉注射gene follistatin（卵泡抑素），动物实验室证明，follistatin能够增加肌肉质量。

该项目通过规避老龄化常见疾病，旨在降低死亡风险，从而获得更为健康、长久的生命。之所以选择在哥伦比亚进行，是为了不被美国临床研究的条框束缚。该基因治疗项目并没有寻求任何机构的批准。去年，MIT网站据此撰文分析，该试验可能是医疗骗局，也可能是一个新时代的开始，即人们不再只用基因治疗疾病，也开始用于逆转衰老。

且不论其是否符合安全审查、伦理监管，时隔半年，这项与衰老逆行的试验近况如何呢？

首份数据：端粒长度延长了近20年

2016年4月22日，BioViva公司公布第一份关于抗衰老基因治疗试验的数据：Parrish的端粒长度从6.71kb（2015年9月）延长至7.33kb（2016年3月）。这份数据的临床意义什么呢？

BioViva认为，Parrish的端粒长度延长了约20年，它意味着该基因治疗成功减缓了衰老。但是这一临床数据仍然需要接受评审。最理想的情况是，Parrish体内的白细胞确实变得更为年轻。

延长端粒=延长寿命？其他科学家声音各异

乔治敦大学高级研究员Dana Glei对此表示，现在下结论还为时尚早。在判定抗衰老基因治疗项目成功与否之前，仍然需要获得更多的临床数据。更何况，端粒长度与健康之间的关联性仍然不清晰。

2012年，西班牙国家癌症研究中心（CNIO）的 María Blasco团队发现，TERT 基因编码的端粒酶能够延长端粒长度，以老鼠为模型，通过端粒酶基因疗法成立将其寿命延长了20%。 Blasco解释，AAV9-Tert基因疗法能够有效推迟老龄化相关疾病的发生，从而延长老鼠平均和最长寿命。（）

但是，从动物到临床，还有很长的距离。新泽西州罗格斯大学医学院的 Abraham Aviv表示，虽然一些疾病确实与端粒异常缩短有关，但是关于“端粒短不好、端粒长则好”的观点本身就是无稽之谈，例如心血管疾病、癌症在与端粒长短的关系上本身就相反。

端粒长度并不是预测死亡率的良好指标。Glei团队致力于研究白细胞端粒长度如何影响细胞死亡。在控制年龄、性别因素后，他们发现，相比于端粒长度，超十多个身体指标都能够更好的预测5年内的死亡率。（）

此外，Aviv指出BioViva数据另一个潜在的漏洞：测量误差。 Parrish端粒长度治疗前与治疗后在长度上相差了9%，这在大多数实验室是属于测量误差范围之内的。所以，仅仅一份数据并不足以证明其临床治疗的成功。

对此，负责BioViva这项基因治疗项目中端粒长度测定试验的SpectraCell实验室主管 Jonathan Stein表示，大多数端粒长度试验会存在8%的误差，而BioViva的试验结果符合标准。

备注：文章编译、整理自The Scientist网站。

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